Rezdiffra (resmetirom): MASH não cirrótica com fibrose F2-F3, com dieta e exercício. Veja evidências e como funciona o acesso por importação.

Kygevvi (doxecitine e doxribtimine): tratamento da Deficiência de Timidina Quinase 2 (TK2d) de início na infância. Veja o acesso por importação.

Sephience (sepiapterina) é indicado para a hiperfenilalaninemia na fenilcetonúria (PKU). Veja indicações, evidências e como funciona o acesso no Brasil.

Xolremdi (mavorixafor) é indicado para a síndrome de WHIM em pacientes a partir de 12 anos. Veja indicações, evidências e o acesso por importação.

Lynavoy (linerixibat), aprovado pela FDA em 2026 para o prurido colestático da colangite biliar primária. Veja evidências e acesso por importação.

Yuviwel (navepegritide) recebeu aprovação acelerada do FDA para aumentar o crescimento em crianças com acondroplasia. Entenda o acesso por importação.

Trutakna (atacicept): aprovação acelerada do FDA (2026) para reduzir a proteinúria na nefropatia por IgA primária. Veja o acesso por importação.

Zycubo (histidinato de cobre): terapia aprovada pelo FDA para a doença de Menkes pediátrica. Entenda as indicações e o acesso por importação.

Loargys (pegzilarginase) é indicado para a hiperargininemia na Deficiência de Arginase 1 (ARG1-D), a partir de 2 anos. Veja o acesso por importação.

Avlayah (tividenofusp alfa) trata manifestações neurológicas da Síndrome de Hunter (MPS II) em crianças. Veja evidências e o acesso por importação.