Duvyzat (Givinostat) chega ao mercado europeu com evidências clínicas que demonstram redução da progressão da DMD.
A distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética rara que leva à perda progressiva da força muscular, passa a contar com uma nova alternativa terapêutica na União Europeia. A Comissão Europeia aprovou o uso condicional do givinostat, comercializado como Duvyzat, para pacientes ambulatoriais a partir dos 6 anos. O avanço representa um marco relevante, especialmente em um campo em que as opções capazes de interferir nos mecanismos fundamentais da doença são limitadas.
Duvyzat (Givinostat): uma nova alternativa para retardar a progressão da DMD
Duvyzat é um inibidor de histona desacetilase administrado por via oral e indicado para pacientes ambulatoriais com 6 anos ou mais. O tratamento pode ser adotado independentemente do tipo de mutação genética responsável pela distrofia muscular de Duchenne, desde que combinado ao uso de corticosteroides. Essa característica amplia o acesso terapêutico e reforça o potencial da medicação no manejo clínico da doença.
Paolo Bettica, diretor médico do Grupo Italfarmaco, destacou que o mecanismo de ação do Duvyzat auxilia na preservação da função muscular e na desaceleração da progressão da DMD. Segundo ele, esse avanço é significativo, já que poucos tratamentos disponíveis atuam diretamente nos processos fisiopatológicos da doença de forma abrangente.
Resultados do estudo de fase 3: desempenho clínico do Duvyzat (Givinostat)
Evidências do ensaio Epidys
A aprovação europeia foi fundamentada nos resultados do estudo de fase 3 Epidys (NCT02851797), um ensaio multicêntrico, randomizado e controlado por placebo que incluiu 179 crianças ambulatoriais com 6 anos ou mais. O tratamento com givinostat foi administrado duas vezes ao dia, sempre em associação aos corticosteroides.
O estudo alcançou seu objetivo primário ao mostrar melhora estatística e clinicamente relevante no tempo necessário para subir quatro degraus, uma medida essencial na avaliação funcional da DMD. Entre os desfechos secundários, destacaram-se avanços na Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) e redução da infiltração gordurosa detectada por ressonância magnética.
Impacto na perda funcional ao longo do tempo
Os pesquisadores observaram que o uso contínuo de Duvyzat reduziu em aproximadamente 40% a perda cumulativa de células NSAA, indicando eficácia na desaceleração da deterioração muscular. Em dados de extensão do estudo, a idade mediana para perda da capacidade de deambulação foi de 18,1 anos no grupo tratado, comparada a 15,2 anos nas coortes de história natural. A maioria dos efeitos adversos relatados foi leve a moderada. Os resultados completos foram publicados na revista The Lancet Neurology em março de 2024.
Expansão regulatória na Europa: o papel do Duvyzat (Givinostat)
A Comissão Europeia aprovou o medicamento após parecer favorável do Comité de Medicamentos para Uso Humano da Agência Europeia de Medicamentos em abril de 2025. O registro abrange todos os 27 Estados-Membros da União Europeia, além de Islândia, Liechtenstein e Noruega. A Italfarmaco iniciou tratativas com autoridades de cada país para assegurar que o acesso ao Duvyzat ocorra de maneira uniforme no continente.
Francesco De Santis, presidente da Italfarmaco Holding, afirmou que a aprovação oferece uma nova alternativa terapêutica para um amplo grupo de pacientes, reforçando o compromisso da empresa com tratamentos inovadores.
Como se trata de uma autorização condicional, a empresa realizará estudos adicionais para aprofundar o perfil de eficácia e segurança do medicamento.
Situação regulatória do Duvyzat (Givinostat) fora da União Europeia
Nos Estados Unidos, o givinostat já havia sido aprovado pela Food and Drug Administration em março de 2024 para pacientes com 6 anos ou mais. No Reino Unido, a Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency autorizou o uso para pacientes ambulatoriais e concedeu aprovação condicional para indivíduos não ambulatoriais.
Conclusão sobre o Duvyzat (Givinostat)
A chegada do Duvyzat ao mercado europeu marca um avanço expressivo no enfrentamento da distrofia muscular de Duchenne. Com evidências clínicas robustas e atuação direta nos mecanismos da doença, o givinostat amplia o horizonte terapêutico e oferece uma nova perspectiva para pacientes e famílias. A continuidade dos estudos clínicos permitirá consolidar o papel da medicação no manejo da DMD e orientar seu uso a longo prazo.
Com informações de AboutPharma — https://www.aboutpharma.com/legal-regulatory/distrofia-muscolare-di-duchenne-givinostat-ottiene-il-via-libera-europeo-alla-commercializzazione/
Blog da Medicsupply — Informação confiável sobre saúde, medicamentos e inovação científica.
Medicsupply — Assessoria na Importação de Medicamentos
📱 (11) 5085-5856 | (11) 5085-5888
🌐 www.medicsupply.com.br
