Resumo rápido

• O Diacomit (estiripentol) é um antiepiléptico oral de uso associado nas crises da síndrome de Dravet: nos EUA, com clobazam, a partir de 6 meses e 7 kg; na União Europeia e no Brasil, com clobazam e valproato.
• Nos estudos STICLO-France e STICLO-Italy, as crises clônicas ou tônico-clônicas generalizadas caíram mais de 50% em 71% e 67% dos tratados, contra 5% e 9,1% com placebo.
• A bula americana não tem advertência em destaque (boxed warning) nem contraindicações; sonolência, perda de apetite e de peso e queda de neutrófilos e plaquetas pedem acompanhamento.
• Registrado na ANVISA desde 04/2026 (1.6425.0011 e 1.6425.0012, Moksha8), tem preço na CMED, sem comercialização em 2025, antes do registro; o estiripentol está na Lista C1 da Portaria 344/1998.
• Não foi incorporado ao SUS nem tem cobertura obrigatória pelos planos; pela regra da Lista C1, a importação por pessoa física só se discute enquanto não houver Diacomit disponível no país.

O que é Diacomit (estiripentol)?

Diacomit é o nome comercial do estiripentol (ATC N03AX17), em cápsulas duras e pó para suspensão oral em sachês, de 250 e 500 mg, com a mesma marca nos EUA, na União Europeia e no Brasil. A titular nos EUA e na União Europeia é a francesa Biocodex; no Brasil, a Moksha8. A União Europeia o autorizou em 04/01/2007 (de forma plena desde 08/01/2014), e a FDA, em 20/08/2018. No Brasil, os registros saíram no Diário Oficial de 22/04/2026, com análise priorizada por se tratar de doença rara. Antes, o acesso dependia de importação ou de decisão judicial: em 2024, o Ministério da Saúde comprou estiripentol, então sem registro, para cumprir decisões judiciais.

A síndrome de Dravet

Antes chamada epilepsia mioclônica grave da infância, a síndrome de Dravet é uma das formas mais graves de encefalopatia epiléptica e do desenvolvimento, com primeiros sintomas no primeiro ano de vida (ANVISA). Quase todos os casos vêm de variantes do gene SCN1A, que causam haploinsuficiência do canal de sódio Nav1.1. As crises resistem aos medicamentos e duram a vida toda, com deficiência intelectual, alterações de comportamento, sono e marcha e risco significativo de morte súbita na epilepsia (SUDEP). Nos EUA, um estudo populacional estimou 1 caso a cada 15.700 nascidos. O consenso internacional de 2022 trata os bloqueadores de canal de sódio, como a lamotrigina, como contraindicados e cita valproato, clobazam, estiripentol e fenfluramina como opções de primeira ou segunda linha.

Mecanismo de ação

O mecanismo exato não é conhecido. Em modelos animais, o estiripentol parece elevar o GABA, principal neurotransmissor inibitório do cérebro, e prolonga a abertura dos canais de cloro do receptor GABA-A, como os barbitúricos. Também inibe enzimas do citocromo P450, sobretudo CYP3A4 e CYP2C19, e eleva outros antiepilépticos: com ele, o clobazam sobe cerca de 2 vezes, e seu metabólito ativo, o norclobazam, 5 vezes (FDA).

Indicações

Nas três agências, o estiripentol é terapia adicional; mudam o esquema associado e a idade.

Estados Unidos (FDA)

Crises da síndrome de Dravet em quem usa clobazam, a partir de 6 meses e 7 kg, desde 14/07/2022 (suplemento S-003); a aprovação de 2018 valia a partir de 2 anos. Abaixo de 3 anos, a eficácia foi extrapolada dos estudos em crianças maiores, com dados de segurança de 106 bebês de 6 a 23 meses. O rótulo não exige valproato.

União Europeia (EMA)

Com clobazam e valproato, terapia adicional das crises tônico-clônicas generalizadas refratárias da síndrome de Dravet não controladas por eles, sob supervisão de pediatra ou neurologista infantil. Não há idade mínima fixa: os estudos foram a partir de 3 anos; abaixo disso, decide-se caso a caso, com diagnóstico confirmado.

Brasil (ANVISA)

Uso com clobazam e valproato no tratamento complementar das convulsões generalizadas refratárias da síndrome de Dravet, a partir de 6 meses e 7 kg.

Evidências clínicas

A eficácia vem de dois estudos pequenos, randomizados, duplo-cegos e com placebo, em pacientes a partir de 3 anos (idade média de 9,2 anos) com ao menos 4 crises clônicas ou tônico-clônicas generalizadas por mês apesar de clobazam e valproato. Após 1 mês de observação, somou-se estiripentol (50 mg/kg/dia, dose fixa) ou placebo por 2 meses; respondedor era quem tinha queda de mais de 50% dessas crises.

Estudo	Pacientes	Respondedores com estiripentol	Respondedores com placebo
STICLO-France	41	71% (15 de 21)	5% (1 de 20)
STICLO-Italy	23	67% (8 de 12)	9,1% (1 de 11)

STICLO-France

Publicado em 2000, teve p<0,0001. As crises caíram 69%, contra aumento de 7% com placebo, e 9 tratados (43%) ficaram sem crises clônicas ou tônico-clônicas, contra nenhum. Sonolência e perda de apetite moderadas atingiram 21 tratados e 8 com placebo e sumiram em 12 dos 21 ao reduzir os outros antiepilépticos.

STICLO-Italy

Interrompido antes do previsto, teve p nominal de 0,0094 e queda média das crises de 74%, contra 13% com placebo; 25% dos tratados ficaram sem essas crises (rótulo da FDA).

Posologia e administração

Via oral, durante uma refeição (FDA) ou sempre com alimento (UE), pois o estiripentol se degrada em meio ácido. A dose-alvo é de 50 mg/kg/dia, em 2 ou 3 tomadas, até 3.000 mg/dia (FDA), com hemograma antes do início.

• Esquema (FDA): 25 mg/kg duas vezes ao dia ou 16,67 mg/kg três vezes; abaixo de 1 ano ou de 10 kg, só duas tomadas.
• Titulação (UE): 20 e depois 30 mg/kg/dia, uma semana cada; em seguida, mais 20 mg/kg/dia na 3ª semana abaixo de 6 anos, mais 10 mg/kg/dia por semana de 6 a 11 anos e mais 5 mg/kg/dia por semana a partir de 12 anos.
• Outros antiepilépticos: com sonolência, pode-se reduzir o clobazam em 25% (e mais 25%, se persistir); com perda de apetite e de peso, reduzir o valproato em cerca de 30% por semana pode ajudar.
• Formas: cápsula engolida inteira, sem abrir; pó misturado em 100 mL de água e tomado logo. Sachê e cápsula não são bioequivalentes, e a troca pede supervisão (UE).
• Evitar junto (UE): leite e derivados, bebidas gaseificadas, sucos de fruta e itens com cafeína ou teofilina, como cola, chocolate, café e chá.
• Dose esquecida: tomar logo, salvo perto da próxima, sem dobrar; a suspensão deve ser gradual.
• Fígado e rins: não recomendado na insuficiência moderada ou grave (FDA) ou em qualquer comprometimento (UE).

Segurança

A bula americana não tem advertência em destaque (boxed warning) nem contraindicações; na UE, contraindicam o uso a hipersensibilidade e o histórico de psicose com episódios de delírio. Nos STICLO (33 tratados e 31 com placebo), foram mais comuns sonolência (67% contra 23%), perda de apetite (46% contra 10%), agitação (27% contra 16%), perda de peso (27% contra 6%) e náusea (15% contra 3%).

Advertências principais

• Sonolência: soma-se à do clobazam e piora com álcool e outros depressores; cuidado com atividades de risco.
• Apetite e peso: acompanhar o crescimento da criança.
• Sangue: neutrófilos abaixo de 1.500/mm³ e plaquetas abaixo de 150.000/µL, cada um em 13% dos tratados com exames, contra nenhum com placebo; hemograma antes e a cada 6 meses (na UE, também função hepática).
• Fenilcetonúria: o pó contém fenilalanina; as cápsulas, não.
• Humor: como outros antiepilépticos, pode aumentar pensamentos suicidas.
• Infecções: pneumonia entrou na pós-comercialização da FDA em 04/2026; na UE, também pneumonia aspirativa.

Interações, gravidez e amamentação

O estiripentol inibe CYP2C19, CYP3A4 e CYP2D6 (EMA) e, pela FDA, também CYP1A2, CYP2B6, CYP2C8 e transportadores; substratos como diazepam, midazolam, cafeína e teofilina podem exigir ajuste, e indutores fortes, como a rifampicina, podem reduzi-lo. Na UE, não se associam carbamazepina, fenitoína ou fenobarbital na síndrome de Dravet, e se evitam, salvo necessidade, estatinas, tacrolimo e ciclosporina. Faltam dados em gestantes; em animais, houve malformações e perda fetal com doses menores que a humana (FDA). A UE aconselha contracepção eficaz, não interromper o antiepiléptico na gravidez e não amamentar.

Situação regulatória e como funciona o acesso

O Diacomit tem dois registros ativos na ANVISA, da Moksha8, válidos até 04/2029, com termo de compromisso para apresentar dados adicionais (RDC nº 205/2017): 1.6425.0011 (pó para suspensão oral) e 1.6425.0012 (cápsulas), pelos dados abertos de 13/10/2026. Na Lista CMED de 09/10/2026, as quatro apresentações têm preço, sem restrição hospitalar, e constam sem comercialização em 2025, antes do registro. Desde a RDC nº 999/2025, o estiripentol está na Lista C1 da Portaria SVS/MS nº 344/1998 (Anexo I vigente: RDC nº 1.036/2026), com receita de controle especial em duas vias. Havendo oferta no país, a compra é nacional, e a questão é quem paga.

No SUS

Não incorporado: o estiripentol não consta dos painéis de demandas e de recomendações da Conitec (26/10/2026), e o protocolo clínico (PCDT) da Epilepsia, de 2018, inclui clobazam e ácido valproico, mas o deixou de fora por não estar disponível no país. Pedidos judiciais seguem as teses do STF nos Temas 6 e 1.234; em 09/2026, o Ministério da Saúde abriu pregão de estiripentol para demandas judiciais.

Nos planos de saúde

A Lei nº 9.656/1998 (art. 10, VI) exclui da cobertura obrigatória os medicamentos de uso domiciliar, salvo antineoplásicos orais, e o estiripentol não é antineoplásico. Fora do Rol da ANS, a ADI 7265 (18/09/2025) exige cinco critérios cumulativos. Negativas são questão de custeio, com orientação médica e jurídica individualizada, sem garantia de resultado.

Sem oferta nacional: a regra da Lista C1

Registro sem comercialização não é falta de registro: o pedido judicial segue sendo de custeio. Para a pessoa física vale a regra da Lista C1: pelo manual da ANVISA de importação por pessoa física (versão 1.2, de 25/02/2026), havendo semelhante disponível no país, o do exterior não pode ser importado. Como as cápsulas e os sachês de 250 e 500 mg do exterior são os mesmos registrados aqui, a importação só se discute enquanto o Diacomit nacional não estiver disponível. A fenfluramina (Fintepla, UCB), outro princípio ativo do consenso, tem registro desde 03/2026, também sem comercialização em 2025.

Como a Medicsupply conduz a importação

Vale só para quando não houver oferta do Diacomit no Brasil. A Medicsupply atua como assessoria de importação, sem vender medicamentos, sempre em nome do paciente e a partir da receita médica: faz a conversa inicial com um especialista, orienta sobre as normas da ANVISA e os documentos, apoia a documentação, conduz a importação com fornecedores que têm as licenças exigidas no país de origem e medicamentos rastreáveis até o fabricante, e acompanha tudo até a entrega. O prazo médio depende da origem:

Origem	Prazo médio
EUA (FDA)	10 dias
Canadá (Health Canada)	17 dias
Europa (EMA)	16 dias úteis
Ásia: Índia, China e Japão (CDSCO, NMPA, PMDA)	16 dias úteis

Os prazos variam conforme a disponibilidade do fornecedor, a modalidade de importação e a eventual necessidade de autorização excepcional; nenhum prazo é prometido a um caso específico, e a confirmação cabe ao time de compras.

• Modalidades: remessa expressa internacional, usada na maioria dos casos; DSI, que está sendo substituída; e DUIMP, novo modelo do Siscomex que unifica DI, LI e DSI e permite anuências em paralelo.
• Documentos: fatura pró-forma, fatura comercial, romaneio de carga, conhecimento aéreo (AWB) e declaração de importação (DIR, DSI ou DUIMP), sempre em nome do paciente.
• Formação do valor: preço do fornecedor internacional, câmbio do dia, impostos e taxas alfandegárias e frete.
• Alcance: canal direto com fornecedores sob FDA, EMA, CDSCO, NMPA, PMDA e Health Canada; não há canal na América do Sul; sem cadeia fria, pois a conservação é em temperatura ambiente.

Perguntas Frequentes

O Diacomit tem registro na ANVISA?

Sim, desde 22/04/2026: 1.6425.0011 (pó para suspensão oral) e 1.6425.0012 (cápsulas), da Moksha8, válidos até 04/2029; na CMED, constam sem comercialização em 2025.

Preciso importar o Diacomit?

Em regra, não: com registro, o caminho é a compra nacional, e a dificuldade costuma ser o custeio. Pela regra da Lista C1, a importação por pessoa física só se discute enquanto o Diacomit nacional não estiver disponível.

A partir de que idade o Diacomit pode ser usado?

Nos EUA e no Brasil, a partir de 6 meses e 7 kg; na União Europeia, não há idade mínima fixa, e abaixo de 3 anos a decisão é caso a caso.

O SUS fornece o estiripentol?

Não de rotina: não foi avaliado pela Conitec nem está no protocolo da epilepsia; o fornecimento depende de decisão judicial (Temas 6 e 1.234 do STF).

Conclusão

Antiepiléptico oral de uso sempre associado, o estiripentol reduziu em mais da metade as crises clônicas ou tônico-clônicas generalizadas de 67% a 71% dos pacientes com síndrome de Dravet nos estudos STICLO, com atenção a sonolência, apetite, peso e hemograma. No Brasil, tem registro desde 04/2026, sem comercialização em 2025 na Lista CMED, e não foi incorporado ao SUS; a questão central é o custeio, e a importação, limitada pela Lista C1, só se discute sem oferta nacional. A indicação cabe à equipe médica.

Fontes

1. FDA — Diacomit (estiripentol), bula vigente: NDA 206709 e NDA 207223, Biocodex, Inc.; DailyMed, versão 8, de 30/04/2026.
2. FDA, Drugs@FDA — NDA 206709 e NDA 207223: aprovação de 20/08/2018 (a partir de 2 anos) e suplementos S-003 (14/07/2022) e S-006 (15/04/2026).
3. EMA — Diacomit, EPAR, EMEA/H/C/000664 (Biocodex): resumo das características do medicamento e resumo público do EPAR.
4. ANVISA — Dados abertos de medicamentos (base de 13/10/2026) e Lista CMED de 09/10/2026: Diacomit 1.6425.0011 e 1.6425.0012 (Moksha8), ativos, sem comercialização em 2025; Fintepla 1.2361.0097 (UCB), ativo.
5. ANVISA — Resolução-RE nº 1.592/2026 (DOU de 22/04/2026), termos de compromisso (DOU de 23/03/2026) e nota de 24/04/2026; RDC nº 999/2025 (estiripentol na Lista C1) e RDC nº 1.036/2026 (Portaria SVS/MS nº 344/1998).
6. ANVISA — Manual de importação por pessoa física (LI/LPCO), versão 1.2, de 25/02/2026, item 4.2 (Lista C1; RDC nº 63/2008).
7. Ministério da Saúde — Portaria Conjunta SAS/SCTIE/MS nº 17/2018 (PCDT da Epilepsia); Conitec, painéis de demandas e de recomendações (26/10/2026).
8. Ministério da Saúde — Termo de Referência nº 248/2024 (contratação direta nº 552/2024) e Pregão Eletrônico nº 90114/2026: estiripentol por demanda judicial.
9. Brasil — Lei nº 9.656/1998, art. 10, VI; STF, ADI 7265 (18/09/2025) e Temas 6 e 1.234.
10. Chiron C et al., Lancet, 2000;356(9242):1638-1642. PMID 11089822 (STICLO-France).
11. Wirrell EC et al., Epilepsia, 2022;63(7):1761-1777. PMID 35490361 (consenso internacional).
12. Wu YW et al., Pediatrics, 2015;136(5):e1310-e1315. PMID 26438699.

Sobre a Medicsupply

Medicsupply é uma empresa brasileira especializada em assessoria para importação de medicamentos, equipamentos e produtos médico-hospitalares, com mais de 34 anos de atuação no mercado.