Resumo rápido

• O Procysbi é o bitartarato de cisteamina (mercaptamina, na Denominação Comum Brasileira) de liberação retardada, tomado a cada 12 horas; o Cystagon, de liberação imediata, a cada 6 horas.
• É indicado na cistinose nefropática: nos EUA, a partir de 1 ano (aprovação inicial em 30/04/2013); na União Europeia, desde setembro de 2013, para a forma comprovada.
• No estudo RP103-03, com 43 pacientes, não foi inferior ao Cystagon no controle da cistina dos glóbulos brancos, com mais efeitos gastrointestinais.
• A bula americana não tem advertência em destaque (tarja) e, desde 2022, alerta para a colonopatia fibrosante; a amamentação não é recomendada nos EUA e é contraindicada na Europa.
• Sem registro na ANVISA nem protocolo no SUS, o acesso é por importação em nome do paciente, com receita médica e cadeia fria.

O que é Procysbi (bitartarato de cisteamina)?

Procysbi é a marca do bitartarato de cisteamina (mercaptamina, DCB nº 5678) de liberação retardada, um depletor de cistina de uso oral. Nos EUA, o titular é a Horizon Therapeutics USA, do grupo Amgen (NDA 203389, cápsulas; NDA 213491, grânulos em sachê); na União Europeia, a Chiesi Farmaceutici S.p.A., só com cápsulas. A cisteamina oral também é comercializada como Cystagon, de liberação imediata (Mylan, nos EUA; Recordati Rare Diseases, na União Europeia). Os colírios de cloridrato de cisteamina, como Cystadrops e Cystaran, tratam os cristais na córnea e são outros produtos.

A cistinose nefropática

A cistinose é uma doença genética rara, autossômica recessiva, causada por mutações no gene CTNS, que codifica a cistinosina, proteína que retira a cistina dos lisossomos. Sem ela, a cistina se acumula e forma cristais em vários órgãos, sobretudo nos rins; estima-se 1 caso a cada 100.000 a 200.000 nascidos vivos. Os sinais surgem em geral no primeiro ano, com síndrome de Fanconi (perda de sais e nutrientes pela urina), muita urina, muita sede e déficit de crescimento; depois vêm fotofobia e hipotireoidismo e, a partir da adolescência, diabetes e problemas musculares, ósseos e neurológicos. Sem tratamento, a falência renal chega por volta dos 10 anos.

Procysbi × Cystagon: o que muda com a liberação retardada

Muda a formulação, não o princípio ativo: no Procysbi, a cisteamina tem revestimento resistente ao ácido do estômago e é liberada no intestino delgado, o que permite duas tomadas ao dia. O Cystagon obriga a uma dose noturna; segundo os autores do RP103-03, pacientes citam com frequência esse esquema e os efeitos adversos como motivos para não seguir o tratamento.

Característica	Procysbi	Cystagon
Liberação	Retardada (gastrorresistente)	Imediata
Intervalo entre doses	12 horas	6 horas
Apresentações	Cápsulas de 25 e 75 mg; grânulos de 75 e 300 mg (só nos EUA)	Cápsulas de 50 e 150 mg
Meia-vida média	253 minutos	90 minutos

Mecanismo de ação

A cisteamina é um aminotiol. Nos lisossomos, converte a cistina em cisteína e em um dissulfeto misto de cisteína e cisteamina, que saem do lisossomo mesmo sem a cistinosina. Assim, cai a cistina nas células, medida nos glóbulos brancos. Pela bula europeia, o tratamento iniciado cedo retarda a falência renal.

Indicações

Estados Unidos (FDA)

Pela bula americana vigente, o Procysbi é indicado na cistinose nefropática em adultos e crianças a partir de 1 ano; abaixo dessa idade, segurança e eficácia não foram estabelecidas. As cápsulas foram aprovadas em 30/04/2013, e os grânulos, em 14/02/2020.

União Europeia (EMA)

O Procysbi (EMEA/H/C/002465) é autorizado desde setembro de 2013 para a cistinose nefropática comprovada, sem idade mínima; em crianças de até cerca de 6 anos com risco de aspiração, as cápsulas são abertas e o conteúdo é misturado a alimento ou líquido.

Evidências clínicas

RP103-03: não inferioridade frente ao Cystagon

O RP103-03 (NCT01000961), estudo de fase 3 aberto, randomizado e cruzado, em 8 centros dos EUA e da Europa, incluiu 43 pacientes de 6 a 26 anos estáveis com Cystagon. Cada um usou cada formulação por 3 semanas. O desfecho principal foi a cistina nos glóbulos brancos (nmol de meia-cistina por mg de proteína). Na publicação, o pico foi de 0,62 com Procysbi e de 0,54 com Cystagon: diferença de 0,08 (IC de 95,8%: 0 a 0,16), dentro da margem de não inferioridade de 0,3. Na análise da bula americana (39 pacientes), foram 0,52 e 0,44 (IC de 95,8% da diferença: 0,01 a 0,15). A dose diária de Procysbi foi menor (82% da anterior na publicação; 91% na bula), e os efeitos gastrointestinais, cerca de três vezes mais frequentes.

RP103-04 e RP103-08: uso prolongado e crianças pequenas

Na extensão RP103-04 (NCT01197378), 40 pacientes seguiram com Procysbi: em 2 anos, a cistina média ficou sempre abaixo de 1, a função renal se manteve e a melhora da qualidade de vida persistiu; pela bula, 20 passaram de 5 anos de uso. O RP103-08 (NCT01744782), com centros em São Paulo e Chicago, tratou por até 18 meses 15 crianças de 1 a 5 anos sem uso prévio de cisteamina: a cistina caiu de 3,2 para 0,8, o escore Z da altura passou de −3,2 para 0,1 e a filtração glomerular estimada, de 55,9 para 63,8 mL/min/1,73 m². São estudos abertos, sem grupo de comparação. Uma revisão sistemática de 2025 achou evidência de baixa certeza de que a liberação retardada pouco ou nada difere da imediata na cistina, com leve aumento de eventos adversos, e apontou que começar cedo provavelmente preserva melhor a função renal.

Posologia e administração

Pela bula americana, o uso é oral, a cada 12 horas, a partir do diagnóstico:

• Início: sem uso prévio de cisteamina, 1/6 a 1/4 da manutenção de 1,3 g/m² por dia, em duas tomadas (acima de 50 kg, 1.000 mg a cada 12 horas); de 1 a 5 anos, aumentos de 10% a cada 2 semanas ou mais; a partir de 6 anos, manutenção em 4 a 6 semanas.
• Troca da liberação imediata: mesma dose diária total, dividida a cada 12 horas, com dosagem da cistina após 2 semanas.
• Alvo: cistina abaixo de 1 nmol de meia-cistina por mg de proteína (no método de leucócitos mistos), com ajustes de 10% e teto de 1,95 g/m² por dia; nos EUA, a coleta é 12 horas após a dose; na Europa, 30 minutos após a dose da manhã.
• Tomada: cápsula inteira, com suco (exceto de toranja) ou água; ou grânulos intactos em purê de maçã, geleia de frutas vermelhas ou suco, em até 30 minutos, ou por gastrostomia.
• Jejum: nos EUA, sem comida 2 horas antes e 30 minutos depois; na Europa, sem refeições e laticínios de 1 hora antes a 1 hora depois. Bicarbonato ou carbonato, com 1 hora de intervalo; sem álcool.
• Dose esquecida: tomar em até 8 horas; se faltar menos de 4 horas para a próxima, pular, sem dobrar.

Segurança

A bula americana não tem advertência em destaque (tarja). A contraindicação é a hipersensibilidade grave, inclusive anafilaxia, à cisteamina ou à penicilamina; na Europa, também a amamentação.

Advertências e reações adversas

• Pele e ossos: com doses altas de cisteamina de liberação imediata, houve lesões semelhantes às da síndrome de Ehlers-Danlos (pseudotumores moluscoides, estrias, osteopenia); o uso é interrompido e pode voltar em dose menor. Erupção grave suspende o uso de vez.
• Intestino: úlcera, sangramento e colonopatia fibrosante (estreitamento do cólon), relatada após a comercialização; nos EUA, se confirmada, troca-se de vez para a cisteamina de liberação imediata.
• Sistema nervoso: convulsões, sonolência, depressão, encefalopatia e hipertensão intracraniana benigna, que pede avaliação oftalmológica.
• Exames: leucopenia e fosfatase alcalina elevada, reversíveis.

No RP103-03, houve vômitos em 19% com Procysbi e 12% com a liberação imediata, náusea em 16% e 7%, dor abdominal em 14% e 0% e dor de cabeça em 9% e 0%. Odor no hálito e na pele também está entre as reações mais comuns.

Interações, gravidez e amamentação

Remédios que elevam o pH do estômago, como os com bicarbonato ou carbonato, podem liberar a cisteamina antes da hora, e a cistina deve ser monitorada. O álcool pode acelerar a liberação. Em ratos, a cisteamina foi teratogênica em doses menores que a de manutenção humana, sem dados em gestantes; a bula europeia pede que não seja usada na gravidez, sobretudo no primeiro trimestre, salvo se claramente necessária, com teste de gravidez negativo antes do início e contracepção. Na amamentação, o uso não é recomendado nos EUA e é contraindicado na Europa.

Situação regulatória e como funciona o acesso

Nos dados abertos de medicamentos da ANVISA (consulta em 09/10/2026), não há registro de cisteamina (mercaptamina) em nenhuma forma, nem das marcas Procysbi e Cystagon, e a Lista CMED de 09/10/2026 não traz apresentação. Não há protocolo clínico (PCDT) do SUS para a cistinose, e a cisteamina não consta da RENAME 2024 nem das listas da Portaria SVS/MS 344/98 (Anexo I atualizado pela RDC nº 1.036, de 09/07/2026). O acesso passa pela importação para uso próprio, em nome do paciente, com receita médica, a partir dos EUA ou da Europa. O Procysbi fica em geladeira (2 °C a 8 °C) até a abertura do frasco e, depois, até 25 °C por até 30 dias (bula europeia), ou até a dispensação e, depois, entre 20 °C e 25 °C por até 4 meses (bula americana); a importação precisa preservar a cadeia fria.

Compra judicial: quando o tratamento é pedido na Justiça

No Tema 500 da repercussão geral (RE 657.718, julgado em 22/05/2019), o STF definiu que, como regra, a falta de registro na ANVISA impede o fornecimento de medicamento por decisão judicial. A exceção depende de mora irrazoável da agência na análise do pedido de registro (prazo superior ao da Lei 13.411/2016) e de três requisitos: pedido de registro no Brasil (salvo medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras), registro em renomadas agências reguladoras no exterior e inexistência de substituto terapêutico registrado no país; a ação é proposta contra a União. Pelo Tema 990 do STJ, os planos de saúde não são obrigados a fornecer medicamento não registrado pela ANVISA.

Na cistinose, doença rara, o relatório médico detalhado é central: diagnóstico, cistina nos glóbulos brancos, função renal e justificativa da formulação, inclusive quanto a substituto registrado. Cada caso exige orientação médica e jurídica individualizada, sem garantia de resultado. É comum a ação trazer orçamentos de fornecedores, e a Medicsupply pode fornecer a cotação da importação.

Como a Medicsupply conduz a importação

A Medicsupply atua como assessoria de importação, sem vender medicamentos, sempre em nome do paciente e a partir da receita médica: faz a conversa inicial com um especialista, orienta sobre as normas da ANVISA e os documentos, apoia a documentação, conduz a importação com fornecedores que têm as licenças exigidas no país de origem e medicamentos rastreáveis até o fabricante, e acompanha tudo até a entrega. O prazo médio depende da origem:

Origem	Prazo médio
EUA (FDA)	10 dias
Canadá (Health Canada)	17 dias
Europa (EMA)	16 dias úteis
Ásia: Índia, China e Japão (CDSCO, NMPA, PMDA)	16 dias úteis

Os prazos variam conforme a disponibilidade do fornecedor, a modalidade de importação e a eventual necessidade de autorização excepcional; nenhum prazo é prometido a um caso específico, e a confirmação cabe ao time de compras.

• Modalidades: remessa expressa internacional, usada na maioria dos casos; DSI, que está sendo substituída; e DUIMP, novo modelo do Siscomex que unifica DI, LI e DSI e permite anuências em paralelo.
• Documentos: fatura pró-forma, fatura comercial, romaneio de carga, conhecimento aéreo (AWB) e declaração de importação (DIR, DSI ou DUIMP), sempre em nome do paciente.
• Formação do valor: preço do fornecedor internacional, câmbio do dia, impostos e taxas alfandegárias e frete; quando há equivalente nacional, compara-se com a tabela CMED.
• Alcance: canal direto com fornecedores sob FDA, EMA, CDSCO, NMPA, PMDA e Health Canada; não há canal na América do Sul.

Perguntas Frequentes

O Procysbi tem registro na ANVISA?

Não. Nos dados abertos da ANVISA de 09/10/2026, não há registro de cisteamina, Procysbi ou Cystagon; o acesso é por importação em nome do paciente, com receita médica.

Quem usa Cystagon pode passar para o Procysbi?

Pela bula americana, a troca usa a mesma dose diária total, em duas tomadas, com nova dosagem da cistina após 2 semanas; a decisão é do nefrologista.

Crianças pequenas podem usar o Procysbi?

Nos EUA, a partir de 1 ano; se a criança não engole a cápsula, o conteúdo dela ou os grânulos são misturados em alimento; na Europa, não há idade mínima na indicação.

O SUS ou o plano de saúde são obrigados a fornecer a cisteamina?

Não há protocolo do SUS para a cistinose, e, pelo Tema 990 do STJ, os planos não são obrigados a fornecer medicamento sem registro na ANVISA. Pedidos judiciais seguem o Tema 500 do STF e exigem orientação médica e jurídica individualizada, sem garantia de resultado.

Conclusão

O Procysbi permite tomar a cisteamina duas vezes ao dia, e não quatro, sem inferioridade frente à liberação imediata no controle da cistina, mas com mais queixas gastrointestinais. Sem registro na ANVISA, o acesso passa pela importação em nome do paciente, com receita, cadeia fria e acompanhamento do nefrologista; a Medicsupply pode assessorar esse processo.

Fontes

1. FDA — Procysbi, bula vigente: NDA 203389 (cápsulas) e NDA 213491 (grânulos), Horizon Therapeutics USA, Inc. (Amgen); openFDA, consulta em 09/10/2026.
2. FDA — Drugs@FDA: NDA 203389, 213491, 020392 (Cystagon), 200740 (Cystaran) e 211302 (Cystadrops); consulta em 09/10/2026.
3. EMA — Procysbi, EPAR EMEA/H/C/002465 e informação do produto (EU/1/13/861/001-002), Chiesi Farmaceutici S.p.A.; atualização de 16/09/2026.
4. EMA — Cystagon (EMEA/H/C/000125) e Cystadrops (EMEA/H/C/003769), Recordati Rare Diseases.
5. Langman CB et al., Clin J Am Soc Nephrol, 2012;7(7):1112-1120. PMID 22554716 (RP103-03; ClinicalTrials.gov NCT01000961).
6. Langman CB et al., J Pediatr, 2014;165(3):528-533.e1. PMID 24948347 (RP103-04; ClinicalTrials.gov NCT01197378).
7. Vaisbich MH et al., JIMD Rep, 2022;63(1):66-79. PMID 35028272 (RP103-08; ClinicalTrials.gov NCT01744782).
8. Ledinger D et al., Orphanet J Rare Dis, 2025;20(1):463. PMID 40877952 (revisão sistemática).
9. ANVISA — Dados abertos de medicamentos e Lista CMED de 09/10/2026: sem registro ou apresentação de cisteamina.
10. ANVISA — Lista consolidada de DCB (versão vigente, IN nº 473, de 02/10/2026): mercaptamina, nº 5678.
11. ANVISA — RDC nº 1.036, de 09/07/2026: atualização nº 101 do Anexo I da Portaria SVS/MS nº 344/1998.
12. Ministério da Saúde — Lista de PCDT e RENAME 2024.

Sobre a Medicsupply

Medicsupply é uma empresa brasileira especializada em assessoria para importação de medicamentos, equipamentos e produtos médico-hospitalares, com mais de 34 anos de atuação no mercado.