QFITLIA recebe aprovação para pacientes a partir de 12 anos

A Anvisa aprovou o registro do QFITLIA® (fitusirana sódica), um novo tratamento para hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX. O medicamento, desenvolvido pela Sanofi Medley, poderá ser utilizado por adultos e adolescentes a partir de 12 anos.

A aprovação permite o uso do produto tanto para a prevenção quanto para a redução de episódios de sangramento, um dos principais desafios clínicos enfrentados por pessoas que vivem com a doença.

A decisão representa um avanço importante no cenário terapêutico das coagulopatias no país, ampliando o conjunto de tratamentos disponíveis para pacientes com hemofilia.

Análise do medicamento foi priorizada pela Anvisa

A aprovação do novo tratamento para hemofilia ocorreu por meio de análise prioritária da Anvisa, prevista na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017.

Esse mecanismo é aplicado a medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras, graves ou que apresentem necessidade terapêutica relevante.

O objetivo da priorização regulatória é acelerar a avaliação de terapias inovadoras que possam beneficiar pacientes com poucas opções disponíveis. No caso da hemofilia, o controle eficaz dos sangramentos é essencial para reduzir complicações e preservar a qualidade de vida.

Com o registro sanitário aprovado, o QFITLIA passa a integrar o grupo de medicamentos autorizados no Brasil para tratamento da hemofilia A e B.

O que é a hemofilia e como a doença afeta o organismo

A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a capacidade do sangue de formar coágulos adequados. A condição está associada ao cromossomo X, motivo pelo qual ocorre predominantemente em homens.

O problema está relacionado à deficiência de proteínas fundamentais para o processo de coagulação, conhecidas como fatores de coagulação.

Hemofilia A

A hemofilia A é causada pela deficiência do fator VIII e representa a forma mais comum da doença.

Hemofilia B

Já a hemofilia B ocorre devido à falta do fator IX, sendo menos frequente.

Sem níveis adequados desses fatores, o organismo apresenta dificuldade para produzir trombina, enzima essencial para a formação do coágulo e para o processo de cicatrização.

Como consequência, o paciente pode apresentar sangramentos prolongados ou recorrentes.

Gravidade da hemofilia varia conforme a atividade dos fatores

A intensidade da hemofilia depende da quantidade de atividade residual dos fatores de coagulação no sangue.

Pacientes com formas graves da doença podem apresentar hemorragias espontâneas, mesmo sem trauma aparente. Nos casos leves ou moderados, os sangramentos costumam surgir após traumas, cirurgias ou lesões.

Os episódios hemorrágicos ocorrem com maior frequência em:

• Articulações
• Músculos
• Tecidos profundos

Sangramentos repetidos nessas regiões podem causar dor, limitação de movimento e danos permanentes nas articulações.

Por esse motivo, o diagnóstico precoce e o acompanhamento médico contínuo são considerados fundamentais para prevenir complicações e preservar a qualidade de vida dos pacientes.

Brasil tem mais de 14 mil pessoas diagnosticadas com hemofilia

De acordo com o Perfil de Coagulopatias, publicado pelo Ministério da Saúde em 2024, o Brasil possui 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia.

A distribuição dos casos é a seguinte:

• 11.863 pacientes com hemofilia A
• 2.339 pacientes com hemofilia B

Mesmo sendo classificada como doença rara, a hemofilia apresenta impacto significativo na rede de atenção à saúde, especialmente devido à necessidade de acompanhamento especializado e tratamento contínuo.

Nesse cenário, a aprovação de um novo tratamento para hemofilia representa uma ampliação importante das alternativas terapêuticas disponíveis no país.

Novo medicamento amplia possibilidades de controle dos sangramentos

O QFITLIA® foi aprovado com indicação para prevenção e redução de episódios hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B, incluindo aqueles que apresentam inibidores do fator VIII ou IX.

Pacientes com inibidores frequentemente enfrentam maior dificuldade terapêutica, pois o organismo desenvolve anticorpos que neutralizam parte dos tratamentos tradicionais.

A autorização concedida pela Anvisa confirma que o medicamento atendeu aos critérios de qualidade, segurança e eficácia exigidos para registro sanitário no Brasil.

A chegada dessa nova opção terapêutica acompanha uma tendência global de avanço em tratamentos para doenças hematológicas raras, com foco em estratégias que buscam reduzir sangramentos e melhorar o manejo clínico ao longo do tempo.

A aprovação do QFITLIA® pela Anvisa marca um novo capítulo no tratamento da hemofilia no Brasil. Indicado para hemofilia A e B com ou sem inibidores, o medicamento poderá ser utilizado por adultos e adolescentes a partir de 12 anos para prevenir e reduzir episódios de sangramento.

Em um país com mais de 14 mil pacientes diagnosticados, a incorporação de novas terapias reforça a importância da inovação científica, da regulação sanitária e do acompanhamento especializado para melhorar a qualidade de vida das pessoas que convivem com a doença.

Com informações de Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) —
https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2026/anvisa-aprova-novo-produto-para-tratamento-de-hemofilia

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