A terapia genética com Zolgensma tem se consolidado como uma das principais inovações no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Inicialmente indicada para crianças menores de dois anos, novos dados sugerem que pacientes mais velhos também podem se beneficiar do tratamento. A descoberta amplia o alcance terapêutico e reforça o papel das terapias genéticas no […]

A exploração científica dos oceanos tem revelado caminhos promissores para o desenvolvimento de novos tratamentos contra o cancro. Entre os protagonistas dessa abordagem está a farmacêutica espanhola PharmaMar, que há décadas investiga compostos derivados de invertebrados marinhos. Com uma das maiores coleções biológicas do mundo dedicada à área, a empresa aposta em fármacos marinhos como

A cistinúria, uma condição hereditária rara que afeta o transporte de aminoácidos nos rins, voltou ao centro das discussões médicas após mudanças no fornecimento de medicamentos utilizados no seu tratamento. A interrupção da comercialização de uma das principais opções terapêuticas levou à necessidade de soluções alternativas. Nesse contexto, a importação excepcional de uma nova formulação

O betadinutuximabe, comercializado como Qarziba, passará a ser oferecido pelo Sistema Único de Saúde em até 180 dias. A medida representa um avanço importante no tratamento do neuroblastoma de alto risco, especialmente na fase de manutenção, etapa decisiva para combater a doença residual e reduzir as chances de recidiva. A incorporação do medicamento à rede

A chegada da edaravona ao mercado brasileiro marca um passo relevante no cuidado de pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ELA). A doença neurodegenerativa afeta os neurônios motores e compromete, de forma progressiva, funções como fala, deglutição, locomoção e autonomia. No Brasil, a aprovação do medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária e seu lançamento ampliam

Estudos clínicos mostram eficácia relevante do antisense Olezarsen O controle dos níveis elevados de triglicerídeos continua sendo um desafio clínico, especialmente em pacientes com alto risco cardiovascular ou doenças genéticas raras, como a síndrome da quilomicronemia familiar. Dados recentes de ensaios clínicos indicam que o olezarsen, um medicamento antisense de RNA mensageiro, pode reduzir de

O tratamento do câncer nasofaríngeo avançado tradicionalmente envolve quimiorradioterapia com cisplatina, um protocolo eficaz, porém frequentemente associado a toxicidades significativas. Um estudo clínico de fase 3 avaliou uma estratégia poupadora de cisplatina, combinando toripalimabe com quimioterapia de indução e radioterapia. Os resultados mostram que a omissão da cisplatina concomitante pode preservar a eficácia do tratamento

O tratamento do transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH) tem passado por revisões importantes nos últimos anos, especialmente diante das limitações associadas aos psicoestimulantes. Um novo estudo destaca que a viloxazina de liberação prolongada pode oferecer resultados superiores à atomoxetina, ampliando as possibilidades terapêuticas para crianças e adultos com TDAH. Comparação entre viloxazina

O nalmefeno tem ganhado destaque como uma nova abordagem no tratamento do alcoolismo, ao propor uma estratégia diferente das terapias tradicionais baseadas na abstinência total. Estudos conduzidos na Europa apontam que a substância pode reduzir significativamente o consumo de álcool em pessoas com dependência, oferecendo uma alternativa terapêutica mais flexível e potencialmente eficaz. Como o

O toripalimab para carcinoma nasofaríngeo recebeu aprovação regulatória na Índia e na Região Administrativa Especial de Hong Kong, na China. O medicamento foi autorizado tanto em combinação com quimioterapia quanto como tratamento isolado para pacientes adultos com carcinoma nasofaríngeo recorrente ou metastático. A terapia será comercializada com nomes diferentes nas duas regiões: Zytorvi, na Índia,