Resumo rápido

• Spinraza (nusinersena) é um medicamento indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME).
• O acesso pelo SUS é possível, porém condicionado a critérios clínicos e administrativos definidos em Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT).
• A Portaria do Ministério da Saúde e a recomendação da CONITEC estruturam as regras de incorporação e de elegibilidade.
• A documentação médica completa é essencial para a solicitação; negativas administrativas podem originar tratamentos judiciais e pedidos de compra judicial.
• Além do Spinraza, o SUS e o mercado brasileiro contam com outras terapias para AME, como Zolgensma e Evrysdi.

O que é o Spinraza (nusinersena)?

Spinraza é o nome comercial do medicamento cujo princípio ativo é o nusinersena, uma molécula da classe dos oligonucleotídeos antissenso (ASO) desenvolvida pela Biogen para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O medicamento é administrado por via intratecal, ou seja, diretamente no líquido cefalorraquidiano, por meio de punção lombar realizada em ambiente assistencial. No Brasil, o Spinraza possui registro na ANVISA, condição indispensável para sua comercialização e para o fornecimento no sistema público.

Como o Spinraza atua no organismo?

O nusinersena atua modulando o splicing do gene SMN2 (Survival Motor Neuron 2), promovendo a inclusão do éxon 7 no RNA mensageiro. Esse mecanismo aumenta a produção da proteína SMN funcional, essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Como consequência, o objetivo terapêutico é reduzir a progressão da doença e favorecer a manutenção ou a melhora da função motora em pacientes com AME.

Para quem o Spinraza é indicado?

O Spinraza é indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença neuromuscular genética que provoca fraqueza muscular progressiva. A AME é classificada em tipos (0, I, II, III e IV) conforme a gravidade e a idade de início dos sintomas. No SUS, a indicação não é automática: o fornecimento segue critérios de elegibilidade específicos definidos em Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que consideram tipo de AME, características clínicas e avaliação da equipe médica.

Evidências clínicas e incorporação no SUS

A eficácia e a segurança do nusinersena foram avaliadas em estudos clínicos, entre eles o ENDEAR, voltado à AME de início infantil, e o CHERISH, voltado à AME de início tardio. Mais recentemente, o estudo pivô DEVOTE (fase 2/3), registrado no ClinicalTrials.gov sob o identificador NCT04089566, embasou a aprovação pelo FDA de um regime de dose alta do medicamento. No Brasil, após o registro na ANVISA, a CONITEC emitiu recomendação sobre a incorporação do Spinraza no SUS, que foi formalizada por Portaria do Ministério da Saúde, estabelecendo os critérios de acesso previstos no PCDT. [1]

Spinraza e outras terapias para AME

Segurança e efeitos adversos

Os efeitos adversos comuns associados ao nusinersena incluem dor de cabeça, dor nas costas e infecções do trato urinário. Por ser administrado por via intratecal, o tratamento apresenta riscos relacionados à punção lombar. Entre os efeitos adversos graves potenciais estão trombocitopenia e problemas renais, como hidronefrose. Por essas razões, recomenda-se monitoramento laboratorial regular ao longo do tratamento, sob acompanhamento da equipe médica responsável.

Perguntas Frequentes

Qual a validade da prescrição médica para solicitar o Spinraza no SUS?

A prescrição deve estar atualizada e acompanhada da documentação exigida pelo PCDT. Como os prazos podem variar conforme normas administrativas, recomenda-se confirmar a validade vigente junto à unidade de saúde ou à Secretaria de Saúde responsável.

O que fazer se o pedido de Spinraza for negado pelo SUS?

É possível recorrer administrativamente, revisar se toda a documentação atende aos critérios do PCDT e, se necessário, buscar orientação jurídica. Negativas administrativas estão entre as principais causas de tratamentos judiciais e de pedidos de compra judicial do medicamento.

Existe um limite de idade para receber o Spinraza pelo SUS?

O acesso pelo SUS depende dos critérios de elegibilidade definidos no PCDT, que consideram o tipo de AME e características clínicas do paciente. A avaliação individual pela equipe médica define se o caso se enquadra nas regras vigentes.

Qual o objetivo do tratamento com Spinraza pelo SUS?

O objetivo terapêutico é reduzir a progressão da doença e favorecer o controle dos sintomas, com manutenção ou melhora da função motora. O acompanhamento inclui reavaliações periódicas e monitoramento laboratorial para orientar a continuidade do tratamento.

Acesso ao Spinraza: desafios e perspectivas

O Spinraza é uma das opções terapêuticas disponíveis para a AME, mas o acesso pelo SUS envolve etapas clínicas e administrativas que exigem organização. A documentação médica rigorosa e o cumprimento dos critérios do PCDT são determinantes para a solicitação, enquanto o acompanhamento médico contínuo e a orientação sobre os direitos do paciente contribuem para a segurança do processo. Atualizações regulatórias e novas evidências, como as que embasaram o regime de dose alta avaliado no estudo DEVOTE, podem impactar critérios e vias de tratamento ao longo do tempo. [1]

Fontes

1. FDA — NDA 209531 (Spinraza, nusinersena, Biogen), aprovação inicial em 23/12/2016; regime de dose alta (estudo DEVOTE) aprovado em 30/03/2026
2. EMA — Spinraza (nusinersena), autorização de comercialização em 30/05/2017; medicamento órfão EU/3/12/976
3. ANVISA — registro nº 1.6993.0008 (Biogen); incorporação ao SUS pelo PCDT da AME 5q (Portaria SCTIE/MS nº 24, de 24/04/2019, tipo I; Portaria Conjunta nº 3, de 2022, tipos II e III)
4. ENDEAR — ClinicalTrials.gov NCT02193074; Finkel RS, et al. N Engl J Med. 2017;377(18):1723-1732. PMID 29091570
5. CHERISH — ClinicalTrials.gov NCT02292537; Mercuri E, et al. N Engl J Med. 2018;378(7):625-635. PMID 29443664
6. DEVOTE (regime de dose alta) — ClinicalTrials.gov NCT04089566; publicação na Nature Medicine (2025)

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