A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o primeiro tratamento específico para a ataxia de Friedreich no Brasil. O medicamento Skyclarys (omaveloxolona), desenvolvido pela Biogen Brasil, recebeu registro para uso em pacientes a partir dos 16 anos, marcando um avanço histórico no enfrentamento dessa condição genética rara e progressiva.

O que é a ataxia de Friedreich

A ataxia de Friedreich é uma doença hereditária e degenerativa que afeta principalmente o sistema nervoso central e a coordenação motora. Trata-se de uma condição progressiva, causada por mutações no gene FXN, responsável pela produção da proteína frataxina, essencial para o funcionamento das células nervosas e musculares.
Entre os sintomas mais comuns estão:

• Dificuldade de equilíbrio e coordenação;

• Fraqueza muscular;

• Alterações na fala;

• Problemas cardíacos;

• Redução na sensibilidade dos membros inferiores.
  

Até a aprovação do Skyclarys, não havia terapias aprovadas que atuassem diretamente na causa ou progressão da doença, limitando o tratamento ao manejo de sintomas e complicações secundárias.

Skyclarys: um novo marco terapêutico

O Skyclarys (omaveloxolona) é o primeiro medicamento aprovado pela Anvisa com indicação específica para a ataxia de Friedreich. O fármaco atua na regulação do estresse oxidativo e na função mitocondrial, mecanismos que estão diretamente relacionados à degeneração neuromuscular observada na doença.

Os estudos clínicos internacionais demonstraram melhora significativa na coordenação motora e em outros parâmetros neurológicos de pacientes tratados, oferecendo uma nova perspectiva de qualidade de vida para essa população.

Próximos passos para comercialização

Com o registro sanitário aprovado, o Skyclarys poderá ser comercializado no país após a definição do preço máximo pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Esse é um passo essencial para que o medicamento possa chegar ao mercado nacional.

A decisão sobre quando o produto será disponibilizado depende da empresa detentora do registro, neste caso, a Biogen.

Disponibilidade no SUS

Para que o medicamento seja oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS), ele precisará passar por uma análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Essa etapa avalia critérios como custo-benefício, impacto orçamentário e efetividade clínica. Após recomendação favorável da Conitec, a incorporação depende da aprovação final do Ministério da Saúde.
É importante lembrar que nem todos os medicamentos registrados na Anvisa são automaticamente disponibilizados no SUS, o que reforça a necessidade de avaliação técnica e regulatória.

Impacto para os pacientes e para a ciência

A aprovação do Skyclarys representa um marco para a comunidade médica e científica, além de oferecer esperança às famílias afetadas pela ataxia de Friedreich. Trata-se de um passo importante na direção de tratamentos personalizados para doenças raras e genéticas, áreas que vêm ganhando destaque nos últimos anos com o avanço da biotecnologia e da farmacogenômica.

Conclusão

A chegada do Skyclarys ao Brasil simboliza uma conquista significativa para os portadores de ataxia de Friedreich, que até então não contavam com opções terapêuticas específicas. O registro pela Anvisa reforça o compromisso da agência com a inovação e o acesso a medicamentos destinados a doenças raras, consolidando o país no cenário de avanços regulatórios em saúde.

Com informações de gov.br— https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-aprova-primeiro-tratamento-para-ataxia-de-friedreich

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