Resumo rápido

• Gamifant (emapalumabe) é um anticorpo monoclonal que neutraliza o interferon gama, aprovado pela FDA (BLA 761107) para a linfo-histiocitose hemofagocítica (LHH) primária e para a síndrome de ativação macrofágica (SAM) em doença de Still.
• Administrado por infusão intravenosa hospitalar, sob acompanhamento de equipe especializada.
• Sem registro ativo na base de medicamentos da ANVISA (consulta em 18/09/2026); a Agência Europeia de Medicamentos também recusou o pedido de autorização do emapalumabe.
• No estudo pivotal da LHH primária, a taxa de resposta global foi de 63%; nos estudos da SAM em doença de Still, a resposta completa na semana 8 foi de 53,8%.
• No Brasil, o acesso ocorre por assessoria de importação para uso próprio do paciente, a partir de prescrição médica.

O que é Gamifant (emapalumabe)?

Gamifant é o nome comercial do emapalumabe nos Estados Unidos, anticorpo monoclonal IgG1 produzido em células de ovário de hamster chinês por tecnologia de DNA recombinante. A molécula se liga ao interferon gama e neutraliza sua atividade, interrompendo um dos mecanismos que sustentam a inflamação descontrolada da linfo-histiocitose hemofagocítica.

Tem designação de medicamento órfão nos Estados Unidos e é apresentado em frascos de dose única para uso exclusivamente intravenoso, sem forma oral ou subcutânea. A titularidade atual do registro na FDA é da Swedish Orphan Biovitrum AB (publ), após desenvolvimento original pela Novimmune S.A.

Mecanismo de ação

O emapalumabe se liga ao interferon gama e neutraliza sua ação biológica. Dados não clínicos indicam que essa citocina tem papel central na linfo-histiocitose hemofagocítica por ser hipersecretada, amplificando a ativação de macrófagos e linfócitos T que gera o quadro inflamatório sistêmico grave da doença. O emapalumabe atua sobre essa via central, não sobre a causa infecciosa ou genética subjacente.

Indicações

Segundo a FDA, Gamifant tem duas indicações vigentes, para adultos e pacientes pediátricos:

• LHH primária: doença refratária, recidivante ou progressiva, ou com intolerância à terapia convencional. Indicação original, aprovada em 20/11/2018; sem piso etário mínimo no texto, e os estudos incluíram pacientes desde o período neonatal.
• LHH/SAM em doença de Still conhecida ou suspeita, incluindo artrite idiopática juvenil sistêmica, com resposta inadequada ou intolerância a glicocorticoides, ou SAM recorrente. Incluída pela FDA em 27/06/2025; os estudos incluíram pacientes de cerca de 11 meses (0,9 ano) até 64 anos.

Nenhuma das duas indicações tem correspondente vigente na Agência Europeia de Medicamentos, que recusou o pedido de autorização do emapalumabe, nem registro ativo na ANVISA (consulta em 18/09/2026).

Evidências clínicas

Na LHH primária, a eficácia foi avaliada no estudo NI-0501-04 (NCT01818492), fase 2/3, aberto e multicêntrico, em 27 pacientes pediátricos (idade mediana de 1 ano; 0,2 a 13 anos). A taxa de resposta global foi de 63% (17/27; IC95% 42-81%; p=0,013): 26% resposta completa, 30% parcial e 7,4% melhora; 70% (19/27) seguiram para transplante de células-tronco hematopoiéticas. Locatelli F et al., N Engl J Med, 2020;382(19):1811-1822. PMID 32374962.

Na SAM em doença de Still, a aprovação se baseou em dois estudos agrupados — NI-0501-06 (NCT03311854) e o estudo EMERALD, NI-0501-14 (NCT05001737) —, com 39 pacientes tratados, 37 (95%) concluídos (idade mediana de 12 anos; 0,9-64; 80% mulheres). A resposta completa na semana 8 (remissão clínica mais 7 parâmetros laboratoriais) foi de 53,8% (21/39; IC95% 37,2-69,9%); remissão clínica por escala visual analógica em 82,1%, e redução de ferritina para menos de 2.000 ng/mL (ou queda ≥80%) em 84,6%. De Benedetti F et al., Ann Rheum Dis, 2023;82(6):857-865. PMID 37001971 (estudo piloto NI-0501-06).

Situação regulatória — FDA, EMA e ANVISA

Agência	Situação	Detalhe
FDA (EUA)	Aprovado	BLA 761107; original 20/11/2018; SAM em Still incluída 27/06/2025
EMA (UE)	Recusado	EMEA/H/C/004386; recusa final 07/01/2021, mantida após reexame
ANVISA (Brasil)	Sem registro	Nenhuma substância/produto com emapalumabe localizado (consulta 18/09/2026)

Posologia e administração

Gamifant é administrado exclusivamente por infusão intravenosa, em acesso central ou periférico, por 1 hora, com filtro em linha de baixa ligação a proteínas. Não há via oral, subcutânea ou intramuscular.

Na LHH primária, a dose inicial é de 1 mg/kg, duas vezes por semana, podendo ser aumentada conforme resposta clínica e laboratorial, até o máximo de 10 mg/kg. É mantida até o transplante de células-tronco hematopoiéticas ou toxicidade inaceitável, e descontinuada quando o paciente deixa de necessitar da terapia.

Na SAM em doença de Still, a dose inicial é de 6 mg/kg no dia 1, seguida por 3 mg/kg a cada 3 dias até o dia 16, e então 3 mg/kg 2x por semana a partir do dia 19; nas duas indicações, a dose pode ser ajustada até o máximo de 10 mg/kg, conforme critérios clínicos e laboratoriais da bula.

Antes de iniciar, a bula recomenda testar tuberculose latente (PPD ou ensaio de liberação de interferon gama) e considerar profilaxia para herpes-zóster, Pneumocystis jirovecii e fungos; durante o tratamento, recomenda-se monitorar herpes-zóster, adenovírus, Epstein-Barr e citomegalovírus. O esquema é conduzido sob prescrição e acompanhamento médico contínuo.

Segurança

A bula de Gamifant não traz alerta em tarja preta para o emapalumabe, nem lista contraindicações.

Principais advertências:

• Infecções: o bloqueio do interferon gama pode favorecer infecções graves e fatais por micobactérias (incluindo tuberculose), vírus varicela-zóster e Histoplasma capsulatum. Ocorreram em 32% (LHH primária) e 13% (SAM em Still) dos pacientes.
• Vacinas vivas: não devem ser administradas durante o tratamento nem nas 4 semanas seguintes à última dose.
• Reações de infusão: podem ocorrer, às vezes graves; a bula recomenda monitoramento, com interrupção e manejo médico quando necessário. Relatadas em 27% (LHH primária) e 13% (SAM em Still) dos pacientes.

Não há dados em humanos sobre o emapalumabe na gravidez; em estudo com anticorpo substituto em camundongos prenhes, não houve dano fetal. Sobre lactação, não há informação sobre presença no leite humano; a decisão de amamentar deve considerar os benefícios do aleitamento e a necessidade clínica do tratamento, junto à equipe médica.

Situação regulatória e como funciona o acesso

Como não há registro ativo do emapalumabe na ANVISA, o acesso a Gamifant no Brasil ocorre por importação para uso próprio do paciente — dada a gravidade dessas condições, a solicitação costuma envolver a família e o hospital responsável. A Medicsupply atua como assessoria, organizando a documentação junto a fornecedores internacionais regulares. Na ausência de registro vigente, algumas famílias também buscam a via judicial para custeio ou fornecimento — a compra judicial —, sempre com orientação médica e jurídica específica.

Como funciona a importação, na prática

O processo corre sempre em nome do paciente e começa pela receita médica. A cadeia documental segue a fatura proforma, a fatura comercial, a lista de conteúdo, o conhecimento aéreo de carga (AWB) e a declaração no Siscomex — em transição da Declaração Simplificada de Importação (DSI) para a Declaração Única de Importação (DUIMP), que unifica declaração, licenciamento e anuências.

A modalidade mais usada é a remessa expressa, adequada à maioria dos casos. O prazo médio varia conforme a origem: cerca de 10 dias sob a FDA, 17 dias sob a Health Canada, 16 dias úteis sob a EMA, e 16 dias úteis na Ásia sob CDSCO, NMPA ou PMDA. Prazos são médios, variam conforme fornecedor e modalidade; a confirmação cabe sempre à equipe de compras.

Origem	Agência	Prazo médio
Estados Unidos	FDA	10 dias
Canadá	Health Canada	17 dias
Europa	EMA	16 dias úteis
Ásia (Índia, China, Japão)	CDSCO, NMPA, PMDA	16 dias úteis

A formação do preço, sem valores específicos, considera o preço do fornecedor, câmbio do dia, impostos e taxas alfandegárias, e frete — comparados, quando há equivalente nacional, à tabela CMED. A Medicsupply mantém canal direto com fornecedores regulados por FDA, EMA, CDSCO, NMPA, PMDA e Health Canada, sem canal na América do Sul.

Perguntas Frequentes

Gamifant tem registro na ANVISA ou na Europa?

Não em nenhum dos dois casos. A consulta à ANVISA, em 18/09/2026, não localizou substância nem produto com emapalumabe; a Agência Europeia de Medicamentos recusou o pedido de autorização de comercialização, com decisão final em 07/01/2021, após reexame.

Para quais doenças o emapalumabe é indicado?

Para a LHH primária refratária, recidivante ou progressiva, ou com intolerância à terapia convencional, e para a SAM em doença de Still (incluindo a forma sistêmica em crianças), com resposta inadequada ou intolerância a glicocorticoides — indicação aprovada pela FDA em 27/06/2025.

Como é feita a aplicação de Gamifant?

Exclusivamente por infusão intravenosa hospitalar, em 1 hora, sob acompanhamento de equipe médica especializada; não há apresentação oral nem uso domiciliar sem supervisão.

É possível importar Gamifant para uso pessoal no Brasil?

Sim, sempre sob prescrição e acompanhamento médico, pelo rito de importação para uso próprio em nome do paciente. A Medicsupply presta assessoria nesse processo, sem venda direta do medicamento; em alguns casos, famílias recorrem também à via judicial, sempre com orientação médica e jurídica própria.

Conclusão

Gamifant (emapalumabe) é um anticorpo monoclonal com aprovação da FDA para duas condições raras e graves: a LHH primária e a SAM associada à doença de Still. Os estudos pivotais mostram resposta clínica relevante nas duas indicações, mas o medicamento não tem registro no Brasil nem autorização da Agência Europeia de Medicamentos, que recusou formalmente o pedido. Para famílias brasileiras, o caminho de acesso passa pela prescrição médica e, quando indicado pela equipe responsável, pela assessoria de importação para uso próprio do paciente — sempre com acompanhamento clínico contínuo, por ser terapia hospitalar complexa.

Fontes

1. DailyMed — rótulo de GAMIFANT (emapalumab-lzsg) injection, setid a865e0ef-8685-4f69-8838-648c4f3bab47, revisão 03/2026 (SPL versão 10).
2. FDA — Drugs@FDA/openFDA, BLA 761107: aprovação original em 20/11/2018; indicação de SAM em doença de Still incluída em 27/06/2025.
3. European Medicines Agency — EPAR de recusa de Gamifant, EMEA/H/C/004386, decisão final em 07/01/2021.
4. ClinicalTrials.gov — NCT01818492 (NI-0501-04) e NCT02069899 (NI-0501-05, estudo de extensão).
5. ClinicalTrials.gov — NCT03311854 (NI-0501-06) e NCT05001737 (EMERALD, NI-0501-14).
6. Locatelli F, Jordan MB, Allen C, et al. N Engl J Med. 2020;382(19):1811-1822. PMID 32374962.
7. De Benedetti F, Grom AA, Brogan PA, et al. Ann Rheum Dis. 2023;82(6):857-865. PMID 37001971.
8. Consulta à base de medicamentos da ANVISA, realizada em 18/09/2026.

Sobre a Medicsupply

Medicsupply é uma empresa brasileira especializada em assessoria para importação de medicamentos, equipamentos e produtos médico-hospitalares, com mais de 34 anos de atuação no mercado.