Resumo rápido

• A Anvisa publicou em 24 de agosto de 2026 o cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
• O cancelamento foi feito a pedido da própria Roche, detentora do registro, e formalizado pela Resolução RE nº 3.332, de 21 de agosto de 2026.
• O motivo: os dados disponíveis não foram suficientes para atender aos requisitos regulatórios de manutenção do registro condicional.
• A comercialização já estava suspensa desde julho de 2025, por precaução, em razão de questões de segurança.
• Os pacientes brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025 seguem sob acompanhamento obrigatório — o cancelamento não extingue essa obrigação da empresa.

O que a Anvisa decidiu

Em comunicado conjunto com a Roche, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária informou o cancelamento do registro condicional do Elevidys no Brasil. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução RE nº 3.332, de 21 de agosto de 2026.

Segundo o comunicado, o cancelamento decorre da conclusão de que, até aquele momento, a totalidade dos dados disponíveis não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios vigentes necessários à manutenção do registro condicional.

É importante entender o que significa registro condicional: trata-se de uma via em que a agência autoriza o produto com base em evidência preliminar, mediante o compromisso de a empresa apresentar dados adicionais dentro de prazo determinado. Quando esses dados não confirmam o benefício esperado, o registro não se converte em definitivo.

A linha do tempo no Brasil

• Dezembro de 2024 — o Elevidys obtém registro condicional no Brasil.
• Dezembro de 2024 a julho de 2025 — pacientes brasileiros são tratados com o medicamento.
• Julho de 2025 — a comercialização é suspensa como medida regulatória de precaução, diante da necessidade de avaliação adicional de aspectos de segurança.
• Agosto de 2026 — a Roche solicita o cancelamento do registro, e a Anvisa o formaliza.

Durante o período de suspensão, segundo o comunicado, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a agência no contexto das obrigações associadas ao registro condicional.

O que muda para quem já foi tratado

Este é o ponto mais importante para famílias afetadas: o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa quanto ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, tanto nos estudos clínicos quanto nos programas existentes.

Isso inclui os pacientes brasileiros que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A Anvisa determina a continuidade do monitoramento de segurança e o reporte das informações pertinentes à agência, nos termos da regulação aplicável.

Famílias com dúvidas sobre o acompanhamento devem procurar o médico responsável pelo tratamento e o serviço onde a infusão foi realizada.

O que é o Elevidys

O delandistrogeno moxeparvoveque é uma terapia gênica baseada em vetor viral adeno-associado, administrada em infusão intravenosa única. Foi desenvolvida pela Sarepta Therapeutics e comercializada internacionalmente em parceria com a Roche.

Na distrofia muscular de Duchenne, uma mutação no gene DMD impede a produção da distrofina — proteína que protege as fibras musculares durante a contração. Sem ela, o músculo se degenera progressivamente. A terapia foi desenhada para introduzir o gene de uma micro-distrofina, versão encurtada da proteína, contendo domínios selecionados da distrofina presente no músculo normal.

A situação em outras agências

A decisão brasileira não é isolada. O histórico regulatório internacional do produto ajuda a compreender o contexto.

Estados Unidos. O Elevidys mantém aprovação do FDA, mas com restrições significativas. Em junho de 2025, a agência informou ter recebido dois relatos de falência hepática aguda fatal em pacientes pediátricos do sexo masculino, não ambulatoriais, tratados com o produto. Em novembro de 2025, o FDA aprovou revisão da bula que incluiu advertência em destaque (boxed warning) para risco de lesão hepática grave e falência hepática aguda, inclusive com desfecho fatal, e restringiu a indicação a pacientes ambulatoriais — isto é, que ainda caminham — a partir de 4 anos de idade. A agência exigiu ainda estudo observacional pós-comercialização para avaliar melhor o risco hepático.

União Europeia. Em julho de 2025, o Comitê de Medicamentos de Uso Humano da EMA recomendou a recusa da autorização de comercialização solicitada pela Roche Registration GmbH.

Perguntas frequentes

O cancelamento significa que o medicamento foi proibido?

Não exatamente. O cancelamento foi solicitado pela própria empresa detentora do registro, e decorre de os dados apresentados não terem sido suficientes para manter o registro condicional. A comercialização no Brasil já estava suspensa desde julho de 2025.

É possível importar o Elevidys?

Não é um caminho apropriado. Trata-se de terapia gênica de infusão única, aplicada exclusivamente em centro especializado, com protocolo de monitoramento hepático rigoroso — e o produto carrega advertência de risco de falência hepática fatal na bula norte-americana. Não é medicamento de uso domiciliar nem de aquisição individual. Qualquer decisão terapêutica em distrofia muscular de Duchenne deve ser conduzida pelo neurologista responsável, dentro de serviço habilitado.

A decisão é definitiva?

A Anvisa afirmou no comunicado que reafirma sua disposição em avaliar prioritariamente futuras submissões que tragam evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes. A Roche, por sua vez, declarou seguir empenhada com o programa clínico do produto e com a apresentação das evidências necessárias.

Quais são as alternativas para Duchenne no Brasil?

O manejo da distrofia muscular de Duchenne envolve abordagem multidisciplinar, com corticoterapia, acompanhamento cardiológico e respiratório, fisioterapia e reabilitação. Existem também terapias específicas conforme a mutação envolvida. A definição do tratamento cabe ao neurologista, considerando o perfil genético e o estágio clínico de cada paciente.

Fontes

1. Anvisa — Comunicado “Anvisa e Roche informam o cancelamento do registro do medicamento Elevidys® a pedido da empresa”, publicado em 24 de agosto de 2026.
2. Diário Oficial da União — Resolução RE nº 3.332, de 21 de agosto de 2026: cancelamento do registro condicional do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque).
3. FDA — ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), STN 125781, Sarepta Therapeutics: informação de prescrição com indicação restrita a pacientes ambulatoriais com DMD a partir de 4 anos e limitações de uso em pacientes com comprometimento hepático preexistente ou infecção viral hepática ativa.
4. FDA — Comunicado de segurança do CBER (junho de 2025) sobre dois relatos de falência hepática aguda fatal em pacientes pediátricos não ambulatoriais tratados com Elevidys; revisão de bula aprovada em novembro de 2025, com advertência em destaque para lesão hepática grave e exigência de estudo observacional pós-comercialização.
5. EMA — “Refusal of the marketing authorisation for Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)”, EMA/237523/2025, EMEA/H/C/005293: opinião emitida em 24 de julho de 2025, referente à solicitação da Roche Registration GmbH.

Sobre a Medicsupply

Medicsupply é uma empresa brasileira especializada em assessoria para importação de medicamentos, equipamentos e produtos médico-hospitalares, com mais de 34 anos de atuação no mercado.