O Rezdiffra (resmetirom) é um comprimido diário indicado, com dieta e exercício, para adultos com MASH não cirrótica e fibrose F2 a F3. Sem registro na ANVISA, o acesso se dá por importação para uso próprio, com receita médica.

Kygevvi (doxecitine e doxribtimine): tratamento da Deficiência de Timidina Quinase 2 (TK2d) de início na infância. Veja o acesso por importação.

Sephience (sepiapterina) é indicado para a hiperfenilalaninemia na fenilcetonúria (PKU). Veja indicações, evidências e como funciona o acesso no Brasil.

Xolremdi (mavorixafor) é indicado para a síndrome de WHIM em pacientes a partir de 12 anos. Veja indicações, evidências e o acesso por importação.

Lynavoy (linerixibat), aprovado pela FDA em 2026 para o prurido colestático da colangite biliar primária. Veja evidências e acesso por importação.