Yuviwel (navepegritide) recebeu aprovação acelerada do FDA para aumentar o crescimento em crianças com acondroplasia. Entenda o acesso por importação.

Trutakna (atacicept): aprovação acelerada do FDA (2026) para reduzir a proteinúria na nefropatia por IgA primária. Veja o acesso por importação.

Zycubo (histidinato de cobre): terapia aprovada pelo FDA para a doença de Menkes pediátrica. Entenda as indicações e o acesso por importação.

Loargys (pegzilarginase) é indicado para a hiperargininemia na Deficiência de Arginase 1 (ARG1-D), a partir de 2 anos. Veja o acesso por importação.

Avlayah (tividenofusp alfa) trata manifestações neurológicas da Síndrome de Hunter (MPS II) em crianças. Veja evidências e o acesso por importação.