A neurofibromatose tipo 1 é uma doença genética rara, sem cura conhecida, que pode comprometer significativamente a qualidade de vida dos pacientes. Embora o tratamento medicamentoso seja limitado, um fármaco já utilizado em crianças começa a mostrar resultados também em adultos. Um ensaio clínico recente investigou o uso do selumetinibe em pacientes adultos com a […]

A Food and Drug Administration dos Estados Unidos aprovou o ziftomenib, um novo tratamento direcionado para adultos com leucemia mieloide aguda recidivada ou refratária associada à mutação do gene NPM1. A decisão representa um avanço relevante para pacientes que não dispõem de opções terapêuticas eficazes e reforça a consolidação das terapias de precisão no tratamento