Comissão Europeia autoriza terapia de reposição enzimática sob circunstâncias excepcionais
A Comissão Europeia concedeu autorização para a comercialização do Lamzede, indicado para o tratamento da Alfa Manosidose, uma doença genética ultra rara e progressiva. A aprovação marca a chegada do primeiro tratamento de reposição enzimática destinado a controlar as manifestações não neurológicas em pacientes com formas leves a moderadas da condição.
O que é a Alfa Manosidose
A Alfa Manosidose é uma doença metabólica hereditária causada pela deficiência ou pelo funcionamento inadequado da enzima alfa-manosidase, responsável pela degradação de glicoproteínas no interior das células.
Quando essa enzima não atua corretamente, ocorre acúmulo progressivo de substâncias nos tecidos. Esse processo leva a manifestações clínicas que podem comprometer diferentes sistemas do organismo. Por ser uma enfermidade ultra rara, o número reduzido de pacientes impõe desafios tanto para o diagnóstico quanto para o desenvolvimento de terapias específicas.
Como atua o Lamzede
O Lamzede, cujo princípio ativo é a velmanase alfa, foi desenvolvido como terapia de reposição enzimática para a Alfa Manosidose.
O medicamento substitui a enzima ausente ou defeituosa, permitindo restaurar parcialmente a atividade enzimática nos pacientes. O objetivo é controlar as manifestações não neurológicas associadas às formas leves e moderadas da doença.
Segundo o Grupo Chiesi, responsável pelo medicamento, trata-se do primeiro tratamento aprovado com potencial para modificar a progressão da Alfa Manosidose.
Autorização sob circunstâncias excepcionais
A autorização concedida ocorreu sob o regime de “circunstâncias excepcionais”, previsto na legislação europeia. Esse mecanismo regulatório é aplicado quando a realização de ensaios clínicos de grande escala não é viável, especialmente em doenças ultra raras.
Os estudos que embasaram a aprovação incluíram 33 pacientes, entre adultos e crianças. Embora o número seja limitado, ele reflete a baixa prevalência da Alfa Manosidose na população.
Nesse modelo regulatório, a empresa deve continuar fornecendo dados adicionais após a aprovação, garantindo monitoramento contínuo da segurança e da eficácia do tratamento.
Impacto para pacientes na Europa
A aprovação do Lamzede amplia as opções terapêuticas para pessoas com Alfa Manosidose na Europa. Até então, o manejo da doença era focado principalmente no controle de sintomas e complicações associadas.
Alessandro Chiesi, Diretor da Região Europa do Grupo Chiesi, afirmou que o próximo objetivo é disponibilizar a terapia o mais rapidamente possível aos pacientes europeus.
A chegada da terapia de reposição enzimática representa um avanço relevante para uma população historicamente limitada em alternativas de tratamento.
Avanços no tratamento de doenças ultra raras
O desenvolvimento do Lamzede reforça a importância da inovação farmacêutica voltada a doenças ultra raras como a Alfa Manosidose.
Mesmo diante das dificuldades científicas e regulatórias, iniciativas como essa demonstram a viabilidade de terapias direcionadas para condições de baixa prevalência. A autorização sob circunstâncias excepcionais evidencia como o ambiente regulatório europeu busca equilibrar rigor científico e acesso a tratamentos inovadores.
A aprovação do Lamzede pela Comissão Europeia representa um marco no tratamento da Alfa Manosidose. Ao introduzir a primeira terapia de reposição enzimática para as manifestações não neurológicas da doença, a medida amplia as perspectivas de cuidado para pacientes com formas leves a moderadas.
A decisão reforça o compromisso regulatório com doenças ultra raras e destaca a importância de estratégias específicas para viabilizar tratamentos em populações reduzidas.
Com informações de El Global — https://elglobalfarma.com/industria/europa-autoriza-lamzede-para-la-alfa-manosidosis-yn1483643/
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