Expansão da indicação reforça a importância da intervenção precoce na obesidade de origem genética.

A Rhythm Pharmaceuticals anunciou a aprovação de uma nova indicação do IMCIVREE, setmelanotida, pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos. O medicamento, já utilizado no tratamento da obesidade sindrômica e monogênica, passa a ser autorizado para pacientes a partir de 2 anos de idade. A decisão representa um avanço para famílias afetadas por condições genéticas raras, como síndrome de Bardet-Biedl (BBS) e deficiências de POMC, PCSK1 ou LEPR, que provocam hiperfagia intensa e obesidade precoce.

Entendendo as doenças da via MC4R

As síndromes tratadas pelo IMCIVREE pertencem a um grupo de doenças raras relacionadas à via do receptor de melanocortina-4 (MC4R), responsável pelo controle da fome e da saciedade. Nessas condições, a fome é contínua e desproporcional, resultado direto de uma falha neurológica.

Pacientes com deficiência de POMC, PCSK1, LEPR ou com BBS costumam apresentar:

• hiperfagia persistente

• saciedade prejudicada

• comportamentos compulsivos de busca por comida

• obesidade de início precoce, muitas vezes antes dos 5 anos

O IMCIVREE permanece como o único tratamento aprovado especificamente para essas alterações na via MC4R em crianças e adultos nos Estados Unidos e na Europa.

A ampliação da indicação do IMCIVREE e seu impacto clínico

A aprovação da FDA permite que crianças desde os 2 anos recebam a setmelanotida, medida considerada fundamental por especialistas. A endocrinologista pediátrica Ilene Fennoy, do Columbia University Medical Center, ressaltou que a fome patológica associada à disfunção da via MC4R difere da obesidade comum e tende a evoluir rapidamente. Segundo a médica, a intervenção precoce é decisiva para reduzir o risco de complicações futuras.

Resultados de ensaios clínicos reforçam o benefício do tratamento. Estudos de fase 3 demonstraram reduções consistentes e sustentadas no peso corporal e nas escalas de fome. Os achados do estudo VENTURE, publicados em 2024 na The Lancet Diabetes & Endocrinology, ampliaram o respaldo científico ao uso da setmelanotida em populações pediátricas e adultas.

Os efeitos adversos mais relatados incluem hiperpigmentação cutânea, reações no local da aplicação, náuseas, cefaleia e diarreia.

Perspectiva das comunidades afetadas

Organizações de pacientes celebraram a decisão regulatória. Tim Ogden, presidente da Fundação da Síndrome de Bardet-Biedl, destacou que muitas crianças com BBS convivem com a sensação constante de fome, o que gera grande desgaste emocional nas famílias. A autorização para uso em idades mais precoces oferece uma opção terapêutica antes inexistente.

A empresa reforça seu compromisso com o avanço de terapias de precisão para doenças neuroendócrinas raras. David Meeker, diretor executivo da Rhythm, afirmou que a meta é ampliar o acesso das famílias a tratamentos que abordem a causa biológica da hiperfagia e da obesidade grave.

Panorama regulatório e prevalência das doenças

O IMCIVREE havia recebido sua primeira aprovação em 2020 para pacientes a partir de 6 anos com deficiências de POMC, PCSK1 ou LEPR, e em 2022 para pessoas com BBS. O medicamento também é autorizado pelo MHRA, no Reino Unido, e pela Comissão Europeia, para adultos e crianças a partir de 2 anos.

A síndrome de Bardet-Biedl afeta entre 4.000 e 5.000 pessoas nos Estados Unidos e cursa com hiperfagia, obesidade grave e manifestações como polidactilia, deficiência visual e comprometimento renal. Já as deficiências de POMC, PCSK1 e LEPR atingem entre 600 e 2.500 indivíduos no país.

Conclusão sobre o IMCIVREE

A ampliação da indicação do IMCIVREE marca um avanço significativo no manejo da obesidade de origem genética. O acesso ao tratamento a partir dos 2 anos pode alterar o curso clínico dessas doenças raras, oferecendo novas perspectivas para crianças e famílias que convivem com hiperfagia severa e ganho de peso precoce. A aprovação também reforça a relevância de terapias de precisão no enfrentamento de condições metabólicas complexas.

Com informações de GlobeNewswire — https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/20/3000811/0/en/Rhythm-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-IMCIVREE-setmelanotide-for-Patients-as-Young-as-2-Years-Old.html

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