A Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, concedeu aprovação tradicional ao Vitrakvi (larotrectinibe), medicamento desenvolvido pela Bayer para o tratamento de tumores sólidos positivos para fusão do gene NTRK. A decisão confirma o benefício clínico da terapia e consolida seu uso após quase seis anos sob autorização acelerada, inicialmente concedida em 2018.

A aprovação plena reforça a relevância das terapias oncológicas baseadas em alterações genéticas específicas e marca um avanço importante no tratamento de cânceres raros, que podem surgir em diferentes órgãos, mas compartilham o mesmo mecanismo molecular.

Aprovação completa após autorização acelerada

O Vitrakvi foi aprovado pela FDA pela primeira vez em 2018 por meio do programa de aprovação acelerada, destinado a medicamentos voltados a doenças graves e com poucas opções terapêuticas. Nesse modelo, a liberação ocorre antes da conclusão de estudos confirmatórios, desde que haja indícios consistentes de benefício clínico.

Com a apresentação de novos dados robustos de eficácia e duração de resposta, a agência reguladora concedeu agora a aprovação tradicional. Com isso, o Vitrakvi se torna o primeiro inibidor de NTRK a alcançar autorização completa da FDA, estabelecendo-se como tratamento de referência para tumores sólidos com fusão do gene NTRK.

Indicação para adultos e pacientes pediátricos

O medicamento está totalmente autorizado para uso em pacientes adultos e pediátricos com tumores sólidos positivos para fusão do gene da tirosina quinase do receptor neurotrófico. A indicação contempla casos em que não há mutação de resistência adquirida conhecida, quando a doença é metastática ou quando a ressecção cirúrgica pode resultar em morbidade grave.

O uso também se aplica a pacientes que não possuem opções terapêuticas alternativas satisfatórias ou que apresentaram progressão da doença após tratamentos anteriores. A abrangência da indicação reflete a natureza dos tumores associados à fusão NTRK, que podem ocorrer em qualquer faixa etária e em múltiplos tecidos.

O papel da fusão do gene NTRK no câncer

Os tumores com fusão do gene NTRK produzem uma proteína TRK alterada, responsável por ativar sinais contínuos de crescimento celular. Essa ativação anormal leva à proliferação descontrolada das células cancerígenas e ao avanço da doença.

Esse tipo de alteração genética pode estar presente em cânceres localizados em diferentes partes do corpo, incluindo pulmões, tireoide, cólon, pâncreas e glândulas salivares. O Vitrakvi foi desenvolvido especificamente para bloquear a ação dessa proteína alterada, interrompendo os sinais de crescimento tumoral e contribuindo para o controle da progressão da doença.

Evidências clínicas que sustentaram a decisão

A decisão da FDA foi apoiada por dados positivos de três estudos clínicos abertos, que incluíram pacientes adultos e pediátricos com tumores sólidos irressecáveis ou metastáticos positivos para fusão do gene NTRK.

A análise agrupada dos resultados demonstrou uma taxa de resposta global de 60% entre os pacientes tratados com Vitrakvi. Desse total, 24% apresentaram resposta completa e 36% resposta parcial. Outro dado relevante foi a duração mediana da resposta, estimada em 43,3 meses, indicando benefício clínico sustentado ao longo do tempo.

Esses resultados confirmaram o impacto terapêutico observado inicialmente e atenderam aos critérios exigidos para a conversão da aprovação acelerada em aprovação tradicional.

Repercussão no setor oncológico

A aprovação completa foi bem recebida por especialistas e organizações ligadas à oncologia. Andrea Ferris, presidente e diretora executiva da fundação LUNGevity, destacou que a decisão consolida o Vitrakvi como uma opção terapêutica importante para pacientes com cânceres positivos para fusão do gene NTRK e abre caminho para novos avanços em terapias genéticas direcionadas.

Na Bayer, o marco foi descrito como resultado de anos de pesquisa e dedicação. Chandra Goda, diretor executivo e líder da marca Vitrakvi nos Estados Unidos, afirmou que esta é a primeira aprovação completa de um inibidor de NTRK pela FDA, representando um ponto alto no desenvolvimento de medicamentos de precisão.

A decisão reforça a tendência de tratamentos cada vez mais personalizados na oncologia, baseados no perfil molecular do tumor e não apenas em sua localização anatômica.

Com informações de PM Live
https://pmlive.com/pharma_news/bayers-vitrakvi-receives-full-fda-approval-for-ntrk-gene-fusion-positive-tumours/

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