Resumo rápido

• O Translarna (atalureno), da PTC Therapeutics, é um granulado oral criado para a distrofia muscular de Duchenne causada por mutação sem sentido no gene da distrofina.
• Na União Europeia, teve autorização condicional de 31/07/2014 a 28/03/2025, por último para pacientes que andam, a partir de 2 anos; a Comissão Europeia não a renovou porque a eficácia não foi confirmada. A FDA nunca o aprovou.
• No estudo 041, de fase 3, o grupo com declínio progressivo, foco principal do estudo, perdeu 81,83 metros no teste de caminhada de 6 minutos em 72 semanas com atalureno e 90,09 com placebo, diferença sem significância estatística (p = 0,3626).
• Não há bula americana nem advertência em destaque (boxed warning); a bula europeia contraindicava aminoglicosídeos na veia e pedia controle dos rins, das gorduras do sangue e, com corticoide, da pressão.
• No Brasil, a ANVISA cancelou o registro, com efeito em 18/08/2025, e negou o recurso da empresa em 11/02/2026; o atalureno não está disponível no SUS.

O que é Translarna (atalureno)?

Translarna é o nome comercial do atalureno (ataluren, na denominação comum internacional), da PTC Therapeutics, em envelopes de granulado para suspensão oral de 125 mg, 250 mg ou 1.000 mg. Ao recomendar a autorização, em 23/05/2014, a EMA o apresentou como o primeiro de sua classe para a distrofia de Duchenne.

Distrofia muscular de Duchenne e mutação sem sentido

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara e grave, ligada ao cromossomo X, que afeta principalmente meninos: sem a proteína distrofina, as fibras musculares se rompem e são substituídas por gordura e tecido fibroso. Segundo estimativa da ANVISA, cerca de 700 pessoas recebem o diagnóstico por ano no Brasil, e a maioria perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos. Na mutação sem sentido, presente em cerca de 13% dos casos de distrofinopatia, segundo a publicação do estudo 007, uma alteração no DNA cria um sinal de parada (códon de parada) antes da hora, e a proteína sai incompleta; o teste genético a confirma.

Mecanismo de ação

Pela bula europeia, o atalureno faz o ribossomo ler através do códon de parada prematuro do RNA mensageiro, para que a célula produza a proteína completa. Em laboratório, o efeito seguiu uma curva em forma de sino, e a bula advertia que doses acima da recomendada podem reduzir a eficácia. Nos pacientes, a produção de distrofina foi pequena: no estudo 045, com 20 crianças de 2 a 7 anos, a mediana medida por eletroquimioluminescência passou de 0,42% para 0,33% do normal em 40 semanas, e, para a EMA, o mecanismo não se confirmou.

Indicações

União Europeia (EMA): autorização expirada em 2025

A autorização condicional valeu de 31/07/2014 a 28/03/2025, quando a Comissão Europeia decidiu não renová-la. A última indicação era a distrofia de Duchenne por mutação sem sentido no gene da distrofina, confirmada por teste genético, em pacientes que andam, a partir de 2 anos desde 23/07/2018 (antes, 5 anos). A eficácia não foi demonstrada em quem já não anda, e a EMA confirmou em reexame, em 17/10/2019, a recomendação de recusar o uso nesses pacientes.

Estados Unidos (FDA): nunca aprovado

O atalureno não consta do Drugs@FDA nem tem bula no DailyMed (consulta em 06/11/2026). Em relatório à SEC de 29/10/2026, a PTC informa que retirou em fevereiro de 2026, após retorno da FDA, o pedido de registro reapresentado e que não planeja desenvolvê-lo nos EUA.

Brasil (ANVISA): indicação enquanto registrado

Registrado em abril de 2019 (Resolução-RE nº 1.081, publicada em 29/04/2019), era indicado para pacientes pediátricos do sexo masculino que andam, com Duchenne por mutação sem sentido, a partir de 5 anos e, desde 13/10/2021, a partir de 2 anos. O registro foi cancelado em 2025.

Evidências clínicas

O desfecho principal dos três estudos controlados com placebo foi a distância no teste de caminhada de 6 minutos:

Estudo	Participantes	Diferença a favor do atalureno
007, fase 2b (NCT00592553), 48 semanas	174 pacientes do sexo masculino a partir de 5 anos; 40 ou 80 mg/kg/dia ou placebo	31,3 metros com 40 mg/kg/dia, em análise posterior (p = 0,056); nenhuma com 80 mg/kg/dia
ACT DMD, estudo 020, fase 3 (NCT01826487), 48 semanas	230 meninos de 7 a 16 anos, com 150 metros ou mais e até 80% do previsto	13,0 metros (IC 95%: −7,4 a 33,4; p = 0,213)
041, fase 3 (NCT03179631), 72 semanas	359 meninos a partir de 5 anos, com 150 metros ou mais, em corticoide estável	Foco principal (185): 8,26 metros (IC 95%: −9,53 a 26,05; p = 0,3626); todos: 14,42 metros (IC 95%: 1,83 a 27,01; p = 0,0248)

O 007 foi o estudo principal da autorização de 2014. No ACT DMD, o efeito no desfecho principal apareceu só no subgrupo pré-especificado que caminhava de 300 a menos de 400 metros no início (42,9 metros; p = 0,007), e a EMA pediu outro estudo, centrado nos pacientes com declínio progressivo da marcha.

Estudo 041: a confirmação que não veio

O grupo-foco do 041 reuniu meninos de 7 a 16 anos que caminhavam 300 metros ou mais e levavam 5 segundos ou mais para se levantar da posição deitada. Nele, a distância caiu 81,83 metros com atalureno e 90,09 com placebo, diferença que pode ser fruto do acaso; a escala motora North Star também não diferiu de forma significativa, segundo a EMA. Na população total, a queda foi menor com atalureno (53,01 contra 67,43 metros), resultado que a publicação de 2025, com autores da PTC, apresenta como confirmação de benefício; a EMA concluiu que os dois estudos pós-autorização não confirmaram a eficácia. Eventos adversos graves: 7,1% com atalureno e 6,8% com placebo, sem mortes.

Registro STRIDE e a leitura da EMA

No registro STRIDE (NCT02369731), com 307 pacientes de 14 países até 31/01/2022, a comparação pareada com o estudo de história natural CINRG associou o atalureno, segundo a publicação de 2023, à perda da marcha 4 anos mais tarde (p < 0,0001); na comparação avaliada pela EMA, com tratamento médio de 5,5 anos entre 2015 e 2022, a diferença foi de cerca de 3,5 anos. A EMA não tirou conclusão: o STRIDE é mais recente, com avanços como a fisioterapia atual, e os grupos diferiam no uso de corticoides e nos tipos de mutação.

Posologia e administração

Pela última bula europeia, o uso era oral, diário, em três tomadas:

• Dose: 10 mg/kg de manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite (40 mg/kg por dia), com intervalos de 6, 6 e 12 horas, por tabela de peso a partir de 12 kg.
• Preparo: abrir o envelope na hora e misturar todo o conteúdo em ao menos 30 mL de água, leite ou suco de fruta, ou em 3 colheres de sopa de iogurte ou purê de maçã; a dose preparada é descartada após 24 horas na geladeira ou 3 horas em temperatura ambiente.
• Dose atrasada: tomada se o atraso for de até 3 horas (manhã e meio-dia) ou 6 horas (noite); depois, é pulada, sem dobrar a seguinte.
• Ajustes: nenhum na insuficiência renal leve ou moderada nem na hepática; na renal grave (filtração abaixo de 30 mL/min) ou terminal, o uso não é recomendado e não deve ser iniciado em quem nunca o tomou.
• Apresentação: caixas com 30 envelopes, sem cuidados especiais de conservação, com validade de 4 anos.

Segurança

Como nunca foi aprovado nos EUA, o atalureno não tem bula americana nem advertência em destaque (boxed warning). A última bula europeia, sob monitoramento adicional, trazia duas contraindicações: hipersensibilidade ao atalureno ou a excipientes e uso com aminoglicosídeos (uma classe de antibióticos) por via venosa.

Advertências

• Teste genético: quem não tem mutação sem sentido não deve receber o atalureno.
• Rins: creatinina, ureia e cistatina C subiram um pouco nos estudos e devem ser medidas a cada 6 a 12 meses; na insuficiência renal grave, aumenta a exposição ao fármaco e ao seu metabólito, de toxicidade desconhecida.
• Gorduras e pressão: colesterol total, LDL, HDL e triglicerídeos uma vez por ano; pressão arterial a cada 6 meses em quem também usa corticoide.
• Aminoglicosídeos: reduzem a ação do atalureno em laboratório, e o atalureno aumentou a toxicidade renal dos aplicados na veia; se forem necessários, ele é suspenso e retomado 2 dias após o fim do antibiótico. Outros fármacos tóxicos para os rins não são recomendados junto; se inevitáveis, como a vancomicina, monitora-se a função renal, com boa hidratação.

Reações adversas, interações e gravidez

Nos dois estudos de 48 semanas (232 pacientes em atalureno e 172 em placebo), as reações mais comuns, em 5% ou mais, foram vômito, diarreia, náusea, dor de cabeça, dor na parte alta do abdome e gases, em geral leves ou moderadas; um paciente parou por prisão de ventre. A rifampicina reduziu a exposição ao atalureno em 29%, e ele elevou a da ciprofloxacina em 32% e a do adefovir em 60%, o que pede cautela com indutores da UGT1A9 e substratos de OAT1, OAT3 e OATP1B3. Corticoides não interagem com ele. Na gravidez, o uso deve ser evitado, e a amamentação, interrompida.

Situação regulatória e como funciona o acesso

Nos dados abertos da ANVISA (base de 13/10/2026), o Translarna (registro 1.5770.0001, da PTC Farmacêutica do Brasil) consta como inativo, e não há outro produto com atalureno. A Lista CMED de 09/10/2026 ainda traz as três apresentações, comercializadas em 2025 e sem restrição hospitalar. O atalureno não está na Portaria SVS/MS nº 344/1998 (Anexo I atualizado pela RDC nº 1.036/2026).

O cancelamento do registro

A Resolução-RE nº 3.135, de 15/08/2025, publicada no Diário Oficial da União em 18/08/2025, cancelou o registro do Translarna nas três apresentações, sob o assunto “cancelamento de registro do medicamento – ANVISA”. A PTC recorreu no processo em 20/08/2025, e a Gerência-Geral de Recursos da ANVISA negou provimento ao recurso, por unanimidade, em 11/02/2026 (Aresto nº 1.754, publicado em 13/02/2026). Os atos publicados não detalham a fundamentação. O registro fora revalidado em 2024, até 04/2029.

SUS e plano de saúde

Segundo relatório da Conitec de maio de 2025, o atalureno não está disponível no SUS, e, sem registro, a Lei 8.080/1990 (art. 19-T, II) veda ao SUS dispensar, pagar ou reembolsar medicamento sem registro. Nos planos, a Lei 9.656/1998 (art. 10) exclui do plano-referência importados não nacionalizados (inciso V) e medicamentos de uso domiciliar, salvo exceções como os antineoplásicos orais (inciso VI); pelo Tema 990 do STJ, os planos não são obrigados a fornecer medicamento sem registro.

Alternativas registradas no Brasil

Para a Conitec, os corticoides são a principal intervenção farmacológica na Duchenne; prednisona, prednisolona e deflazacorte são registrados e foram comercializados em 2025, segundo a CMED. Em 13/08/2026, a ANVISA registrou o Duvyzat (givinostate, 1.7873.0002, da Multicare Pharmaceuticals), líquido oral para crianças a partir de 6 anos com Duchenne, junto com corticoide, com termo de compromisso para novos dados. A escolha do tratamento cabe ao neurologista.

Perguntas Frequentes

O Translarna ainda tem registro na ANVISA?

Não. O registro foi cancelado pela Resolução-RE nº 3.135, publicada em 18/08/2025, e o recurso da empresa foi negado em 11/02/2026.

Por que a Europa deixou de autorizar o Translarna?

O comitê de medicamentos da EMA (CHMP) concluiu que os estudos 020 e 041 não confirmaram a eficácia e que os dados de registro de pacientes não permitiam conclusão. Os pareceres negativos foram anunciados em 15/09/2023, 26/01/2024, 28/06/2024 e 18/10/2024, e a Comissão Europeia não renovou a autorização em 28/03/2025.

Ainda é possível importar o Translarna?

Não há autorização de comercialização vigente nos EUA nem na União Europeia: a FDA nunca aprovou o atalureno, e a autorização europeia expirou em 28/03/2025. A conduta de quem usava o medicamento deve ser definida com o neurologista.

O atalureno serve para qualquer paciente com Duchenne?

Não. Mesmo quando autorizado, era indicado só para quem tem mutação sem sentido confirmada por teste genético e ainda anda.

O SUS ou o plano de saúde fornecem o Translarna?

Em regra, não: o atalureno não está disponível no SUS, a Lei 8.080/1990 (art. 19-T) veda ao SUS dispensar medicamento sem registro, e os planos não são obrigados a fornecê-lo (Tema 990 do STJ).

Conclusão

O atalureno chegou em 2014 como o primeiro de sua classe para a distrofia de Duchenne, voltado à mutação sem sentido, mas os estudos pedidos após a autorização condicional europeia não confirmaram a eficácia. A Comissão Europeia não a renovou em 2025, a FDA nunca o aprovou, e a ANVISA cancelou o registro, com recurso negado em 2026. Corticoides e, desde 13/08/2026, o givinostate são opções registradas no país, e a conduta cabe ao neurologista.

Fontes

1. EMA — Translarna (atalureno), EPAR, EMEA/H/C/002720 (PTC Therapeutics International Limited): autorização de 31/07/2014, expirada em 28/03/2025; RCM do procedimento R/0071, de 28/10/2024; extensões II/0037 (decisão de 23/07/2018) e II/0047 (recusada).
2. EMA — Comunicados sobre a não renovação do Translarna: 15/09/2023, 26/01/2024, 28/06/2024 e 18/10/2024.
3. FDA — Drugs@FDA (openFDA) e DailyMed: sem aprovação nem bula de atalureno (consulta em 06/11/2026).
4. PTC Therapeutics — Formulário 10-Q entregue à SEC em 29/10/2026.
5. Bushby K et al., Muscle Nerve, 2014;50(4):477-487. PMID 25042182 (estudo 007; ClinicalTrials.gov NCT00592553).
6. McDonald CM et al., Lancet, 2017;390(10101):1489-1498. PMID 28728956 (ACT DMD; ClinicalTrials.gov NCT01826487).
7. Vlodavets D et al., J Comp Eff Res, 2025;14(10):e240238. PMID 40843507 (estudo 041; ClinicalTrials.gov NCT03179631).
8. Mercuri E et al., J Neurol, 2023;270(8):3896-3913. PMID 37115359 (registro STRIDE; ClinicalTrials.gov NCT02369731).
9. ANVISA — DOU, processo 25351.717381/2017-67: Resolução-RE nº 1.081/2019 (registro), nº 3.851/2021 (ampliação de uso), nº 1.780/2024 (revalidação) e nº 3.135/2025 (cancelamento); Despacho nº 114/2025 e Aresto nº 1.754/2026 (recurso).
10. ANVISA — Dados abertos de medicamentos (base de 13/10/2026), Lista CMED de 09/10/2026 e RDC nº 1.036/2026: Translarna (1.5770.0001), inativo; Duvyzat (1.7873.0002), ativo; prednisona, prednisolona e deflazacorte comercializados em 2025.
11. ANVISA — Páginas sobre a ampliação de uso do Translarna (13/10/2021) e sobre o registro do Duvyzat (notícia de 13/08/2026).
12. Conitec — Relatório preliminar: delandistrogeno moxeparvoveque na distrofia muscular de Duchenne (Consulta Pública nº 48/2025).
13. Brasil — Lei nº 8.080/1990, art. 19-T, e Lei nº 9.656/1998, art. 10, V e VI.

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