Resumo rápido

• O Vyndaqel (tafamidis meglumina) é um estabilizador oral da transtirretina (TTR), em cápsulas de 20 mg; a forma de 61 mg chama-se Vyndamax nos EUA e Vynkella no Brasil, e as formas não se trocam mg a mg.
• Nos EUA, a única indicação é a cardiomiopatia amiloide por TTR, selvagem ou hereditária, em adultos; na União Europeia e no Brasil, há também a polineuropatia.
• No ATTR-ACT, morreram 29,5% contra 42,9% com placebo (razão de risco 0,70); no Fx-005, na polineuropatia, os desfechos principais não tiveram diferença significativa na análise por intenção de tratar.
• A bula americana não tem advertência em destaque (boxed warning) nem contraindicações; há interação com substratos da BCRP, como a rosuvastatina.
• Registrado e comercializado no Brasil, é fornecido pelo SUS: 20 mg na polineuropatia em estágio inicial e 61 mg na cardiomiopatia, acima de 60 anos e em classe NYHA II ou III.

O que é Vyndaqel (tafamidis)?

Vyndaqel é o nome comercial do tafamidis meglumina, da Pfizer, em cápsulas moles de 20 mg, cada uma equivalente a 12,2 mg de tafamidis. A cápsula de 61 mg traz o tafamidis como ácido livre e se chama Vyndamax nos EUA e Vynkella no Brasil; na União Europeia, todas as formas são Vyndaqel. A UE o autorizou em 16/11/2011, para a polineuropatia; a FDA aprovou Vyndaqel e Vyndamax em 03/05/2019 (NDA 211996 e NDA 212161, da FoldRx Pharmaceuticals), só para a cardiomiopatia, e hoje lista o Vyndaqel de 20 mg como descontinuado nos EUA. No Brasil, o Vyndaqel foi registrado em 11/2016 (hoje sob o nº 1.2110.0462), e o Vynkella, em 11/2022.

A amiloidose por transtirretina

A TTR, feita quase toda no fígado, transporta tiroxina e retinol. Quando sua estrutura de quatro unidades (tetrâmero) se desfaz, as unidades soltas, mal dobradas, se depositam como amiloide em nervos, coração e outros órgãos. Pelo protocolo do Ministério da Saúde, a forma selvagem, não hereditária, atinge sobretudo homens, em geral após os 70 anos, e pode ser a forma mais frequente de amiloidose cardíaca. A hereditária é autossômica dominante: a variante mais prevalente, p.Val30Met, costuma começar por volta dos 30 anos, com polineuropatia. Num registro paulista de amiloidose cardíaca de 2024, 505 de 644 pacientes tinham a forma hereditária. A polineuropatia é graduada pelos estágios de Coutinho (I, anda sem auxílio; II, com auxílio; III, acamado ou em cadeira de rodas); na cardiomiopatia, usa-se a classe NYHA, e é preciso excluir a amiloidose AL, de cadeias leves.

Mecanismo de ação

O tafamidis, estabilizador seletivo da TTR, liga-se à proteína nos sítios da tiroxina, estabiliza o tetrâmero e retarda sua dissociação em monômeros, a etapa que limita a formação de amiloide. Pelo rótulo da FDA, estabilizou a TTR selvagem e 14 variantes testadas em pacientes. Por ocupar o sítio da tiroxina, pode baixar a tiroxina total sem alterar o TSH, sem sinais de hipotireoidismo. A meia-vida é de cerca de 49 horas.

Indicações

As três agências o indicam só em adultos, com escopos diferentes:

Situação	EUA (FDA)	União Europeia (EMA)	Brasil (ANVISA)
Polineuropatia sintomática	Sem indicação	Vyndaqel 20 mg, estágio 1	Vyndaqel 20 mg, estágio inicial ou intermediário
Cardiomiopatia, selvagem ou hereditária	Vyndaqel 80 mg ou Vyndamax 61 mg	Vyndaqel 61 mg em cápsula; em comprimido, só a forma selvagem	Vyndaqel 80 mg ou Vynkella 61 mg

Estados Unidos (FDA)

Pelo rótulo vigente (DailyMed, versão 15, de 13/05/2026), a indicação é a cardiomiopatia da amiloidose por TTR, selvagem ou hereditária, em adultos, para reduzir mortes e internações por causa cardiovascular. Em crianças, segurança e eficácia não foram estabelecidas. Os suplementos posteriores, o último em 17/10/2023, foram de rotulagem.

União Europeia (EMA)

A cápsula de 20 mg trata adultos com polineuropatia sintomática em estágio 1, para retardar o comprometimento neurológico, indicação autorizada em circunstâncias excepcionais, pois a raridade da doença impediu dados completos. A cápsula de 61 mg, de 02/2020, trata a cardiomiopatia selvagem ou hereditária; em 2026 (parecer do CHMP de 25/06), vieram comprimidos de 61 mg, só para a forma selvagem.

Brasil (ANVISA)

Pela bula aprovada em 22/10/2025, o Vyndaqel em 20 mg por dia trata a polineuropatia sintomática em estágio inicial ou intermediário, escopo mais amplo que o europeu, e em 80 mg por dia a cardiomiopatia selvagem ou hereditária, para reduzir a mortalidade por todas as causas e as internações cardiovasculares; o Vynkella (bula de 23/03/2026) tem a mesma indicação na cardiomiopatia. Não deve ser prescrito a crianças.

Evidências clínicas

ATTR-ACT: cardiomiopatia

O ATTR-ACT (NCT01994889), de fase 3, duplo-cego, com um centro no Brasil, sorteou 441 adultos com cardiomiopatia amiloide por TTR, cerca de 76% da forma selvagem, na proporção de 2:1:2 para tafamidis meglumina 80 mg, 20 mg ou placebo, por 30 meses; a mediana de idade foi de 75 anos. A análise principal, hierárquica (mortalidade e, depois, internações cardiovasculares), favoreceu o tafamidis (p<0,001). Morreram 78 de 264 (29,5%) contra 76 de 177 (42,9%) com placebo (razão de risco 0,70; IC 95% 0,51 a 0,96), e as internações cardiovasculares foram de 0,48 contra 0,70 por ano (razão 0,68; IC 95% 0,56 a 0,81). Em 30 meses, a caminhada de 6 minutos caiu 55 contra 131 metros, e o escore de qualidade de vida KCCQ-OS, 7 contra 21 pontos. As duas doses superaram o placebo, com resultados semelhantes; o benefício se manteve nos subgrupos, exceto nas internações da classe NYHA III.

Extensão de longo prazo

Na extensão aberta (NCT02791230), todos passaram ao tafamidis, depois na forma de 61 mg. Com acompanhamento mediano de quase 5 anos, morreram 44,9% dos que usavam 80 mg desde o início contra 62,7% dos que vieram do placebo (razão de risco 0,59; IC 95% 0,44 a 0,79), o que, para os autores, reforça a importância do tratamento precoce.

Fx-005: polineuropatia

O Fx-005 (NCT00409175), de fase 2/3, duplo-cego, com um centro no Brasil, sorteou 128 pacientes com polineuropatia inicial pela variante Val30Met para 20 mg ou placebo, por 18 meses. Por intenção de tratar, com as saídas para transplante de fígado contadas como falha, os desfechos principais não tiveram diferença significativa: 45,3% contra 29,5% sem piora neurológica relevante (escore NIS-LL; p=0,068) e piora da qualidade de vida de 2,0 contra 7,2 pontos (p=0,116). Entre os 87 que completaram o protocolo, as diferenças foram significativas (60,0% contra 38,1%; p=0,041). A TTR ficou estabilizada em 98% dos tratados, contra nenhum com placebo, e, na extensão Fx-006, quem usou o tafamidis desde o início manteve melhor função neurológica.

Posologia e administração

Pelas bulas do Brasil, dos EUA e da UE, o uso é oral, uma vez ao dia, com ou sem alimento, com as cápsulas engolidas inteiras, sem triturar nem cortar.

• Polineuropatia: Vyndaqel 20 mg, uma cápsula ao dia.
• Cardiomiopatia: Vyndaqel 80 mg (quatro cápsulas de 20 mg) ou Vynkella/Vyndamax 61 mg (uma cápsula), bioequivalentes, mas não substituíveis mg a mg.
• Dose esquecida: tomar ao lembrar ou, se a próxima estiver perto, pular, sem dobrar. Se houver vômito e a cápsula inteira for vista, repetir a dose quando possível (bula do Vynkella).
• Populações: sem ajuste em idosos, na insuficiência renal ou na hepática leve a moderada; na grave, não estudada, cautela. Suspender após transplante de órgão (bula brasileira e UE).
• Conservação: no Brasil, Vyndaqel em geladeira (2 a 8 °C) e Vynkella de 15 a 30 °C; nos EUA, ambos de 20 a 25 °C.

Segurança

A bula americana não tem advertência em destaque (boxed warning), não lista contraindicações nem traz seção de advertências; na UE e no Brasil, a contraindicação é a hipersensibilidade. No ATTR-ACT, a frequência de eventos adversos foi semelhante à do placebo; na cardiomiopatia, a UE lista diarreia, erupção na pele e coceira como comuns e registrou mais flatulência (4,5% contra 1,7%) e alteração de provas do fígado (3,4% contra 1,1%), sem causalidade estabelecida. Na polineuropatia, infecção urinária, diarreia e dor no alto do abdome foram muito comuns.

Advertências

• Classe NYHA III: houve mais internações cardiovasculares com tafamidis que com placebo, o que a bula brasileira atribui possivelmente à maior sobrevida; ela pede avaliações mais frequentes.
• Fígado e tireoide: as provas hepáticas podem subir (UE), e a tiroxina total, cair.
• Sorbitol: até 44 mg por cápsula; pelo protocolo do SUS, não deve ser usado na intolerância hereditária à frutose.

Interações, gravidez e amamentação

O tafamidis inibe a BCRP, transportadora de medicamentos: com 61 mg ao dia, a exposição à rosuvastatina quase dobrou. Substratos como metotrexato, imatinibe, atorvastatina, apixabana e rivaroxabana pedem vigilância e, se preciso, ajuste de dose. Em animais, houve toxicidade no desenvolvimento; na UE e no Brasil, não é recomendado na gravidez, e quem pode engravidar deve usar contracepção durante o uso e por 1 mês após parar. A amamentação não é recomendada (FDA), e a bula brasileira a contraindica.

Como funciona o acesso no Brasil

O Vyndaqel tem registro ativo na ANVISA (1.2110.0462, Pfizer Brasil Ltda., vencimento em 11/2026 e renovação pedida em 03/2026), assim como o Vynkella (1.2110.0489). Na Lista CMED de 09/10/2026, três das quatro caixas de Vyndaqel 20 mg constam como comercializadas em 2025; o Vynkella 61 mg, sem comercialização em 2025, mas a dose de 80 mg em quatro cápsulas de Vyndaqel é bioequivalente. O tafamidis não está na Portaria SVS/MS nº 344/1998 (RDC nº 1.036/2026). A compra é nacional, e a questão é quem fornece ou paga.

No SUS

O tafamidis meglumina foi incorporado em 2018 (Portaria SCTIE/MS nº 2, de 17/01/2018) para a polineuropatia em estágio inicial, sem transplante de fígado. Na cardiomiopatia, depois de duas recusas ao tafamidis meglumina (2021 e 2022) e de nova proposta de preço do fabricante, a Portaria SECTICS/MS nº 26, de 19/06/2024, incorporou o de 61 mg. O protocolo clínico das amiloidoses associadas à transtirretina (Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 12, de 29/07/2025) preconiza o de 20 mg na polineuropatia hereditária em estágio I de Coutinho e o de 61 mg na cardiomiopatia, acima de 60 anos e em classe NYHA II ou III, sem uso conjunto das duas formas e sem gestantes e lactantes. O de 61 mg entrou no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica com efeitos desde 12/2025. Pelo protocolo, inotersena, patisirana e vutrisirana (esta, no estágio II) tiveram recomendação final de não incorporação.

Nos planos de saúde

A Lei nº 9.656/1998 (art. 10, VI) exclui da cobertura obrigatória os medicamentos de uso domiciliar, salvo antineoplásicos orais; o tafamidis não é antineoplásico nem consta do Rol da ANS (RN nº 465/2021, atualizado pela RN nº 681/2026), que cobre o teste genético da amiloidose familiar por TTR. Na internação, os medicamentos ministrados têm cobertura (art. 12, II, “d”). Fora do Rol, o STF fixou na ADI 7265, em 18/09/2025, cinco critérios cumulativos, entre eles prescrição do médico assistente, falta de alternativa no Rol, comprovação científica e registro na ANVISA.

Quando a cobertura é negada

Fora do protocolo, como na polineuropatia em estágio II, que a bula admite, a discussão, administrativa e, se preciso, judicial, é de custeio, não de importação; no SUS, os pedidos seguem os Temas 6 e 1.234 do STF. Ajudam a negativa por escrito e um relatório médico com diagnóstico, estágio ou classe funcional; cada caso pede orientação médica e jurídica individualizada, sem garantia de resultado.

Outras opções registradas

Têm registro na ANVISA o acoramidis (Beyonttra, desde 05/2026), outro estabilizador, aprovado nos EUA como Attruby para a cardiomiopatia; a vutrisirana (Amvuttra), silenciador da TTR, aprovada nos EUA também na cardiomiopatia em 03/2025; e patisirana (Onpattro), inotersena (Tegsedi) e eplontersena (Wainua), aprovados nos EUA para a polineuropatia hereditária (lá, o Tegsedi foi descontinuado).

Perguntas Frequentes

O Vyndaqel tem registro na ANVISA?

Sim: 1.2110.0462, da Pfizer Brasil, ativo nos dados abertos de 13/10/2026; o Vynkella 61 mg tem o registro 1.2110.0489.

Preciso importar o tafamidis?

Não: o Vyndaqel 20 mg consta como comercializado em 2025, e o SUS fornece as duas formas pelo protocolo. Mesmo que falte o Vynkella, sem comercialização em 2025, quatro cápsulas de Vyndaqel (80 mg) equivalem aos 61 mg.

Vyndaqel, Vynkella e Vyndamax são a mesma coisa?

O princípio ativo é o mesmo: o Vyndaqel de 20 mg é o sal meglumina; Vynkella, Vyndamax e o Vyndaqel europeu de 61 mg são o ácido livre: 61 mg equivalem a 80 mg do sal, sem troca mg a mg.

O plano de saúde cobre o tafamidis?

Não é de cobertura obrigatória: é de uso domiciliar, não é antineoplásico e não está no Rol da ANS. Negativas são questão de custeio.

Conclusão

O tafamidis estabiliza a transtirretina. Na cardiomiopatia, o ATTR-ACT mostrou menos mortes e internações cardiovasculares; na polineuropatia, o Fx-005 só atingiu os desfechos principais entre os que completaram o protocolo. No ATTR-ACT, os eventos adversos foram semelhantes aos do placebo; o uso pede atenção às interações pela BCRP e à contracepção. No Brasil, é registrado, comercializado e fornecido pelo SUS dentro do protocolo; fora dele, a questão é de custeio. A indicação cabe à equipe médica.

Fontes

1. FDA — Vyndaqel (tafamidis meglumina) e Vyndamax (tafamidis), bula vigente: NDA 211996 e NDA 212161, FoldRx Pharmaceuticals (Pfizer); DailyMed, versão 15, de 13/05/2026.
2. FDA — Drugs@FDA: NDA 211996 e NDA 212161, aprovação em 03/05/2019 e suplementos de rotulagem até 17/10/2023; Vyndaqel descontinuado nos EUA.
3. EMA — Vyndaqel, EPAR, EMEA/H/C/002294 (Pfizer Europe MA EEIG): resumo das características do medicamento; procedimento X/0000287968 (comprimidos de 61 mg).
4. Maurer MS et al., N Engl J Med, 2018;379(11):1007-1016. PMID 30145929 (ATTR-ACT; ClinicalTrials.gov NCT01994889).
5. Elliott P et al., Circ Heart Fail, 2022;15(1):e008193. PMID 34923848 (extensão do ATTR-ACT; ClinicalTrials.gov NCT02791230).
6. Coelho T et al., Neurology, 2012;79(8):785-792. PMID 22843282 (Fx-005; ClinicalTrials.gov NCT00409175).
7. ANVISA — Dados abertos de medicamentos e de petições (13/10 e 31/10/2026) e Lista CMED de 09/10/2026: Vyndaqel 1.2110.0462, Vynkella 1.2110.0489, Beyonttra, Amvuttra, Onpattro, Tegsedi e Wainua.
8. ANVISA — Bulas do Vyndaqel (22/10/2025) e do Vynkella (23/03/2026), Pfizer Brasil Ltda.
9. ANVISA — RDC nº 999, de 24/11/2025, e RDC nº 1.036, de 09/07/2026 (Portaria SVS/MS nº 344/1998).
10. Ministério da Saúde — Portarias SCTIE/MS nº 2/2018, nº 10/2021 e nº 177/2022 e SECTICS/MS nº 26, de 19/06/2024; Conitec, Relatório para a sociedade nº 456.
11. Ministério da Saúde — Portarias Conjuntas SAES/SECTICS nº 12, de 29/07/2025 (protocolo clínico; DOU de 01/08/2025), e SAES/SCTIE nº 26, de 25/11/2025.
12. ANS — Rol (RN nº 465/2021, atualizado pela RN nº 681/2026), DUT 110.3; Lei nº 9.656/1998, art. 10, VI, e art. 12, II.
13. FDA — Bulas de Attruby (NDA 216540), Amvuttra (NDA 215515), Onpattro (NDA 210922), Tegsedi (NDA 211172) e Wainua (NDA 217388).

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