Agência norte-americana avalia ampliação da leucovorina cálcica para pacientes com deficiência cerebral de folato

A Food and Drug Administration iniciou um processo regulatório que pode ampliar o acesso a um tratamento voltado a sintomas de autismo associados à deficiência cerebral de folato. A medida envolve comprimidos de leucovorina cálcica e foi anunciada após análise científica conduzida pela própria agência, que identificou evidências favoráveis ao uso do medicamento em pacientes com essa condição neurológica rara.

O que é deficiência cerebral de folato

A deficiência cerebral de folato, conhecida pela sigla CFD, é uma condição neurológica caracterizada por falha no transporte adequado de folato para o cérebro. O folato é uma vitamina essencial para o funcionamento neurológico e para processos metabólicos fundamentais.

Pacientes com CFD podem apresentar:

• Atrasos no desenvolvimento
• Características associadas ao transtorno do espectro autista
• Dificuldades na comunicação social
• Alterações no processamento sensorial
• Comportamentos repetitivos
• Convulsões
• Problemas de movimento e coordenação

Segundo a agência reguladora, indivíduos com deficiência cerebral de folato frequentemente manifestam sintomas que se sobrepõem aos observados no autismo, o que reforça o interesse em estratégias terapêuticas direcionadas a esse mecanismo biológico específico.

Revisão científica conduzida pela FDA

A FDA realizou uma análise sistemática da literatura publicada entre 2009 e 2024. A revisão incluiu relatos de casos com dados individuais de pacientes e informações mecanicistas sobre o funcionamento da leucovorina cálcica no organismo.

Com base nesse conjunto de evidências, a agência concluiu que os dados disponíveis sustentam a possibilidade de que o cálcio leucovorina possa beneficiar indivíduos com deficiência cerebral de folato.

Declarações oficiais

O comissário da FDA, Marty Makary, M.D., M.P.H., declarou que houve aumento expressivo nos diagnósticos de autismo nas últimas duas décadas e destacou a necessidade de ampliar o acesso a intervenções que demonstrem potencial terapêutico. Segundo ele, a decisão está fundamentada em critérios científicos rigorosos.

George Tidmarsh, M.D., Ph.D., diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, afirmou que a iniciativa faz parte de um esforço mais amplo para identificar oportunidades de reaproveitamento de medicamentos já existentes no tratamento de doenças crônicas.

Ampliação do rótulo da Wellcovorin

A FDA informou que está trabalhando em conjunto com a GSK, fabricante da Wellcovorin, formulação de leucovorina cálcica já aprovada para outras indicações. A empresa é titular do Novo Pedido de Medicamento relacionado ao produto.

O objetivo da colaboração é atualizar o rótulo do medicamento para incluir informações científicas necessárias ao uso seguro e eficaz em adultos e pacientes pediátricos com deficiência cerebral de folato.

Esse tipo de estratégia regulatória permite que fármacos previamente aprovados sejam avaliados para novas indicações, desde que sustentados por evidências científicas consistentes.

Limitações e necessidade de novos estudos

Embora a deficiência cerebral de folato também tenha sido relatada em uma população mais ampla de pacientes com sintomas neuropsiquiátricos, incluindo características autistas e presença de autoanticorpos contra o receptor de folato alfa, a FDA ressaltou que os dados disponíveis ainda apresentam limitações.

A agência destacou que estudos adicionais são necessários para avaliar de forma mais robusta a segurança e a eficácia da leucovorina nessa população ampliada. Portanto, a medida atual está direcionada especificamente aos pacientes com diagnóstico confirmado de deficiência cerebral de folato.

A decisão não altera as diretrizes diagnósticas para transtorno do espectro autista, nem representa aprovação generalizada de tratamento para todos os casos de autismo. O foco permanece na condição metabólica específica relacionada ao transporte de folato.

A iniciativa da FDA marca um passo relevante na avaliação de terapias voltadas a sintomas de autismo associados à deficiência cerebral de folato. Ao revisar dados científicos acumulados ao longo de mais de uma década e trabalhar na ampliação da indicação da leucovorina cálcica, a agência sinaliza um movimento em direção ao reaproveitamento responsável de medicamentos já existentes. Ainda assim, especialistas reforçam a necessidade de novos estudos para consolidar evidências e definir com maior precisão o papel da terapia em diferentes perfis de pacientes.

Com informações de FDA — https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-takes-action-make-treatment-available-autism-symptoms

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