A aprovação do Gomekli (mirdametinib) pelo FDA marca um avanço importante para pacientes com neurofibromatose tipo 1, especialmente adultos que não contavam com terapias aprovadas para neurofibromas plexiformes. A decisão amplia as possibilidades de cuidado para uma condição genética rara associada a impacto clínico significativo. Avanço regulatório para o Gomekli

Decisão da aprovação do Revuforj reforça avanço terapêutico para pacientes com leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária. A Food and Drug Administration aprovou o Revuforj para pacientes com leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária que apresentam mutação NPM1, ampliando as opções terapêuticas para um grupo com alternativas limitadas. A decisão

Ohtuvayre (ensifentrine), desenvolvido pela Verona Pharma, registrou resultados relevantes no tratamento da Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica. Dados de dois estudos clínicos de Fase 3 indicam melhora consistente da função pulmonar e redução das exacerbações, reforçando o interesse no medicamento como possível alternativa para pacientes com DPOC moderada a grave. Melhora

Dados atualizados indicam intervalos prolongados sem terapia e manutenção do controle tumoral com Ojemda (tovorafenib) em crianças e jovens com pLGG. A Day One Biopharmaceuticals apresentou os resultados mais recentes do acompanhamento de três anos do estudo FIREFLY-1 durante o Encontro Anual da Society for Neuro-Oncology de 2025. A análise

Duvyzat (Givinostat) chega ao mercado europeu com evidências clínicas que demonstram redução da progressão da DMD. A distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética rara que leva à perda progressiva da força muscular, passa a contar com uma nova alternativa terapêutica na União Europeia. A Comissão Europeia aprovou o uso

O Datroway, desenvolvido pela AstraZeneca e pela Daiichi Sankyo, registrou resultados inéditos no tratamento do câncer de mama triplo-negativo metastático. Os dados do estudo de Fase III TROPION-Breast02 indicaram aumento expressivo na sobrevida global entre pacientes para as quais a imunoterapia não era uma opção, reforçando o potencial clínico desse