A aprovação do Gomekli (mirdametinib) pelo FDA marca um avanço importante para pacientes com neurofibromatose tipo 1, especialmente adultos que não contavam com terapias aprovadas para neurofibromas plexiformes. A decisão amplia as possibilidades de cuidado para uma condição genética rara associada a impacto clínico significativo.
Avanço regulatório para o Gomekli (mirdametinib)
O FDA autorizou o uso do Gomekli, da SpringWorks Therapeutics, para adultos e pacientes pediátricos com neurofibromatose tipo 1 associada a neurofibromas plexiformes sintomáticos e não removíveis cirurgicamente. É a primeira vez que um medicamento direcionado à população adulta recebe aprovação para essa indicação.
A NF1 afeta cerca de 100 mil pessoas nos Estados Unidos. A mutação no gene NF1 reduz a atividade da neurofibromina, responsável por controlar a proliferação celular. Pacientes apresentam risco de 30% a 50% de desenvolver neurofibromas plexiformes ao longo da vida, tumores de tratamento complexo e difícil abordagem cirúrgica.
Gomekli (mirdametinib) amplia o público elegível e acirra o mercado
Até o momento, o único medicamento aprovado para NF1-PN no país era o Koselugo (selumetinib), indicado exclusivamente para uso pediátrico a partir dos dois anos. Com o Gomekli, a SpringWorks passa a atender também a população adulta.
A empresa estima que cerca de 40 mil pessoas convivam com NF1-PN nos EUA. Assim como selumetinib, o mirdametinib atua como inibidor de quinases que regulam o crescimento celular e se encontram hiperativadas em pacientes com a doença.
Resultados do ReNeu reforçam eficácia do Gomekli (mirdametinib)
No estudo clínico de Fase 2b ReNeu (NCT03962543), o Gomekli registrou taxas de resposta objetiva de 41% entre adultos e 52% entre crianças, com redução mensurável do volume tumoral. Entre os pacientes que responderam, 88% dos adultos e 90% das crianças mantiveram o benefício após um ano.
O perfil de segurança foi descrito como manejável. Vômitos, erupções cutâneas e diarreia foram os efeitos adversos mais frequentes. De acordo com o investigador principal, Dr. Christopher Moertel, os resultados demonstram respostas profundas e sustentadas, constituindo um avanço relevante para adultos sem opções terapêuticas aprovadas até então.
Disponibilidade, regulação europeia e impacto corporativo
O Gomekli será comercializado em cápsulas ou suspensão oral e deve chegar ao mercado norte-americano dentro de duas semanas. Na Europa, o medicamento segue em avaliação regulatória com decisão prevista para este ano.
A aprovação rendeu à SpringWorks um voucher de revisão prioritária, concedido devido à designação pediátrica rara. Esse mecanismo permite acelerar a análise de futuros medicamentos e pode ser negociado por valores superiores a 100 milhões de dólares.
A decisão do FDA ocorre em meio às negociações da SpringWorks com a Merck KGgA, que avalia a aquisição da empresa. Segundo a Reuters, as discussões seguem avançadas. Após a divulgação, as ações da SpringWorks subiram 34%, elevando seu valor de mercado para mais de 4 bilhões de dólares.
Conclusão
A aprovação do Gomekli representa um marco no tratamento da neurofibromatose tipo 1, oferecendo a primeira alternativa terapêutica direcionada à população adulta com neurofibromas plexiformes. Com dados clínicos sólidos, perspectivas de expansão regulatória e relevância estratégica para a indústria, o medicamento reforça a necessidade de soluções inovadoras para doenças genéticas raras.
Com informações de Pharmaceutical Technology — https://www.pharmaceutical-technology.com/news/fda-approves-gomekli-as-first-neurofibromatosis-drug-for-adults/?cf-view
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