Resumo rápido

• O Vyjuvek (beremagene geperpavec) é uma terapia gênica tópica e reaplicável, indicada para o tratamento de feridas na epidermólise bolhosa distrófica (EBD) com mutação no gene COL7A1, nas formas dominante e recessiva.
• Utiliza um vetor derivado do vírus herpes-simplex tipo 1 (HSV-1), não replicante e não integrante, para entregar cópias funcionais do gene COL7A1 e restaurar a produção de colágeno tipo VII na pele.
• Foi aprovado pelo FDA (agência reguladora dos Estados Unidos) em 19 de maio de 2023; em setembro de 2025 o rótulo foi ampliado para pacientes a partir do nascimento e passou a permitir a aplicação domiciliar.
• Na União Europeia, recebeu autorização da Comissão Europeia em 23 de abril de 2025, também a partir do nascimento.
• É fabricado pela Krystal Biotech. No Brasil, não foi identificado registro ativo na ANVISA; o acesso pode ocorrer por importação.

O que é Vyjuvek (beremagene geperpavec)?

Vyjuvek é o nome comercial do beremagene geperpavec (também identificado nos estudos como B-VEC), a primeira terapia gênica tópica e reaplicável aprovada para a epidermólise bolhosa distrófica. A EBD é uma doença genética rara da pele em que a produção deficiente de colágeno tipo VII deixa a pele extremamente frágil, com formação de bolhas e feridas de difícil cicatrização diante de pequenos traumas. O produto é aplicado diretamente sobre as feridas, uma vez por semana, por um profissional de saúde ou, conforme o rótulo atualizado, por cuidadores em ambiente domiciliar.

É importante compreender que o Vyjuvek não cura a epidermólise bolhosa distrófica, que é uma condição de origem genética. A proposta terapêutica é favorecer a cicatrização das feridas de forma continuada, o que exige reaplicações regulares e acompanhamento médico.

Mecanismo de ação

O beremagene geperpavec emprega um vetor construído a partir do vírus herpes-simplex tipo 1 (HSV-1), modificado para ser não replicante e não integrante ao material genético da célula. Esse vetor carrega cópias funcionais do gene COL7A1. Quando aplicado sobre a ferida, entrega o gene às células da pele, que passam a produzir colágeno tipo VII — proteína responsável por formar as fibrilas de ancoragem que unem a epiderme à derme na junção dermoepidérmica.

Como o vetor não se integra ao genoma da célula, o efeito é transitório: por isso a terapia é reaplicável e precisa ser administrada semanalmente para manter a produção de colágeno e sustentar a cicatrização.

Indicações aprovadas

A indicação vigente do FDA é o tratamento de feridas em pacientes adultos e pediátricos com epidermólise bolhosa distrófica que apresentem mutação no gene COL7A1. A aprovação abrange tanto a forma dominante quanto a recessiva da doença. Originalmente restrita a pacientes com seis meses ou mais, a indicação foi ampliada em setembro de 2025 para pacientes a partir do nascimento, atualização que também autorizou a aplicação domiciliar e flexibilizou a rotina de troca de curativos.

Evidências clínicas

A base de eficácia é o estudo de fase 3 GEM-3 (registro NCT04491604), um ensaio com desenho intra-paciente controlado por placebo: em cada participante, feridas semelhantes foram sorteadas para receber o beremagene geperpavec ou placebo, permitindo comparação direta no mesmo indivíduo. Participaram 31 pacientes.

O desfecho primário foi a cicatrização completa das feridas em seis meses, alcançada em 67% das feridas tratadas com o beremagene geperpavec contra 22% das tratadas com placebo (P=0,002). Em três meses, a cicatrização completa foi de 71% contra 20% (P menor que 0,001). Os resultados foram publicados por Guide e colaboradores no New England Journal of Medicine em 2022. O programa também contou com o estudo de suporte de fase 1/2 GEM-1 (registro NCT03536143).

Segurança e tolerabilidade

A bula não traz a advertência de maior gravidade do FDA (o chamado alerta em tarja). As reações adversas mais comuns (incidência acima de 5%) descritas no rótulo foram coceira, calafrios, vermelhidão, erupção cutânea, tosse e coriza.

Por se tratar de um produto baseado em vetor viral, o rótulo orienta precauções de manuseio: profissionais e cuidadores devem evitar o contato direto com as feridas tratadas e com os curativos até a troca seguinte, usar luvas ao auxiliar na troca dos curativos e no descarte, e, em caso de respingo nos olhos ou mucosas, lavar com água limpa por pelo menos 15 minutos. Pessoas grávidas não devem preparar nem aplicar o produto, nem manter contato direto com as feridas ou curativos tratados. A avaliação de risco e a conduta devem sempre ser definidas pelo médico responsável.

Perguntas Frequentes

O Vyjuvek cura a epidermólise bolhosa?

Não. A epidermólise bolhosa distrófica é uma condição genética. O beremagene geperpavec atua sobre as feridas, favorecendo a cicatrização, e precisa ser reaplicado periodicamente. Não se trata de cura, e o acompanhamento médico é indispensável.

Qual a diferença entre Vyjuvek e beremagene geperpavec?

Vyjuvek é o nome comercial (a marca) e beremagene geperpavec é o princípio ativo. São o mesmo produto.

O Vyjuvek tem registro na ANVISA?

Não foi identificado registro ativo na ANVISA. Recomenda-se confirmar a situação regulatória diretamente junto à agência. Na ausência de registro nacional, o acesso pode se dar por importação.

Como é possível ter acesso ao Vyjuvek no Brasil?

Quando um medicamento não possui registro nacional, a legislação brasileira prevê a possibilidade de importação para uso pessoal, mediante prescrição médica e observadas as normas da ANVISA. Em algumas situações, pacientes buscam também a via judicial para viabilizar o acesso — um caminho que deve ser avaliado com orientação médica e jurídica especializada, caso a caso. A Medicsupply atua como assessoria de importação, apoiando o paciente e a família nos trâmites desse processo, com foco em acesso por importação.

Conclusão

O Vyjuvek (beremagene geperpavec) representa um avanço relevante no manejo das feridas da epidermólise bolhosa distrófica, com eficácia demonstrada em estudo de fase 3 e aprovação nos Estados Unidos e na União Europeia, atualmente para pacientes a partir do nascimento. No Brasil, sem registro ativo identificado na ANVISA, o acesso tende a ocorrer por importação, sempre com prescrição e acompanhamento médico. A Medicsupply pode orientar pacientes e famílias sobre esse caminho.

Fontes

1. FDA — BLA/STN 125774 (Vyjuvek, beremagene geperpavec-svdt; Krystal Biotech, Inc.). Aprovação inicial em 19/05/2023; atualização de rótulo aprovada em setembro de 2025.
2. Bula vigente (DailyMed / FDA) — Vyjuvek (beremagene geperpavec-svdt): seções de posologia, reações adversas e advertências e precauções.
3. EMA / Comissão Europeia — autorização de comercialização do Vyjuvek na União Europeia em 23/04/2025 (EPAR Vyjuvek).
4. ClinicalTrials.gov — NCT04491604 (GEM-3, fase 3, intra-paciente controlado por placebo).
5. ClinicalTrials.gov — NCT03536143 (GEM-1, fase 1/2, estudo de suporte).
6. Guide SV, Gonzalez ME, Bağcı IS, et al. N Engl J Med. 2022;387(24):2211-2219. PMID 36516090.

Sobre a Medicsupply

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