Resumo rápido

• Wayrilz é o nome comercial do princípio ativo Rilzabrutinib, um inibidor da Tirosina Quinase de Bruton (BTK).
• Sua indicação é o tratamento de adultos com Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI) persistente ou crônica com resposta insuficiente a um tratamento anterior.
• O medicamento atua modulando a resposta do sistema imune para reduzir a destruição de plaquetas e a produção de autoanticorpos.
• A administração do Rilzabrutinib é por via oral, na dose de 400 mg duas vezes ao dia.
• O medicamento foi aprovado pelo FDA (Estados Unidos) em agosto de 2025 e também no Japão e nos Emirados Árabes Unidos; na União Europeia e na China encontra-se em análise regulatória.

O Que É Wayrilz (Rilzabrutinib)?

Wayrilz é o nome comercial do princípio ativo Rilzabrutinib. Este medicamento pertence à classe dos inibidores da Tirosina Quinase de Bruton (BTK), sendo uma molécula oral, covalente e reversível. Desenvolvido pela farmacêutica Sanofi (por meio da Genzyme Corporation), o Rilzabrutinib foi projetado para modular a atividade de células do sistema imune, como as células B e os macrófagos, que desempenham um papel central em diversas doenças autoimunes, incluindo a Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI). Trata-se do primeiro inibidor de BTK aprovado para o tratamento da PTI. [1]

Como o Rilzabrutinib Atua no Organismo?

O Rilzabrutinib atua inibindo seletivamente a enzima Tirosina Quinase de Bruton (BTK). A BTK é um componente essencial nas vias de sinalização de células imunes como as células B e os macrófagos, que, na PTI, contribuem para a produção de autoanticorpos e para a destruição das plaquetas. O medicamento exerce seu efeito terapêutico por meio de dois mecanismos principais: a inibição da ativação das células B, o que reduz a produção de autoanticorpos, e a interrupção da destruição das plaquetas revestidas por esses anticorpos pelos macrófagos. Como resultado, há uma redução da destruição plaquetária e da inflamação mediada por células imunes, o que ajuda a normalizar a contagem de plaquetas e a controlar a doença. [1]

Indicações de Uso: Para Quem Wayrilz é Prescrito?

A indicação aprovada para o uso de Wayrilz (Rilzabrutinib) é o tratamento da Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI) persistente ou crônica em pacientes adultos que tiveram resposta insuficiente a um tratamento anterior, como imunoglobulinas, terapia anti-D ou corticosteroides. Portanto, não é uma terapia de primeira linha, mas sim uma opção para casos com resposta inadequada ou intolerância às terapias iniciais. Como o medicamento ainda não possui registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA), o acesso no Brasil pode depender de programas de acesso expandido ou de tratamentos judiciais, nos quais a compra judicial é determinada para atender a casos específicos sem outras alternativas terapêuticas disponíveis. [1]

Evidências Clínicas e Eficácia de Wayrilz

A eficácia e a segurança do Rilzabrutinib foram avaliadas em um programa de desenvolvimento clínico que incluiu um estudo de fase 1-2 e o estudo de fase 3 LUNA 3. O estudo LUNA 3, randomizado e controlado por placebo, avaliou o medicamento em 202 adultos com PTI persistente ou crônica. A resposta plaquetária durável, desfecho primário, foi alcançada por 23% dos pacientes tratados com Rilzabrutinib frente a 0% no grupo placebo, com resposta plaquetária global observada em cerca de 65% dos pacientes tratados versus 33% no placebo. O tratamento também reduziu a ocorrência de sangramentos e a necessidade de terapia de resgate, além de melhorar a fadiga e a qualidade de vida. Com base nesses dados, o medicamento foi aprovado pelo Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos em agosto de 2025. [2][3][4]

Wayrilz vs. Outros Tratamentos para PTI: Uma Comparação

Segurança e Efeitos Colaterais de Wayrilz (Rilzabrutinib)

O perfil de segurança do Rilzabrutinib foi avaliado nos estudos clínicos. Os efeitos colaterais mais comuns reportados pelos participantes incluíram diarreia, fadiga, náuseas, dor de cabeça e infecções do trato respiratório superior. Assim como ocorre com outros inibidores de BTK, existe um risco aumentado de infecções graves (bacterianas, virais ou fúngicas) durante o tratamento. Outros eventos adversos podem incluir reações de hipersensibilidade e alterações nas enzimas hepáticas. O medicamento é contraindicado para pacientes com hipersensibilidade conhecida ao Rilzabrutinib ou a qualquer um dos excipientes da fórmula. Durante o tratamento, é recomendado o monitoramento da função hepática e a avaliação de possíveis interações com outros medicamentos, especialmente aqueles que inibem ou induzem a enzima CYP3A4. [1]

Perguntas Frequentes

Qual o objetivo do tratamento com Wayrilz para a PTI?

O objetivo do tratamento com Wayrilz é o controle da Púrpura Trombocitopênica Imune (PTI) persistente ou crônica. O medicamento visa aumentar e manter a contagem de plaquetas em níveis seguros para reduzir o risco de sangramentos, não sendo um tratamento com finalidade curativa.

Qual a dosagem usual de Wayrilz?

A dose recomendada de Wayrilz é de 400 mg, administrada por via oral duas vezes ao dia, com ou sem alimentos. A adequação do tratamento e o acompanhamento devem ser sempre determinados pelo médico especialista, com base nas características clínicas de cada paciente.

Wayrilz já está aprovado pela ANVISA no Brasil?

Até o momento, Wayrilz (Rilzabrutinib) não possui registro sanitário na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA). O medicamento já foi aprovado pelo FDA (Estados Unidos), no Japão e nos Emirados Árabes Unidos, e encontra-se em análise regulatória na União Europeia e na China.

Onde posso encontrar mais informações oficiais sobre Wayrilz?

Informações oficiais sobre o medicamento podem ser encontradas nos sites de agências reguladoras como o FDA. O site do fabricante, Sanofi, e publicações de estudos clínicos como o LUNA 3 também são fontes de dados técnicos.

O Papel de Wayrilz (Rilzabrutinib) na Terapêutica Atual

Wayrilz (Rilzabrutinib) representa uma nova opção terapêutica no manejo da PTI persistente ou crônica em adultos, oferecendo um mecanismo de ação direcionado. Como o primeiro inibidor de BTK aprovado para essa condição, sua capacidade de modular a resposta imune pode proporcionar um benefício clínico significativo para pacientes que não respondem ou são intolerantes às terapias existentes. A pesquisa científica continua a explorar o potencial do Rilzabrutinib em outras doenças autoimunes e inflamatórias. A decisão sobre a indicação e o uso do medicamento deve ser sempre realizada por um médico especialista, que avaliará o perfil individual e as necessidades de cada paciente.

Fontes

1. [1] FDA — Prescribing Information / Aprovação, WAYRILZ (rilzabrutinibe), NDA 219685 — Genzyme Corporation (Sanofi), aprovado em 29/08/2025
2. [2] ClinicalTrials.gov — Estudo LUNA 3 (NCT04562766)
3. [3] Kuter DJ, Ghanima W, Cooper N, et al. Safety and efficacy of rilzabrutinib vs placebo in adults with immune thrombocytopenia: the phase 3 LUNA3 study. Blood. 2025;145(24):2914-2926. doi:10.1182/blood.2024027336
4. [4] Kuter DJ, Efraim M, Mayer J, et al. Rilzabrutinib, an Oral BTK Inhibitor, in Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2022;386(15):1421-1431. doi:10.1056/NEJMoa2110297

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