Resumo rápido
- O Tazverik (tazemetostate), da Epizyme, do grupo Ipsen, é um inibidor oral da EZH2 que a FDA aprovou em 2020, por via acelerada, no sarcoma epitelioide e no linfoma folicular recidivado ou refratário.
- No estudo confirmatório SYMPHONY-1, 18 de 318 pacientes tratados com o tazemetostate (5,7%) tiveram um novo câncer do sangue, contra nenhum no grupo de comparação.
- A FDA retirou a aprovação em 22/06/2026, a pedido da Epizyme; no Japão, a Eisai anunciou o fim da venda em março de 2026, e a União Europeia nunca o autorizou.
- No Brasil, o registro 1.6977.0007, publicado em 22/12/2025, foi cancelado a pedido da empresa (DOU de 30/03/2026) e aparece como inativo nos dados abertos da ANVISA (base de 13/10/2026).
- Sem produto regular no exterior, não há fonte para importação; quem usou o tazemetostate precisa de acompanhamento prolongado, e o tratamento parte das opções registradas no Brasil.
O que é Tazverik (tazemetostate)?
Tazverik é o nome comercial do tazemetostate (tazemetostat, na denominação comum internacional), inibidor oral da metiltransferase EZH2, em comprimidos revestidos de 200 mg. A FDA o aprovou em 23/01/2020 (NDA 211723) no sarcoma epitelioide e, em 18/06/2020, no linfoma folicular, por aprovação acelerada baseada em resposta. Em 2026, após um sinal de segurança no estudo confirmatório, a Epizyme o tirou do mercado americano.
Sarcoma epitelioide e linfoma folicular
O sarcoma epitelioide é um subtipo raro e agressivo de sarcoma de partes moles; mais de 90% dos tumores perdem a proteína INI1 e passam a depender da EZH2. O linfoma folicular responde por cerca de 15% dos linfomas não Hodgkin e tem pico ao redor dos 70 anos, segundo o PCDT do Ministério da Saúde; cerca de 20% dos pacientes têm mutação ativadora de EZH2.
Mecanismo de ação
A EZH2 é a subunidade catalítica do complexo repressor Polycomb 2 (PRC2), que metila a lisina 27 da histona H3; a trimetilação silencia genes. O tazemetostate inibe a EZH2 normal e formas mutadas com ganho de função, como Y646X, A682G e A692V; a EZH1 só é inibida em concentração cerca de 36 vezes maior. Em modelos pré-clínicos, a perda de componentes do complexo SWI/SNF, como a INI1 (SMARCB1), desregula a EZH2 e cria dependência dela. Em linhagens de linfoma B, o efeito antiproliferativo foi maior com EZH2 mutada.
Indicações
Estados Unidos (FDA), até 22/06/2026
Pela última bula americana (DailyMed, versão 9, de 29/04/2026), o Tazverik era indicado para:
- Sarcoma epitelioide: adultos e adolescentes a partir de 16 anos com doença metastática ou localmente avançada, sem possibilidade de ressecção completa.
- Linfoma folicular com mutação de EZH2: adultos com doença recidivada ou refratária, mutação detectada por teste aprovado pela FDA e ao menos duas terapias sistêmicas prévias.
- Linfoma folicular sem alternativa: adultos com doença recidivada ou refratária sem opções satisfatórias de tratamento.
As três dependiam de confirmação do benefício clínico. Desde 2020, não houve indicação nova; a aprovação foi retirada em 22/06/2026, a pedido da Epizyme.
Japão e União Europeia
No Japão, o Tazverik da Eisai tinha indicação mais restrita, segundo a PMDA: linfoma folicular recidivado ou refratário com mutação de EZH2, só nos casos refratários aos tratamentos padrão. Em 27/03/2026, o Ministério da Saúde, Trabalho e Bem-Estar do Japão (MHLW) divulgou o fim da venda. Na União Europeia, não há autorização: a base de medicamentos da EMA, que inclui pedidos retirados e recusados, não traz o tazemetostate, que tem só a designação de órfão no linfoma folicular (EU/3/18/2005).
Brasil (ANVISA)
O registro como medicamento novo (bromidrato de tazemetostate, 200 mg, frasco com 240 comprimidos), em nome da Beaufour Ipsen Farmacêutica Ltda e com priorização de doença rara, saiu no DOU em 22/12/2025 (Resolução-RE nº 5.093). A Resolução-RE nº 1.249, de 27/03/2026, publicada em 30/03/2026, o cancelou a pedido da empresa.
Evidências clínicas
Sarcoma epitelioide: estudo EZH-202
A aprovação veio da coorte 5 de um estudo de fase 2, aberto e sem grupo de comparação (NCT02601950): 62 pacientes com doença metastática ou localmente avançada e perda de INI1, idade mediana de 34 anos, tratados com 800 mg duas vezes ao dia. A resposta objetiva foi de 15% (IC 95%: 7% a 26%), com 1,6% de respostas completas, e 67% das respostas duraram 6 meses ou mais. No artigo, as medianas de sobrevida livre de progressão e global foram de 5,5 e 19,0 meses. O estudo de fase 1b/3 de primeira linha com doxorrubicina (EZH-301, NCT04204941) foi encerrado na fase 1b, com 25 participantes, por inviabilidade de recrutamento e sem preocupação de segurança.
Linfoma folicular: estudo E7438-G000-101
Estudo de fase 1/2, aberto e sem grupo de comparação (NCT01897571), cujas coortes de fase 2 trataram 99 pacientes com linfoma folicular recidivado ou refratário (45 com EZH2 mutada e 54 sem a mutação) com 800 mg duas vezes ao dia. A FDA usou os 95 com ao menos duas terapias sistêmicas prévias:
| Desfecho | EZH2 mutada (42) | EZH2 sem mutação (53) |
|---|---|---|
| Resposta objetiva (IC 95%) | 69% (53% a 82%) | 34% (22% a 48%) |
| Resposta completa | 12% | 4% |
| Duração mediana da resposta | 10,9 meses | 13,0 meses |
No artigo, com os 99 pacientes, a sobrevida livre de progressão mediana foi de 13,8 meses com mutação e de 11,1 meses sem ela.
SYMPHONY-1: o estudo que levou à retirada
Estudo de fase 1b/3, randomizado e duplo-cego (EZH-302, NCT04224493), com 599 participantes e 14 centros no Brasil, que comparou tazemetostate ou placebo, ambos com lenalidomida e rituximabe, no linfoma folicular recidivado ou refratário. Até 06/03/2026, 18 de 318 tratados com o tazemetostate (5,7%) tiveram um novo câncer do sangue, sobretudo síndrome mielodisplásica e leucemia mieloide aguda, contra nenhum no grupo de comparação; três morreram, e 14 seguiam sem resolução. O comitê independente de monitoramento recomendou parar o recrutamento e suspender o tazemetostate em todos; o estudo segue só para acompanhar a segurança por até 5 anos após a última dose.
Posologia e administração
O produto saiu do mercado, mas a última bula americana previa, por via oral:
- Dose: 800 mg (quatro comprimidos de 200 mg) duas vezes ao dia, com ou sem alimento, até progressão ou toxicidade inaceitável.
- Como tomar: comprimidos inteiros, sem partir, triturar ou mastigar; dose esquecida ou vomitada não era repetida.
- Linfoma folicular: seleção pela mutação de EZH2 (códons Y646, A682 ou A692) em amostra do tumor, com teste aprovado pela FDA.
- Reduções: 600 mg e depois 400 mg duas vezes ao dia, com suspensão definitiva se 400 mg não fosse tolerado; queda de neutrófilos, plaquetas ou hemoglobina abaixo dos limites da bula levava à interrupção.
- Outros ajustes: evitar inibidores e indutores fortes ou moderados da CYP3A (com inibidor inevitável, 800 mg caía para 400 mg duas vezes ao dia); sem ajuste na insuficiência renal nem na hepática leve; conservação até 30 °C.
Segurança
A bula americana não tinha advertência em destaque (boxed warning) nem contraindicações; as advertências eram novos cânceres e toxicidade para o feto.
Novos cânceres do sangue
Nos estudos com 758 adultos em monoterapia, 1,7% tiveram síndrome mielodisplásica, leucemia mieloide aguda ou leucemia linfoblástica aguda B, e um paciente pediátrico teve linfoma linfoblástico de células T. No SYMPHONY-1, a frequência passou de 5% numa duração mediana de tratamento de 15,8 meses; a maioria dos casos ocorreu em quem usava o tazemetostate havia 1 a 3 anos, o mais precoce aos 7,5 meses, e alguns após a suspensão. Com esses dados, a FDA informou que os riscos passaram a superar os benefícios.
Outras advertências e reações adversas
- Gravidez e amamentação: causou malformações ósseas em ratas e coelhas; exigia verificar a ausência de gravidez antes do início e usar contracepção não hormonal eficaz até 6 meses após a última dose (nos homens, contracepção eficaz até 3 meses), pois pode tornar ineficazes alguns anticoncepcionais hormonais; sem amamentar até 1 semana após a última dose.
- Sarcoma epitelioide: reações graves em 37% dos 62 pacientes; as mais comuns foram dor (52%), cansaço (47%), náusea (36%), falta de apetite (26%), vômito (24%) e prisão de ventre (21%).
- Linfoma folicular: reações graves em 30% dos 99 pacientes; as mais comuns foram cansaço (36%), infecção respiratória alta (30%), náusea (24%), dor musculoesquelética (22%) e dor abdominal (20%); nos exames, queda de linfócitos (57%), hemoglobina (50%) e plaquetas (50%).
Situação regulatória e como funciona o acesso
O tazemetostate não tem registro vigente na ANVISA: o Tazverik (1.6977.0007) aparece como inativo nos dados abertos da ANVISA (base de 13/10/2026), e a Lista CMED de 09/10/2026 não o traz. A substância não consta da Portaria SVS/MS nº 344/1998 (Anexo I da RDC nº 1.036, de 09/07/2026).
Linha do tempo da retirada
| Data | Fato |
|---|---|
| 22/12/2025 | O DOU publica o registro brasileiro do Tazverik. |
| 06/03/2026 | A Epizyme informa à FDA o excesso de novos cânceres no SYMPHONY-1 e a saída do mercado americano. |
| 09/03/2026 | A HUTCHMED, licenciada na China, anuncia a retirada e o recolhimento do produto na China continental, em Hong Kong e em Macau. |
| 27/03/2026 | O MHLW divulga o fim da venda no Japão pela Eisai. |
| 30/03/2026 | O DOU publica o cancelamento do registro brasileiro, a pedido da empresa. |
| 30/04/2026 | A Epizyme pede à FDA a retirada da aprovação. |
| 22/06/2026 | A FDA retira a aprovação da NDA 211723, conforme o Federal Register. |
Por que a importação deixou de ser um caminho
A RDC nº 81/2008 e o manual da ANVISA de importação por pessoa física permitem importar medicamento sem registro para uso próprio, com receita, e a RDC nº 488/2021 abre a importação excepcional pela unidade de saúde. Na prática, as duas vias dependem de um produto vendido legalmente no exterior, e ele deixou de existir: nos EUA, distribuí-lo sem aprovação passou a ser ilegal, segundo o Federal Register; no Japão, a venda acabou; na China continental, em Hong Kong e em Macau, a licenciada HUTCHMED anunciou a retirada e o recolhimento; a União Europeia nunca o autorizou; e a FDA anunciou o fim dos programas de acesso expandido. Sem produto regular, não há como importar com fornecedor licenciado e rastreabilidade até o fabricante, condições que a Medicsupply segue em toda importação.
Opções registradas no Brasil
No linfoma folicular recidivado ou refratário, o PCDT do Ministério da Saúde (Portaria Conjunta SAES/SCTIE nº 99, de 20/10/2026) preconiza no SUS lenalidomida com rituximabe, o esquema do grupo de comparação do SYMPHONY-1, rituximabe isolado, R-CHOP e R-CVP, e admite resgate com platina. Lenalidomida (Revlimid e genéricos) e rituximabe (MabThera e outros) são registrados, assim como o mosunetuzumabe (Lunsumio SC) e o epcoritamabe (Epkinly), anticorpos biespecíficos que a FDA aprova no linfoma folicular recidivado ou refratário. No sarcoma epitelioide, a doxorrubicina, registrada, é descrita no registro do EZH-301 como tratamento atual de primeira linha, e o pazopanibe (Votrient e genéricos), registrado, é aprovado pela FDA no sarcoma de partes moles avançado após quimioterapia.
Perguntas Frequentes
O Tazverik foi retirado do mercado?
Sim. Em 06/03/2026, a Epizyme comunicou à FDA a retirada do produto do mercado americano, após o aumento de novos cânceres do sangue no SYMPHONY-1, e a FDA retirou a aprovação em 22/06/2026. No Japão, a venda também acabou.
O Tazverik tem registro na ANVISA?
Não. O registro 1.6977.0007, de 22/12/2025, foi cancelado a pedido da Beaufour Ipsen (DOU de 30/03/2026).
Ainda é possível importar o Tazverik?
Não há fonte regular: a aprovação americana foi retirada, a venda no Japão terminou, a HUTCHMED iniciou o recolhimento na China, a FDA anunciou o fim do acesso expandido e a União Europeia nunca o autorizou. O caminho é discutir com o médico as opções registradas no Brasil.
Quem tomou o tazemetostate precisa de acompanhamento?
Sim. A bula americana pede acompanhamento prolongado, e a FDA relatou casos surgidos após a suspensão. Cansaço fora do comum, manchas roxas com facilidade, febre, dor nos ossos ou palidez devem ser comunicados ao médico.
Conclusão
O Tazverik foi um inibidor de EZH2 aprovado pela FDA, por via acelerada, no sarcoma epitelioide e no linfoma folicular, com base em respostas de estudos sem grupo de comparação. O confirmatório SYMPHONY-1 mostrou excesso de novos cânceres do sangue, e o produto saiu do mercado nos EUA e no Japão, com o registro brasileiro cancelado. Sem registro e sem fonte regular, não há importação; o tratamento parte das opções registradas, e quem o usou deve manter acompanhamento médico.
Fontes
- FDA — Tazverik (tazemetostate), última bula: NDA 211723, Epizyme; DailyMed, versão 9, de 29/04/2026.
- FDA — Federal Register, 91 FR 37120, de 22/06/2026 (FR Doc. 2026-12367): retirada da aprovação da NDA 211723.
- FDA — Alerta sobre o aumento do risco de novos cânceres do sangue com o Tazverik e a retirada voluntária do mercado; conteúdo atualizado em 11/05/2026.
- Gounder M et al., Lancet Oncol, 2020;21(11):1423-1432. PMID 33035459 (estudo EZH-202; ClinicalTrials.gov NCT02601950).
- Morschhauser F et al., Lancet Oncol, 2020;21(11):1433-1442. PMID 33035457 (estudo E7438-G000-101; ClinicalTrials.gov NCT01897571).
- ClinicalTrials.gov — NCT04224493 (SYMPHONY-1), atualizado em 05/10/2026, e NCT04204941 (EZH-301).
- PMDA — Relatório de avaliação do Tazverik comprimidos de 200 mg (Eisai), 2021; MHLW — comunicado de 27/03/2026; HUTCHMED — comunicado de 09/03/2026 sobre a China continental, Hong Kong e Macau.
- EMA — Designação de medicamento órfão EU/3/18/2005, de 21/03/2018; base de medicamentos da EMA consultada em 06/11/2026.
- ANVISA — Resoluções-RE nº 5.093, de 18/12/2025 (DOU de 22/12/2025), e nº 1.249, de 27/03/2026 (DOU de 30/03/2026): registro 1.6977.0007 e cancelamento.
- ANVISA — Dados abertos de medicamentos (base de 13/10/2026), Lista CMED de 09/10/2026 e RDC nº 1.036, de 09/07/2026: Revlimid (1.0180.0410), MabThera (1.0100.0548), Lunsumio SC (1.0100.0680), Epkinly (1.9860.0021) e Votrient (1.0068.1136).
- Ministério da Saúde — PCDT do Linfoma Folicular, Portaria Conjunta SAES/SCTIE nº 99, de 20/10/2026.
- FDA — Bulas de Lunsumio (BLA 761263), Epkinly (BLA 761324) e Votrient (NDA 022465), vigentes em 06/11/2026.
- ANVISA — RDC nº 81/2008 e Manual de importação por pessoa física (LI/LPCO), versão 1.2, de 25/02/2026; RDC nº 488, de 07/04/2021.
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