Resumo rápido

• O Raxone, da Chiesi, é a idebenona em comprimidos revestidos de 150 mg, um antioxidante da família das benzoquinonas de cadeia curta.
• Na União Europeia, onde é autorizado desde 08/09/2015, é indicado no tratamento da deficiência visual na neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON) a partir dos 12 anos; também é autorizado no Reino Unido e na Suíça.
• Não é aprovado nos Estados Unidos: em 27/02/2026, a FDA enviou à Chiesi uma carta de resposta completa (CRL) sobre o pedido da idebenona na LHON.
• A evidência é modesta: o estudo de fase 2 RHODOS não atingiu o desfecho primário, e os dados favoráveis vêm de análises posteriores, do estudo aberto LEROS e do programa de acesso expandido.
• A dose é de 900 mg por dia, com alimento. Sem registro na ANVISA nem protocolo no SUS, o acesso é por importação em nome do paciente, com receita médica.

O que é Raxone (idebenona)?

Raxone é a marca da idebenona, antioxidante da família das benzoquinonas de cadeia curta. Vem em comprimidos revestidos de 150 mg, em frasco com 180 unidades, com validade de 5 anos e sem exigência especial de conservação. Na União Europeia, o titular é a Chiesi Farmaceutici S.p.A., que recebeu a autorização da Santhera por decisão da Comissão Europeia de 19/10/2023. Sérum ou creme com idebenona (no rótulo de cosméticos, “Hydroxydecyl Ubiquinone”) não é o medicamento.

A neuropatia óptica hereditária de Leber

A LHON tem herança materna, pelo DNA mitocondrial, e causa perda indolor e subaguda da visão central, que atinge um olho e depois o outro, tipicamente em 2 a 4 meses; cerca de 97% dos pacientes chegam a acuidade de 20/200 ou pior nos dois olhos em até 1 ano. A prevalência estimada fica entre 1 em 15.000 e 1 em 50.000 pessoas, sobretudo homens adultos jovens (início médio entre 18 e 35 anos). Na União Europeia, as mutações m.11778G>A (ND4), m.14484T>C (ND6) e m.3460G>A (ND1) respondem por mais de 90% dos casos. Nem todo portador adoece (penetrância incompleta), e a m.14484T>C é conhecida pela recuperação espontânea.

Mecanismo de ação

Na LHON, as três mutações primárias comprometem o complexo I da cadeia respiratória, etapa da produção de energia nas mitocôndrias. A idebenona leva elétrons diretamente ao complexo III e, assim, contorna o complexo I. Embora lembre a coenzima Q10, é outra molécula, de cadeia mais curta.

Indicações

União Europeia (EMA), Reino Unido e Suíça

Pela bula europeia, o Raxone é indicado no tratamento da deficiência visual em adolescentes e adultos com LHON. Adolescente significa 12 anos ou mais; abaixo disso, segurança e eficácia não foram estabelecidas. A indicação não se limita a uma mutação específica. O Raxone (EMEA/H/C/003834) foi autorizado em 08/09/2015 sob circunstâncias excepcionais (quando não é possível reunir dados completos), com reavaliações anuais; a autorização foi renovada em 25/06/2025, e o medicamento deixou de ser órfão em setembro de 2025, ao fim dos 10 anos de exclusividade. No Reino Unido, a indicação é a mesma (PLGB 08829/0204, Chiesi Ltd); na Suíça, a Swissmedic aprovou o Raxone em 01/03/2024, a partir de 12 anos.

Estados Unidos (FDA)

A idebenona não é aprovada nos Estados Unidos: em 02/10/2026, o Drugs@FDA não tinha aprovação da substância. A base de cartas de resposta completa (CRL) da FDA registra uma carta à Chiesi Farmaceutici S.p.A. em 27/02/2026, sem nomear o produto; segundo comunicado da Chiesi de 05/03/2026, ela se refere ao pedido de aprovação da idebenona na LHON. De acordo com a empresa, a FDA pediu dados clínicos de estudos adequados e bem controlados e atualizações de química, fabricação e dados não clínicos, apontou pendências num arquivo mestre de fármaco (DMF) e não identificou nova preocupação de segurança clínica.

Evidências clínicas

RHODOS: estudo de fase 2 controlado por placebo

No RHODOS (NCT00747487), estudo duplo-cego, 85 pacientes de 14 a 66 anos (86% homens), com até 5 anos de doença e uma das três mutações primárias, foram sorteados na proporção de 2 com idebenona para 1 com placebo, por 24 semanas. Na escala logMAR, valores menores indicam visão melhor. No desfecho primário, a melhor recuperação da acuidade visual (82 pacientes analisados), o resultado foi de −0,135 logMAR com idebenona e de −0,071 com placebo: diferença de −0,064 (cerca de 3 letras; IC 95% −0,184 a 0,055; p = 0,291), sem significância estatística. Em análise feita depois do estudo (post hoc), nos 30 pacientes com acuidade diferente entre os olhos, a diferença no desfecho primário foi de −0,285 (p = 0,011); nos que tinham acuidade parecida, não houve diferença significativa. Em outra análise posterior, responderam 30,2% com idebenona (16 de 53) e 10,3% com placebo (3 de 29).

LEROS e programa de acesso expandido: dados sem placebo

O LEROS (NCT02774005), estudo aberto de fase 4, incluiu 199 pacientes com até 5 anos de doença, para 24 meses de tratamento, e os comparou com 372 não tratados de registros históricos (controle externo). No desfecho primário (olhos tratados no primeiro ano de doença, avaliados aos 12 meses), houve benefício relevante em 42,3% (60 de 142), contra 20,7% (40 de 193): OR 2,29 (IC 95% 1,35–3,88; p = 0,002), sobretudo por estabilização da visão. Na fase crônica, foram 50,3% contra 38,6% (p = 0,009). O benefício foi consistente na m.11778G>A e, na fase crônica, na m.14484T>C; na m.3460G>A, não houve benefício, e os autores recomendam aconselhar o paciente na fase subaguda antes de iniciar o tratamento. O estudo não foi randomizado.

No programa de acesso expandido, a bula registra resposta em 30,6% de 62 tratados aos 6 meses, contra 19,1% de 94 não tratados. Na publicação do programa (Catarino e colaboradores, 2020), 87 pacientes com até 1 ano de doença, tratados em média por 25,6 meses, tiveram recuperação relevante em 46,0%; o estudo é retrospectivo, sem grupo de controle e com coautores da Santhera.

Posologia e administração

Pela bula europeia, o uso é por via oral, em comprimidos revestidos:

• Dose: 900 mg por dia: 300 mg (2 comprimidos de 150 mg) 3 vezes ao dia, no café da manhã, almoço e jantar.
• Tomada: sempre com alimento, que aumenta a absorção em 5 a 7 vezes; engolir inteiro, com água, sem partir nem mastigar. A dose esquecida é pulada, sem dobrar a seguinte.
• Grupos especiais: sem ajuste em idosos; na insuficiência hepática ou renal, não há dose recomendada, e o uso exige cautela.
• Acompanhamento: por médico com experiência em LHON, com acuidade visual medida antes do início e nas consultas regulares; não interromper sem falar com o médico.

A bula não fixa duração nem critério de parada; há dados de uso contínuo por até 24 meses, período que, no LEROS, maximizou a recuperação. Na dose padrão, um frasco dura 30 dias.

Segurança

Não há quadro de advertência em destaque (tarja): o Raxone não tem bula da FDA, e a bula europeia não traz advertência em destaque nem exige exames do fígado de rotina; o acompanhamento segue a prática clínica local. O medicamento tem o triângulo preto (▼) de monitorização adicional. A única contraindicação é a hipersensibilidade à idebenona ou a qualquer excipiente.

Advertências e reações adversas

• Fígado e rins: cautela na insuficiência hepática ou renal, porque eventos adversos já levaram a interromper ou suspender o tratamento.
• Cromatúria: a urina pode ficar castanho-avermelhada, alteração inofensiva e sem sangue, mas que pode mascarar doença dos rins ou do sangue.
• Excipientes: contém lactose (quem tem intolerância hereditária rara à galactose, deficiência total de lactase ou má absorção de glicose-galactose não deve usar o Raxone) e o corante E110, que pode causar alergia.

Na bula, as reações muito frequentes são nasofaringite e tosse, e as frequentes, diarreia leve a moderada e dor lombar; entre as de frequência desconhecida, que incluem o uso em outras doenças, estão agranulocitose, hepatite e convulsão.

Estudo	Achados de segurança
RHODOS (24 semanas)	Eventos adversos em 89% com idebenona e 87% com placebo
LEROS (198 pacientes)	Eventos graves em 13,6% e suspensão por evento adverso em 5,1%
PAROS (224 pacientes, exposição média de 765 dias)	Eventos adversos em 58,0%, graves em 11,2% e suspensão em 15,2%; nenhum sinal de segurança novo

Interações, gravidez e amamentação

A idebenona inibe levemente a CYP3A4: com o midazolam, o pico de concentração foi 28% maior e a exposição total (AUC), 34% maior. Pede-se cautela com medicamentos de margem terapêutica estreita metabolizados pela CYP3A4, como ciclosporina, tacrolimo, sirolimo, fentanil, alfentanil, pimozida, quinidina e ergotamina; também pode inibir a glicoproteína P, com possível aumento da exposição a dabigatrana, digoxina e alisquireno. Na gravidez, a segurança não foi estabelecida, e o uso só se justifica se o benefício superar o risco; na amamentação, é preciso escolher entre amamentar e tratar.

Situação regulatória e como funciona o acesso

Nos dados abertos de medicamentos da ANVISA (consulta em 02/10/2026), não há registro de idebenona, nem pela substância nem pela marca Raxone, e não há protocolo clínico (PCDT) do SUS para a LHON. A idebenona não consta de nenhuma lista da Portaria SVS/MS 344/98 (Anexo I atualizado pela RDC nº 1.036, de 09/07/2026), ou seja, não é substância controlada. O acesso passa pela importação para uso próprio, em nome do paciente, com receita médica, a partir da Europa; os comprimidos não exigem refrigeração.

Compra judicial: quando o tratamento é pedido na Justiça

No Tema 500 da repercussão geral (RE 657.718, julgado em 22/05/2019), o STF definiu que, como regra, a falta de registro na ANVISA impede o fornecimento de medicamento por decisão judicial. A exceção depende de mora irrazoável da agência na análise do pedido de registro (prazo superior ao da Lei 13.411/2016) e de três requisitos: pedido de registro no Brasil (salvo medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras), registro em renomadas agências reguladoras no exterior e inexistência de substituto terapêutico registrado no país; a ação é proposta contra a União. Pelo Tema 990 do STJ, os planos de saúde não são obrigados a fornecer medicamento não registrado pela ANVISA.

Na LHON, doença rara, o relatório médico detalhado é central: diagnóstico com a mutação, tempo de doença, evolução da visão e justificativa do tratamento, inclusive quanto a substituto registrado. Cada caso exige orientação jurídica individualizada, sem garantia de resultado. É comum a ação trazer orçamentos de fornecedores, e a Medicsupply pode fornecer a cotação da importação.

Como a Medicsupply conduz a importação

A Medicsupply atua como assessoria de importação, sem vender medicamentos. O processo corre sempre em nome do paciente e começa pela receita médica. O prazo médio depende da origem do produto:

Origem	Prazo médio
EUA (FDA)	10 dias
Canadá (Health Canada)	17 dias
Europa (EMA)	16 dias úteis
Ásia: Índia, China e Japão (CDSCO, NMPA, PMDA)	16 dias úteis

Os prazos variam conforme a disponibilidade do fornecedor, a modalidade de importação e a eventual necessidade de autorização excepcional; nenhum prazo é prometido a um caso específico, e a confirmação cabe ao time de compras.

• Modalidades: remessa expressa internacional, usada na maioria dos casos; DSI, que está sendo substituída; e DUIMP, novo modelo do Siscomex que unifica DI, LI e DSI e permite anuências em paralelo.
• Documentos: fatura pró-forma, fatura comercial, romaneio de carga, conhecimento aéreo (AWB) e declaração de importação (DIR, DSI ou DUIMP), sempre em nome do paciente.
• Formação do valor: preço do fornecedor internacional, câmbio do dia, impostos e taxas alfandegárias e frete; quando há equivalente nacional, compara-se com a tabela CMED.
• Alcance: canal direto com fornecedores sob FDA, EMA, CDSCO, NMPA, PMDA e Health Canada; não há canal na América do Sul.

Perguntas Frequentes

O Raxone tem registro na ANVISA?

Não. Nos dados abertos da ANVISA de 02/10/2026, não há registro de idebenona nem da marca Raxone; o acesso é por importação em nome do paciente, com receita médica.

O SUS ou o plano de saúde são obrigados a fornecer a idebenona?

Não há protocolo do SUS para a LHON, e, pelo Tema 990 do STJ, os planos não são obrigados a fornecer medicamento sem registro na ANVISA. Pedidos judiciais seguem o Tema 500 do STF e exigem orientação médica e jurídica individualizada, sem garantia de resultado.

A idebenona recupera a visão?

Não há garantia. No RHODOS, o desfecho primário não teve diferença estatisticamente significativa; os dados favoráveis vêm de análises posteriores e de estudos sem placebo, e no LEROS o ganho veio sobretudo da estabilização da visão. A expectativa deve ser discutida com o neuro-oftalmologista.

Por quanto tempo se usa a idebenona?

A bula não fixa duração. Há dados de uso contínuo por até 24 meses, e a interrupção deve ser decidida com o médico.

Conclusão

O Raxone (idebenona) é autorizado na União Europeia, no Reino Unido e na Suíça para a deficiência visual da LHON a partir dos 12 anos, com evidência modesta e sem aprovação nos Estados Unidos. Sem registro na ANVISA, o acesso passa pela importação em nome do paciente, com receita e acompanhamento de médico com experiência em LHON; a Medicsupply pode assessorar esse processo.

Fontes

1. EMA — Raxone (idebenona), EPAR, EMEA/H/C/003834: relatório de avaliação EMA/480039/2015 e resumo do plano de gestão de risco.
2. EMA — Raxone, informação do produto (bula, Anexo II e folheto), EU/1/15/1020/001, Chiesi Farmaceutici S.p.A.
3. MHRA (Reino Unido) — Bula do Raxone, PLGB 08829/0204, Chiesi Ltd.
4. Swissmedic (Suíça) — Relatório público (SwissPAR) do Raxone, nº 68063.
5. FDA — openFDA: Drugs@FDA e base de cartas de resposta completa (carta à Chiesi Farmaceutici S.p.A., 27/02/2026); consulta em 02/10/2026.
6. Chiesi Global Rare Diseases — comunicado de 05/03/2026 sobre a carta de resposta completa da FDA para a idebenona na LHON.
7. Klopstock T et al., Brain, 2011;134(Pt 9):2677-2686. PMID 21788663 (RHODOS; ClinicalTrials.gov NCT00747487).
8. Yu-Wai-Man P et al., Cell Rep Med, 2024;5(3):101437. PMID 38428428 (LEROS; ClinicalTrials.gov NCT02774005).
9. Catarino CB et al., J Neuroophthalmol, 2020;40(4):558-565. PMID 32991388 (programa de acesso expandido).
10. ANVISA — Dados abertos de medicamentos: nenhum registro de idebenona (substância e marca Raxone); consulta em 02/10/2026.
11. ANVISA — RDC nº 1.036, de 09/07/2026: atualização nº 101 do Anexo I da Portaria SVS/MS nº 344/1998.
12. Ministério da Saúde — Lista de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT).
13. Comissão Europeia — Base CosIng: Hydroxydecyl Ubiquinone.

Sobre a Medicsupply

Medicsupply é uma empresa brasileira especializada em assessoria para importação de medicamentos, equipamentos e produtos médico-hospitalares, com mais de 34 anos de atuação no mercado.