A aprovação da patisirana para amiloidose cardíaca pela Anvisa representa um avanço relevante no tratamento de uma doença rara e progressiva. A decisão amplia o uso do medicamento ONPATTRO® (patisirana sódica), que agora passa a ser indicado também para pacientes adultos com cardiomiopatia associada à amiloidose ATTR, com foco na preservação da capacidade funcional e da qualidade de vida.

Anvisa amplia indicação da patisirana no Brasil

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou a expansão da indicação da patisirana sódica, desenvolvida pela Alnylam. O medicamento já era aprovado no país desde 2020 para tratar a polineuropatia associada à amiloidose hereditária (hATTR) em adultos.

Com a nova decisão, a patisirana para amiloidose cardíaca passa a contemplar pacientes com cardiomiopatia relacionada tanto à forma hereditária quanto à forma selvagem da doença, conhecida como wtATTR.

A ampliação coloca o Brasil entre os países que adotam terapias inovadoras voltadas a doenças raras, especialmente aquelas com impacto significativo na sobrevida e na qualidade de vida.

Entenda a amiloidose ATTR e seus impactos

A amiloidose ATTR é uma doença caracterizada pelo acúmulo de proteínas anormais, chamadas fibrilas amiloides, em órgãos e tecidos do corpo. Quando o coração é afetado, ocorre a cardiomiopatia por amiloidose, condição que compromete a função cardíaca.

Entre as principais características da doença estão:

• Progressão contínua e debilitante
• Diagnóstico frequentemente tardio
• Evolução para insuficiência cardíaca
• Impacto direto na qualidade de vida

Pacientes com acometimento cardíaco tendem a apresentar pior prognóstico, com deterioração funcional acelerada. Por isso, a disponibilidade de novas opções terapêuticas é considerada um ponto crítico no manejo da doença.

Terapia por RNAi: mecanismo inovador

A patisirana é baseada na tecnologia de RNA de interferência (RNAi), uma abordagem que atua no nível genético. O objetivo é silenciar o gene responsável pela produção da proteína transtirretina defeituosa, que está associada ao desenvolvimento da amiloidose ATTR.

Esse mecanismo representa uma mudança na forma de tratar a doença, ao atuar diretamente na origem do problema, e não apenas nos sintomas.

Segundo especialistas, a incorporação dessa estratégia amplia as possibilidades terapêuticas para uma condição considerada complexa e de difícil manejo.

Estudo APOLLO-B fundamentou a aprovação

A decisão da Anvisa foi baseada nos resultados do estudo clínico APOLLO-B, um ensaio de fase 3, multicêntrico e randomizado.

O estudo avaliou 360 pacientes em diferentes países, incluindo 42 brasileiros. Os dados demonstraram que a patisirana para amiloidose cardíaca foi capaz de:

• Reduzir a progressão da doença
• Preservar a capacidade funcional dos pacientes
• Manter a qualidade de vida ao longo do tratamento

A participação de pacientes brasileiros reforça a relevância dos resultados para a realidade clínica nacional.

Impacto no tratamento de doenças raras

A aprovação da patisirana para amiloidose cardíaca amplia o acesso a uma terapia inovadora para pacientes que, até então, contavam com opções limitadas.

Especialistas destacam que a incorporação de tratamentos baseados em RNAi pode representar uma mudança no cenário das doenças raras, especialmente aquelas com alta complexidade e evolução rápida.

Além disso, a medida reforça a importância da pesquisa clínica e do desenvolvimento de terapias direcionadas, que buscam atuar de forma mais precisa nos mecanismos das doenças.

A aprovação da patisirana para amiloidose cardíaca marca um novo capítulo no tratamento da amiloidose ATTR no Brasil. Ao ampliar as indicações do medicamento, a Anvisa contribui para o acesso a uma abordagem terapêutica inovadora, com potencial de preservar a funcionalidade e a qualidade de vida dos pacientes. O avanço também evidencia o papel da ciência no desenvolvimento de soluções para doenças raras e complexas, apontando para um futuro com mais alternativas terapêuticas.

Com informações de Summit Saúde — https://summitsaude.estadao.com.br/novos-medicos/anvisa-aprova-medicamento-a-pacientes-adultos-com-cardiomiopatia-por-amiloidose/

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