Resumo rápido

• Vijoice (alpelisibe): terapia-alvo oral inibidora da via PI3K, aprovada pelo FDA a partir de 2 anos para manifestações graves de PROS com necessidade de terapia sistêmica.
• Aprovação nos EUA (NDA 215039, Novartis) em 05/04/2022, por aprovação acelerada — ainda vigente, à espera de confirmação do benefício clínico.
• Estudo-base EPIK-P1 (NCT04285723): revisão retrospectiva de prontuários de uso compassivo; 27% dos 37 avaliáveis (10 casos) responderam na semana 24.
• Sem registro do Vijoice na ANVISA. O mesmo ativo é vendido no Brasil como Piqray — só para câncer de mama.
• Na UE, a EMA recomendou em maio de 2026 autorização condicional para PROS, decisão ainda pendente na Comissão Europeia.

O que é Vijoice (alpelisibe)?

Vijoice é o nome comercial do alpelisibe aprovado pelo FDA para o Espectro de Supercrescimento Relacionado ao PIK3CA (PROS), grupo de condições genéticas raras com crescimento excessivo e desorganizado de pele, gordura, vasos, músculos e ossos, causado por mutações pós-zigóticas em mosaico no gene PIK3CA. É indicado a partir de 2 anos para manifestações graves com necessidade de terapia sistêmica. Não deve ser confundido com o Piqray, apresentação do mesmo ativo exclusiva para câncer de mama.

Como funciona

O alpelisibe inibe seletivamente a isoforma alfa da fosfatidilinositol-3-quinase (PI3K), subunidade p110α codificada pelo gene PIK3CA. No PROS, mutações ativadoras em mosaico mantêm a via PI3K/AKT/mTOR hiperativada em tecidos específicos, estimulando o crescimento desordenado das lesões. Ao bloquear a p110α, o medicamento reduz essa sinalização, podendo estabilizar ou reduzir o volume das lesões em parte dos pacientes.

Indicações

Pela bula vigente nos EUA, o Vijoice trata pacientes a partir de 2 anos com manifestações graves de PROS que necessitam de terapia sistêmica. A dose é definida por idade: pediátricos iniciam com 50 mg/dia, podendo alguns com 6 anos ou mais evoluir para 125 mg após 24 semanas; adultos usam 250 mg/dia — sempre com alimentos. Há comprimidos (50, 125 e 200 mg) e grânulos orais (50 mg, exclusivos para essa dose).

Evidências clínicas

A eficácia foi avaliada no EPIK-P1 (NCT04285723), estudo de braço único com revisão retrospectiva de prontuários de um programa de uso compassivo. Dos 58 pacientes elegíveis, 37 tinham lesão-alvo mensurável na imagem basal e formaram a população de eficácia: 27% (10 de 37; IC95%: 14–44%) apresentaram resposta na semana 24 — redução de pelo menos 20% no volume das lesões-alvo, confirmada por imagem subsequente e avaliada por revisão radiológica central independente e cega. Entre os respondedores, 60% mantiveram a resposta por 12 meses ou mais. Por se basear em dado de mundo real, a aprovação foi acelerada; o confirmatório EPIK-P2 (fase 2, randomizado, duplo-cego, placebo-controlado) está em andamento.

Segurança

A bula do Vijoice não traz alerta em tarja preta. Há, porém, advertências relevantes: hipersensibilidade grave (anafilaxia, angioedema); reações cutâneas graves (Stevens-Johnson, eritema multiforme, necrólise epidérmica tóxica, reação a fármaco com eosinofilia e sintomas sistêmicos); hiperglicemia grave; pneumonite e doença pulmonar intersticial; diarreia ou colite graves, com risco de desidratação e lesão renal aguda; e toxicidade embrionária e fetal, exigindo contracepção eficaz. Eventos adversos mais frequentes (acima de 10%): diarreia, estomatite e hiperglicemia. Recomenda-se evitar indutores fortes do CYP3A4, enzima que metaboliza o fármaco.

Perguntas Frequentes

O que é o Espectro de Supercrescimento Relacionado ao PIK3CA?

Grupo de condições genéticas raras, também chamado de hipercrescimento segmentar associado ao gene PIK3CA, com crescimento excessivo e assimétrico de pele, gordura, vasos e ossos, notado desde o nascimento ou na infância.

O Vijoice cura o PROS?

Não. É terapia-alvo que pode reduzir ou estabilizar lesões em parte dos pacientes, mas não elimina a alteração genética. O acompanhamento médico contínuo é indispensável.

Qual a diferença entre Vijoice e Piqray?

O princípio ativo é o mesmo, mas as indicações são diferentes: Vijoice trata PROS; Piqray trata câncer de mama com mutação em PIK3CA.

O Vijoice está disponível no Brasil?

Não foi localizado registro do Vijoice na ANVISA para PROS. O acesso no país tende a depender de assessoria especializada em importação, com prescrição médica.

Acesso no Brasil

Como não há registro do Vijoice na ANVISA para PROS, e a única apresentação nacional de alpelisibe (Piqray) é registrada apenas para câncer de mama, pacientes brasileiros com indicação médica para PROS normalmente dependem de acesso por importação. A Medicsupply atua como assessoria especializada nesse processo, auxiliando famílias e médicos a viabilizar a importação regular do medicamento prescrito, a partir de laudo e prescrição médica detalhados. Algumas famílias recorrem também à via judicial; essa possibilidade deve ser avaliada com orientação médica e jurídica específicas — a Medicsupply presta apenas assessoria de importação, não assessoria jurídica.

Conclusão

O Vijoice (alpelisibe) é hoje a única terapia-alvo aprovada pelo FDA para manifestações graves do PROS a partir de 2 anos, com base em resposta radiológica ainda sujeita a confirmação em estudo controlado. A distinção frente ao Piqray e a ausência de registro na ANVISA orientam pacientes, famílias e profissionais de saúde no Brasil.

Fontes

1. FDA — NDA 215039 (Vijoice, Novartis Pharmaceuticals Corporation), aprovado em 05/04/2022; bula vigente via DailyMed.
2. ClinicalTrials.gov — NCT04285723 (EPIK-P1).
3. Canaud G, Lopez Gutierrez JC, Irvine AD, Vabres P, Hansford JR, et al. Genetics in Medicine. 2023;25(12):100969. PMID: 37634128.
4. Singh SS, Bradford D, Li X, et al. Clinical Cancer Research. 2024;30(1):23. PMID: 37624421 (resumo de aprovação do FDA).
5. EMA — parecer positivo do CHMP (21/05/2026) e retirada do pedido original (30/10/2023).
6. ANVISA — registro do Piqray (alpelisibe) para câncer de mama; registro do Vijoice para PROS não localizado.

Sobre a Medicsupply

Medicsupply é uma empresa brasileira especializada em assessoria para importação de medicamentos, equipamentos e produtos médico-hospitalares, com mais de 34 anos de atuação no mercado.