Decisão da aprovação do Revuforj reforça avanço terapêutico para pacientes com leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária.
A Food and Drug Administration aprovou o Revuforj para pacientes com leucemia mieloide aguda recidivante ou refratária que apresentam mutação NPM1, ampliando as opções terapêuticas para um grupo com alternativas limitadas. A decisão contempla adultos e crianças a partir de um ano de idade e se apoia em dados clínicos que demonstraram respostas importantes em uma população de difícil manejo.
Como age o Revuforj (revumenib) no tratamento da LMA
O Revuforj interfere na interação entre a proteína menina e a proteína KMT2A, mecanismo que favorece a proliferação de células leucêmicas com alterações específicas nesse gene. Ao bloquear esse vínculo, o medicamento limita o crescimento descontrolado dessas células. O Instituto Nacional do Câncer descreve essa via como uma abordagem direcionada a alterações moleculares associadas a formas agressivas da doença, incluindo translocação KMT2A e mutação NPM1.
Resultados do estudo AUGMENT-101 com Revuforj (revumenib)
A aprovação teve como base dados do estudo SNDX-5613-0700 (AUGMENT-101), uma investigação aberta e multicêntrica que avaliou pacientes com mutação NPM1 confirmada por sequenciamento de nova geração ou PCR. Os critérios principais analisaram remissão completa, remissão com recuperação hematológica parcial, duração das respostas e melhora na dependência transfusional.
A taxa combinada de remissão completa e remissão com recuperação parcial foi de 23,1%. A duração mediana dessas respostas chegou a 4,5 meses. Entre os 46 pacientes dependentes de transfusões no início do estudo, oito deixaram de necessitar glóbulos vermelhos e plaquetas dentro de períodos avaliados de 56 dias. Esses achados apontam benefício clínico em um grupo com baixa taxa de resposta a terapias tradicionais.
Segurança e advertências do Revuforj (revumenib)
A FDA destacou risco de síndrome de diferenciação, prolongamento do intervalo QTc, Torsades de Pointes e toxicidade embriofetal. Esses eventos exigem monitoramento cuidadoso durante o tratamento, principalmente em pacientes com histórico cardíaco.
A dose recomendada varia segundo o peso do paciente e a utilização de inibidores fortes da CYP3A4, reforçando a necessidade de avaliação individualizada.
Atualizações regulatórias e diretrizes para o Revuforj (revumenib)
O Revuforj já havia sido aprovado em novembro de 2024 para tratar leucemia aguda recidivante ou refratária com translocação KMT2A. Em 2025, recebeu revisão prioritária para uso em LMA recidivante ou refratária com mutação NPM1.
Em setembro, passou a integrar as Diretrizes de Prática Clínica em Oncologia da NCCN como recomendação categoria 2A, com base nos resultados publicados na revista Blood. A inclusão reforça a robustez dos dados clínicos e amplia o apoio da comunidade médica ao tratamento.
Pesquisas em andamento
A Syndax informou que diversos estudos estão em andamento para avaliar o Revuforj em diferentes estágios do tratamento da LMA. As pesquisas incluem combinações com terapias padrão em casos recém-diagnosticados com mutação NPM1 ou KMT2Ar, buscando ampliar o alcance terapêutico do medicamento.
Conclusão
A aprovação do Revuforj pela FDA representa um avanço importante para pacientes com LMA recidivante ou refratária portadores da mutação NPM1. Os resultados do estudo AUGMENT-101 sustentam seu benefício clínico, enquanto pesquisas adicionais buscam consolidar seu papel em fases mais precoces da doença. A inclusão nas diretrizes da NCCN reforça sua relevância no cenário terapêutico atual.
Com informações de Cure Today — https://www.curetoday.com/view/fda-approves-revuforj-for-rr-npm1-mutant-alm
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