Health Canada aprova Ojjaara para mielofibrose com anemia

A GSK anunciou em 12 de novembro de 2024 que a Health Canada aprovou o Ojjaara para o tratamento de esplenomegalia e sintomas relacionados à doença em adultos com mielofibrose primária de risco intermediário ou alto, mielofibrose pós-policitemia vera e mielofibrose pós-trombocitemia essencial, desde que apresentem anemia moderada a grave.

Segundo a empresa, o Ojjaara é atualmente o único medicamento aprovado globalmente com essa indicação específica. A terapia pode ser utilizada tanto em pacientes recém-diagnosticados quanto naqueles previamente tratados.

Michelle Horn, Diretora Médica Interina da GSK Canadá, afirmou que as opções terapêuticas para anemia associada à mielofibrose eram limitadas até então. A executiva destacou que a maioria dos pacientes desenvolve anemia ao longo da evolução da doença, tornando essa aprovação um marco importante no cenário da oncologia hematológica canadense.

Entendendo a mielofibrose e seu impacto

A mielofibrose é um câncer de sangue raro pertencente ao grupo das neoplasias mieloproliferativas. Nessas condições, a medula óssea passa a produzir células sanguíneas de forma desregulada, o que leva à formação de tecido cicatricial no interior do osso.

Como consequência, ocorre redução na produção adequada de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Para compensar, órgãos como baço e fígado podem aumentar de tamanho, assumindo parte da produção sanguínea.

No Canadá, estima-se que entre 1.400 e 2.177 pessoas vivam com mielofibrose. A doença costuma ser diagnosticada entre 50 e 80 anos, embora possa ocorrer em qualquer faixa etária. A incidência das neoplasias mieloproliferativas no país é de 2,05 novos casos por 100 mil habitantes.

Anemia na mielofibrose é desafio clínico relevante

A anemia é uma das complicações mais frequentes e graves da mielofibrose. Está associada a:

• Redução da qualidade de vida
• Necessidade de transfusões sanguíneas frequentes
• Pior prognóstico e menor sobrevida

Estima-se que quase todos os pacientes desenvolvam anemia ao longo da doença. Dados citados pela GSK indicam que mais de 32% dos pacientes tratados com inibidores de JAK atualmente disponíveis interrompem a terapia devido ao agravamento da anemia.

Uma pesquisa online conduzida em setembro de 2024 com 1.524 canadenses adultos mostrou que, embora 90% já tenham ouvido falar em anemia, quase metade desconhece sua relação com cânceres do sangue. Além disso, mais de 40% declararam saber pouco ou nada sobre a condição.

Cheryl Petruk, CEO da HEAL Canadá, ressaltou que a anemia e as transfusões impactam significativamente o prognóstico e a qualidade de vida dos pacientes com mielofibrose. Para a entidade, a aprovação do Ojjaara representa progresso no enfrentamento dessa doença rara.

Evidências clínicas que sustentaram a aprovação

A aprovação do Ojjaara pela Health Canada foi baseada principalmente nos resultados do estudo de fase III MOMENTUM. Trata-se de um ensaio clínico global, multicêntrico, randomizado e duplo-cego que comparou momelotinib com danazol em pacientes sintomáticos e anêmicos previamente tratados com um inibidor de JAK.

Após 24 semanas de tratamento, o estudo demonstrou:

• Melhora significativa na Pontuação Total de Sintomas
• Maior independência de transfusão
• Redução do volume esplênico

Os dados foram apresentados na reunião anual da American Society of Clinical Oncology em 2022 e publicados no periódico The Lancet.

A aprovação também contou com dados do estudo SIMPLIFY-1, que comparou momelotinib ao ruxolitinibe em pacientes sem tratamento prévio com inibidor de JAK. A análise considerou um subconjunto de pacientes com hemoglobina inferior a 10 g/dL na linha de base. A eficácia foi avaliada pela redução de pelo menos 35% no volume do baço.

Mecanismo de ação diferenciado do momelotinib

O Ojjaara é um inibidor oral administrado uma vez ao dia, com ação sobre três vias principais de sinalização:

• JAK1
• JAK2
• Receptor de activina A tipo 1 (ACVR1)

A inibição de JAK1 e JAK2 está associada à melhora dos sintomas constitucionais e da esplenomegalia. Já a inibição do ACVR1 reduz os níveis circulantes de hepcidina, proteína frequentemente elevada na mielofibrose e relacionada ao desenvolvimento da anemia.

Essa atuação combinada explica a indicação específica para pacientes com mielofibrose e anemia moderada a grave.

A aprovação do Ojjaara no Canadá representa um avanço importante no tratamento da mielofibrose com anemia, condição que historicamente apresentou opções terapêuticas limitadas. Ao atuar simultaneamente sobre sintomas, esplenomegalia e anemia, o momelotinib amplia as possibilidades de manejo clínico para pacientes adultos com formas intermediárias ou de alto risco da doença.

Os resultados dos estudos clínicos que sustentaram a decisão regulatória reforçam o potencial da terapia no enfrentamento de uma necessidade médica ainda não totalmente atendida. O cenário sinaliza novos caminhos para o tratamento das neoplasias mieloproliferativas no contexto da oncologia hematológica.

Com informações de Newswire Canadá — https://www.newswire.ca/news-releases/ojjaara-momelotinib-approved-in-canada-for-the-treatment-of-myelofibrosis-in-adults-who-have-moderate-to-severe-anemia-889346990.html

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