Resumo rápido

• O Erivedge (vismodegibe) é um inibidor oral da via Hedgehog para o carcinoma basocelular (CBC) avançado, com registro ativo na ANVISA (1.0100.0664, Roche), renovado até 10/2036, e cápsulas de 150 mg comercializadas no país.
• FDA, EMA e ANVISA o indicam no CBC metastático e no localmente avançado sem indicação de cirurgia ou radioterapia; nos EUA, também na recidiva após cirurgia sem indicação de radioterapia, e, na Europa, a metástase precisa ser sintomática.
• No ERIVANCE BCC, de fase 2 e braço único, a resposta por revisão independente foi de 30% no CBC metastático e de 43% no localmente avançado (21% de respostas completas); no STEVIE (1.215 pacientes), foi de 36,9% e 68,5% na doença mensurável, pelos investigadores.
• A bula americana tem advertência em destaque (boxed warning) de toxicidade embriofetal, e mulheres com potencial de engravidar usam contracepção até 24 meses após a última dose; espasmos musculares (72%), queda de cabelo (64%) e alteração do paladar (55%) são as reações mais comuns.
• O SUS não incorporou o vismodegibe (Portaria SCTIE/MS nº 29, de 12/06/2026), e ele está fora da diretriz de antineoplásicos orais da ANS: o acesso é questão de custeio, não de importação.

O que é Erivedge (vismodegibe)?

Erivedge é o nome comercial do vismodegibe, com a mesma marca nos EUA, na União Europeia e no Brasil. Primeiro inibidor da via Hedgehog aprovado pela FDA, recebeu aprovação em 30/01/2012 (NDA 203388, Genentech); a União Europeia o autorizou em 12/07/2013, de forma condicional, depois convertida em plena. Nos dados abertos da ANVISA (base de 13/10/2026), o registro brasileiro foi publicado em 03/10/2016 (1.0100.0664, Produtos Roche Químicos e Farmacêuticos S.A.) e tem uma só apresentação, com 28 cápsulas de 150 mg; não há genéricos nem similares registrados.

O carcinoma basocelular avançado

Segundo a Conitec, o câncer de pele não melanoma é o mais comum no Brasil, e o carcinoma basocelular responde por cerca de 80% desses casos. Em geral, cresce devagar e é tratado com cirurgia. A forma avançada é rara: a localmente avançada invade tecidos vizinhos, cartilagem e osso e, perto de olhos, ouvidos ou nariz, pode levar à perda dessas estruturas; a metastática atinge linfonodos, pulmão, fígado ou osso. No estudo de aprovação, 21% dos participantes tinham síndrome de Gorlin (rótulo da FDA).

Mecanismo de ação

A via Hedgehog regula o início do desenvolvimento do embrião e, no carcinoma basocelular, fica anormalmente ativa e impulsiona o crescimento do tumor (EMA). O sinal passa pela proteína de membrana Smoothened (SMO), que ativa os fatores de transcrição GLI e genes de proliferação e sobrevivência celular. O vismodegibe, de uso oral, liga-se à SMO e a inibe, bloqueando o sinal. Por agir na via que organiza o embrião, foi embriotóxico, fetotóxico e teratogênico em animais.

Pelo rótulo da FDA, a biodisponibilidade é de 32%, e subir a dose de 150 para 540 mg não elevou a concentração de equilíbrio. A meia-vida é de cerca de 4 dias no uso contínuo, e o vismodegibe passa ao sêmen, em concentração média de 6,5% da plasmática.

Indicações

Estados Unidos (FDA)

Pelo rótulo vigente (DailyMed, 10/12/2024), em adultos com CBC metastático ou com CBC localmente avançado que voltou após cirurgia ou não tem indicação cirúrgica, desde que o paciente também não seja candidato à radioterapia. Não é indicado em crianças, nas quais segurança e eficácia não foram estabelecidas. Não houve indicações novas nem retiradas nos últimos 24 meses.

União Europeia (EMA)

Pelo resumo das características do medicamento (05/11/2025), em adultos com CBC metastático sintomático ou com CBC localmente avançado inadequado para cirurgia ou radioterapia, prescrito por especialista. Não deve ser usado abaixo de 18 anos.

Brasil (ANVISA)

Pela ficha técnica do Relatório de Recomendação nº 1.103 da Conitec, que reproduz a bula aprovada pela ANVISA, em pacientes com CBC localmente avançado ou metastático que não sejam candidatos à cirurgia ou à radioterapia. Não há pedido de nova indicação nos dados abertos de petições da ANVISA (base de 06/11/2026).

Evidências clínicas

Os dois estudos reunidos pela Conitec, ERIVANCE BCC e STEVIE, são de fase 2 e de braço único, sem grupo de comparação; a comissão julgou muito baixa a certeza da evidência.

ERIVANCE BCC: o estudo da aprovação

O ERIVANCE BCC (NCT00833417) tratou 104 pacientes com 150 mg ao dia; 96, com diagnóstico confirmado por patologista independente, foram avaliados: 33 com CBC metastático e 63 com localmente avançado. A taxa de resposta objetiva por revisão independente, desfecho principal, foi de 30% no metastático (IC 95% 16 a 48; p=0,001) e de 43% no localmente avançado (IC 95% 31 a 56; p<0,001), com 21% de respostas completas neste grupo; a duração mediana da resposta foi de 7,6 meses nas duas coortes, e eventos adversos graves ocorreram em 25%. Na atualização final, 39 meses após o fim da inclusão, a resposta avaliada pelos investigadores foi de 48,5% e 60,3%, com duração mediana de 14,8 e 26,2 meses, e a sobrevida global mediana no CBC metastático foi de 33,4 meses; nenhuma das 33 mortes foi relacionada ao vismodegibe.

STEVIE: segurança em 1.215 pacientes

O STEVIE (NCT01367665), aberto e de braço único, avaliou a segurança após a aprovação em 1.215 pacientes (1.119 com CBC localmente avançado e 96 com metastático), com idade mediana de 72 anos e tratamento mediano de 8,6 meses. Houve evento adverso em 98% e evento grave em 23,8%. Com doença mensurável confirmada por histologia, a resposta avaliada pelos investigadores foi de 68,5% (IC 95% 65,7 a 71,3) no localmente avançado e de 36,9% (IC 95% 26,6 a 48,1) no metastático, e a duração mediana da resposta, de 23,0 e 13,9 meses (resumo europeu).

Posologia e administração

Nas bulas americana, europeia e brasileira, 150 mg (uma cápsula) por via oral, uma vez ao dia; pelas duas primeiras, com ou sem alimento. A americana prevê o uso até progressão ou toxicidade inaceitável, e a europeia, reavaliação periódica do benefício. A cápsula é engolida inteira, sem abrir nem triturar, e a dose esquecida não é reposta. Não há ajuste na insuficiência hepática nem na renal leve ou moderada, e a bula americana não prevê redução de dose.

• Pausas: por reação intolerável, até 8 semanas (FDA); pela bula europeia, os estudos clínicos permitiam pausas de até 4 semanas.
• Suspensão definitiva: em reação cutânea grave e em reação musculoesquelética grave ou intolerável que se repete.
• Exames: creatinofosfoquinase (CPK) e creatinina no início e se houver sintomas musculares (FDA).
• Gravidez: em mulheres com potencial de engravidar, teste em até 7 dias antes da primeira dose; na Europa, também teste mensal e receitas de no máximo 28 dias.

Segurança

A bula americana tem advertência em destaque (boxed warning) de toxicidade embriofetal: o vismodegibe pode causar morte embriofetal ou defeitos congênitos graves e, em animais, causou malformações irreversíveis, como defeitos de linha média e ausência de dedos. Ela não lista contraindicações; a europeia contraindica hipersensibilidade, gravidez, amamentação, mulheres com potencial de engravidar fora do programa de prevenção da gravidez e erva-de-são-joão, e a brasileira, pela ficha da Conitec, hipersensibilidade, gravidez, aleitamento e uso em crianças e adolescentes. Em 138 pacientes, as reações mais comuns foram espasmos musculares (72%), queda de cabelo (64%), alteração do paladar (55%), perda de peso (45%) e cansaço (40%).

Advertências

• Músculos: reações musculoesqueléticas em 78% (grau 3 em 7%); no STEVIE, CPK de grau 3 ou 4 em 2,4% dos 453 pacientes com dosagem.
• Pele: reações cutâneas graves, com risco de morte (síndrome de Stevens-Johnson, necrólise epidérmica tóxica, reação com eosinofilia e sintomas sistêmicos), após as quais o vismodegibe não é retomado.
• Crescimento: fusão prematura das epífises e puberdade precoce em crianças expostas, com fusão que às vezes progrediu após a suspensão.
• Outros: lesão hepática após a comercialização; sódio baixo de grau 3 em 4%; amenorreia em 3 de 10 mulheres na pré-menopausa, de reversibilidade desconhecida.

Contracepção, doações e interações

Mulheres com potencial de engravidar usam contracepção eficaz durante o uso e por 24 meses após a última dose (dois métodos, na Europa) e não amamentam nesse período. Homens usam preservativo, mesmo após vasectomia, e não doam sêmen durante o uso e por 3 meses depois (2 meses na bula europeia). Os pacientes não doam sangue durante o uso e por 24 meses depois. A EMA manda evitar indutores fortes do citocromo P450, como rifampicina, carbamazepina e fenitoína, e pede cautela com estatinas.

Como funciona o acesso no Brasil

O Erivedge tem registro ativo na ANVISA (1.0100.0664). O vencimento constava como 10/2026 nos dados abertos da ANVISA (base de 13/10/2026), mas a Resolução-RE nº 4.184, de 22/10/2026 (DOU de 26/10/2026), renovou o registro até 10/2036; o deferimento também consta dos dados abertos de petições da ANVISA (base de 06/11/2026). Na Lista CMED de 09/10/2026, as cápsulas constam como comercializadas em 2025, sem restrição hospitalar, e o vismodegibe está fora da Portaria SVS/MS nº 344/1998. A compra é nacional, e a questão é quem paga.

Alternativas no Brasil e no exterior

Medicamento	Classe e via	Uso no CBC (FDA)	Situação no Brasil
Erivedge (vismodegibe)	Inibidor da via Hedgehog; oral, 150 mg ao dia	Metastático ou localmente avançado	Registrado e comercializado
Odomzo (sonidegibe)	Inibidor da via Hedgehog; oral, 200 mg ao dia, em jejum	Localmente avançado	Sem registro na ANVISA
Libtayo (cemiplimabe)	Anti-PD-1; venoso, 350 mg a cada 3 semanas	Avançado, após inibidor da via Hedgehog ou quando este não é apropriado	Registrado (1.2214.0130, Adium); restrição hospitalar e sem comercialização em 2025 na Lista CMED

O sonidegibe foi aprovado pela FDA em 24/07/2015. Segundo a Conitec, o cemiplimabe tem registro na ANVISA para o CBC já tratado com inibidor da via Hedgehog.

No SUS

A avaliação na Conitec foi aberta por ação judicial do Ministério Público Federal. No Relatório de Recomendação nº 1.103 (maio de 2026), a comissão registrou que o SUS não oferece tratamento sistêmico para o CBC avançado sem indicação de cirurgia e radioterapia e, em 07/05/2026, após consulta pública, recomendou não incorporar o vismodegibe, pela evidência sem grupo de comparação, pelo custo-efetividade e pelo impacto orçamentário. A Portaria SCTIE/MS nº 29, de 12/06/2026, oficializou a decisão, que pode ser revista diante de fatos novos. Vismodegibe e cemiplimabe não constam do elenco do AF-Onco, atualizado em 02/09/2026.

Nos planos de saúde

A Lei nº 9.656/1998 (art. 10, VI) exclui da cobertura obrigatória o uso domiciliar, salvo antineoplásicos orais e outros previstos, cobertos conforme a Diretriz de Utilização nº 64 do Rol da ANS, que não inclui o vismodegibe (Anexo II, RN nº 465/2021, atualizada pela RN nº 681/2026). Fora do Rol, valem os cinco critérios cumulativos da ADI 7265 (STF, 18/09/2025): prescrição do médico assistente, ausência de negativa expressa ou análise pendente na ANS, falta de alternativa no Rol, comprovação científica e registro na ANVISA.

Quando a cobertura é negada

A discussão, administrativa e, se preciso, judicial, é de custeio, não de importação. No SUS, os pedidos judiciais seguem os Temas 6 e 1.234 do STF; havendo decisão de não incorporação, o Tema 6 exige, entre outros requisitos cumulativos, demonstrar a ilegalidade desse ato e evidências de alto nível (ensaios randomizados e revisão sistemática ou metanálise), e os estudos no CBC avançado avaliados pela Conitec são de braço único. Ajudam a negativa por escrito e um relatório médico com a extensão do tumor, os tratamentos feitos e os motivos para descartar cirurgia e radioterapia; cada caso exige orientação médica e jurídica individualizada, sem garantia de resultado.

Perguntas Frequentes

Preciso importar o Erivedge?

Não: tem registro ativo, renovado até 10/2036, e é comercializado no país, sem restrição hospitalar. A dificuldade costuma ser o custeio.

O SUS fornece o vismodegibe?

Não. O Ministério da Saúde decidiu não incorporá-lo em 06/2026, após recomendação da Conitec; o tema pode voltar com fatos novos.

O plano de saúde é obrigado a cobrir o Erivedge?

Pelo Rol, não: o vismodegibe está fora da diretriz de antineoplásicos orais da ANS. Fora do Rol, valem os critérios do STF na ADI 7265, caso a caso.

Por quanto tempo é preciso evitar a gravidez?

Mulheres com potencial de engravidar, durante o uso e por 24 meses após a última dose; homens usam preservativo durante o uso e por 3 meses depois, pela bula americana, ou 2 meses, pela europeia.

Há opção depois do vismodegibe?

Nos EUA, o cemiplimabe (Libtayo) é aprovado para o CBC avançado já tratado com inibidor da via Hedgehog e, segundo a Conitec, tem esse registro no Brasil. A escolha cabe ao oncologista.

Conclusão

O vismodegibe, primeiro inibidor da via Hedgehog aprovado pela FDA, teve respostas em 30% dos casos de carcinoma basocelular metastático e em 43% dos localmente avançados no estudo de aprovação, de braço único. Exige prevenção rigorosa da gravidez e atenção a espasmos musculares, alteração do paladar e perda de peso. No Brasil, tem registro renovado até 10/2036 e é comercializado, mas o SUS não o incorporou e a diretriz da ANS não o inclui: o acesso é questão de custeio.

Fontes

1. FDA — Erivedge (vismodegibe), bula vigente: NDA 203388, Genentech, Inc. (aprovação em 30/01/2012); DailyMed, versão 15, de 10/12/2024.
2. EMA — Erivedge, EPAR, EMEA/H/C/002602 (Roche Registration GmbH): autorização em 12/07/2013; RCM atualizado em 05/11/2025.
3. ANVISA — Dados abertos de medicamentos (base de 13/10/2026), dados abertos de petições (base de 06/11/2026) e Lista CMED de 09/10/2026: Erivedge 1.0100.0664; Libtayo 1.2214.0130 e 1.8326.0303; Portaria SVS/MS nº 344/1998 (até a RDC nº 1.036/2026).
4. ANVISA — Resolução-RE nº 4.184, de 22/10/2026 (DOU de 26/10/2026, Seção 1, p. 85): renovação do registro do Erivedge, expediente 0236493/26-4, vencimento em 10/2036.
5. Conitec — Relatório de Recomendação nº 1.103 (maio de 2026) e Portaria SCTIE/MS nº 29, de 12/06/2026 (DOU de 16/06/2026).
6. Ministério da Saúde — Elenco de medicamentos do AF-Onco, atualizado em 02/09/2026.
7. ANS — Rol (RN nº 465/2021, atualizada pela RN nº 681/2026), Anexo II, Diretriz de Utilização nº 64; Lei nº 9.656/1998, art. 10, VI.
8. STF — Tema 6 da repercussão geral (RE 566.471), tese de mérito.
9. Sekulic A et al., N Engl J Med, 2012;366(23):2171-2179. PMID 22670903 (ERIVANCE BCC; ClinicalTrials.gov NCT00833417).
10. Sekulic A et al., BMC Cancer, 2017;17(1):332. PMID 28511673 (ERIVANCE BCC, atualização final; ClinicalTrials.gov NCT00833417).
11. Basset-Séguin N et al., Eur J Cancer, 2017;86:334-348. PMID 29073584 (STEVIE; ClinicalTrials.gov NCT01367665).
12. FDA — Libtayo (cemiplimabe), bula vigente: BLA 761097, Regeneron Pharmaceuticals, Inc.; DailyMed, versão 24, de 10/09/2026.
13. FDA — Odomzo (sonidegibe), bula vigente: NDA 205266, Sun Pharmaceutical Industries, Inc. (aprovação em 24/07/2015); DailyMed, versão 14, de 03/01/2025.

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