Resumo rápido

• Imiglucerase (Cerezyme) trata manifestações não neurológicas da doença de Gaucher tipos 1 e 3.
• Aprovada pelo FDA em 1994 (hoje BLA 020367) e pela EMA desde 1997; fabricada pela Genzyme, do grupo Sanofi.
• Bula americana vigente traz alerta de tarja preta para hipersensibilidade, incluindo anafilaxia.
• Infusão intravenosa, com posologia que pode chegar a 60 U/kg a cada duas semanas.
• No Brasil, tem registro na ANVISA e é fornecida pelo SUS via PCDT da Doença de Gaucher.

O que é Cerezyme (imiglucerase)?

Cerezyme é o nome comercial da imiglucerase, enzima recombinante da Genzyme, empresa de doenças raras do grupo Sanofi. É terapia de reposição enzimática de longo prazo, intravenosa, para a doença de Gaucher — doença de depósito lisossômico causada por mutações no gene GBA1, que levam à deficiência da beta-glicosidase ácida. Aprovada pelo FDA em 23/05/1994, sucedeu a alglucerase (extraída de placenta humana), com eficácia comparável e sem as limitações do produto natural.

Como funciona

Na deficiência de beta-glicosidase ácida, o glicocerebrosídeo se acumula em macrófagos do baço, fígado, medula óssea e, nos tipos 2 e 3, também no sistema nervoso central. A imiglucerase repõe essa enzima, direcionada aos macrófagos por receptores de manose. Por ser proteína intravenosa, não atravessa a barreira hematoencefálica: trata só as manifestações sistêmicas, não o comprometimento neurológico dos tipos 2 e 3.

Indicações

Conforme a bula vigente do FDA e a indicação da EMA, o Cerezyme é indicado como reposição enzimática de longo prazo para adultos e pacientes pediátricos com doença de Gaucher tipo 1 (não neuronopática) ou tipo 3 (neuronopática crônica) com manifestações não neurológicas significativas: anemia, trombocitopenia, doença óssea e/ou hepatomegalia e esplenomegalia. Não é indicado para o tipo 2; no tipo 3, trata só o componente sistêmico.

Evidências clínicas

A aprovação de 1994 baseou-se em ensaio comparando a glicocerebrosidase recombinante à de origem natural, alglucerase, em doença tipo 1 (Grabowski et al., Annals of Internal Medicine, 1995;122(1):33-39, PMID 7985893), com eficácia comparável entre as duas formas. O acompanhamento de longo prazo vem do ICGG Gaucher Disease Registry (NCT00358943) — registro observacional, não ensaio de registro —, que acompanha pacientes desde 1991, com melhora sustentada de hemoglobina e plaquetas e redução dos volumes hepático e esplênico.

Reposição enzimática x redução de substrato

Segurança

Sim: a bula americana vigente traz alerta de tarja preta para hipersensibilidade, incluindo anafilaxia, possível no início ou após tratamento prolongado — a infusão deve começar com suporte médico e equipamento de ressuscitação, com epinefrina se ocorrer reação grave. Cerca de 15% desenvolvem anticorpos IgG no 1º ano; desses, cerca de 46% têm sintomas de hipersensibilidade. Reações leves de infusão — angioedema, prurido, urticária, calafrios, fadiga — ocorrem em cerca de 3% dos casos, segundo a bula europeia.

Perguntas Frequentes

Cerezyme cura a doença de Gaucher?

Não. É tratamento contínuo que controla as manifestações sistêmicas; não existe cura para a doença.

Cerezyme trata os sintomas neurológicos da doença?

Não. Como não atravessa a barreira hematoencefálica, age apenas sobre sangue, ossos, fígado e baço, mesmo no tipo 3.

Qual a diferença entre Cerezyme e as terapias orais, como Cerdelga e Zavesca?

Cerezyme é infundido por via intravenosa; Cerdelga (eliglustato) e Zavesca (miglustat) são orais, reservadas a situações específicas.

Acesso no Brasil

O Cerezyme tem registro vigente na ANVISA e está incorporado ao SUS desde 2017, pelo PCDT da Doença de Gaucher (Portaria Conjunta nº 4/2017), no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica. O acesso depende de diagnóstico confirmado, avaliação em centro de referência e processo junto à Secretaria de Saúde estadual; o acesso por plano de saúde privado também é possível. Em caso de negativa ou barreira concreta, alguns pacientes recorrem à via judicial — caráter apenas informativo, a avaliar com orientação médica e jurídica qualificada. Por já ter registro e distribuição regular no país, o Cerezyme não se enquadra no perfil de medicamentos que dependem de assessoria de importação, serviço que a Medicsupply presta para produtos ainda não registrados no Brasil.

Conclusão

O Cerezyme segue como uma das principais terapias de reposição enzimática para a doença de Gaucher tipos 1 e 3, com décadas de uso clínico e acompanhamento em registros internacionais. Exige atenção ao risco de hipersensibilidade — hoje em alerta de tarja preta na bula americana — e acompanhamento por equipe especializada. No Brasil, o acesso ocorre pelo SUS, dentro do protocolo clínico vigente.

Fontes

1. FDA — BLA 020367 (Cerezyme, imiglucerase, Genzyme); bula no DailyMed, atualização de janeiro/2026.
2. Grabowski et al., Annals of Internal Medicine, 1995;122(1):33-39, PMID 7985893.
3. EMA — European Public Assessment Report do Cerezyme, autorização de 17/11/1997, Sanofi B.V.
4. ClinicalTrials.gov — NCT00358943, ICGG Gaucher Disease Registry & Pregnancy Sub-registry.
5. ANVISA — registro de medicamento para Cerezyme/imiglucerase, Sanofi.
6. Ministério da Saúde/CONITEC — PCDT da Doença de Gaucher, Portaria Conjunta nº 4/2017.

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